Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kombination af Thalidomid og Hydroxyuri i Transfusionsafhængig Thalassæmi (Thal-H)

29. april 2026 opdateret af: Professor Tariq Ghafoor, Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Effekten af kombineret Thalidomid- og Hydroxyurea-terapi ved transfusionafhængig β-thalassæmi (TDBT), fase II-forsøg

Beta thalassemia Major (BTM) er den mest almindelige hemoglobinopati forårsaget af mutationer i beta-globin-genet. Verden over er der omkring 80 millioner mennesker, der bærer thalassemi-genmutationen. Cirka 23.000 babyer påvirkes af BTM hvert år, hvoraf omkring 90% tilhører lav- eller mellemindkomstlande.

I Pakistan er bærerprævalensen for thalassemi 5-7%, hvilket resulterer i en betydelig befolkning på cirka 10 millioner bærere i den generelle befolkning. Der er 50.000 thalassemipatienter registreret i behandlingsfaciliteter over hele landet, en af de højeste globale prævalensrater for transfusionsafhængig BTM. Den gennemsnitlige forventede levetid for BTM-patienter i Pakistan er omkring 10 år, mens forventet levetid i udviklede lande er omkring 50 til 60 år. Denne forskel skyldes dårlig transfusionsstøtte, transfusionsoverførte infektioner (TTIs) og utilstrækkelig jernkelation, der fører til hepatotoksicitet og hjertesvigt.

Standarden for behandling af BTM forbliver knoglemarvstransplantation eller livslange blodtransfusioner efterfulgt af jernkelationsterapier. Mens standardbehandlingen involverer, vedvarer udfordringer såsom begrænsede ressourcer, manglende adgang til transplantationsydelser og transfusionsrelaterede komplikationer, især i lav- og mellemindkomstlande.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Beta thalassemia Major (BTM) er den mest almindelige hemoglobinpati forårsaget af mutationer i beta-globin-genet. Verden over er der cirka 80 millioner mennesker, der bærer thalassemi-genmutation. Omkring 23.000 babyer påvirkes af BTM hvert år, hvoraf omkring 90% tilhører lav- eller mellemindkomstlande.

I Pakistan er bærerprævalensen af thalassemi 5-7%, hvilket resulterer i en betydelig befolkning på cirka 10 millioner bærere i den generelle befolkning. Der er 50.000 thalassemi-patienter registreret i behandlingsfaciliteter over hele landet, en af de højeste globale prævalensrater for transfusionsafhængig BTM. Den gennemsnitlige forventede levetid for BTM-patienter i Pakistan er omkring 10 år, mens forventet levetid i udviklede lande er omkring 50 til 60 år. Denne forskel skyldes dårlig transfusionsstøtte, transfusionsoverførte infektioner (TTI'er) og utilstrækkelig jernchelation, der fører til hepatotoksicitet og hjertesvigt.

Standardbehandlingen for BTM forbliver knoglemarvstransplantation eller livslange blodtransfusioner efterfulgt af jernchelationsbehandlinger. Mens standardbehandlingen involverer, vedvarer udfordringer såsom begrænsede ressourcer, mangel på adgang til transplantationsydelser og transfusionsrelaterede komplikationer, især i lav- og mellemindkomstlande.

Hydroxyurea (HU), en FDA-godkendt inducer af fetal hemoglobin (HbF), har vist lovende resultater i at reducere eller eliminere behovet for hyppige blodtransfusioner hos β-thalassemi-patienter. En undergruppe af patienter viser dog begrænset respons på HU, hvilket nødvendiggør udforskning af supplementære eller alternative behandlinger. Thalidomid, en immunmodulator, har demonstreret transfusionsreduktion ved at undertrykke induktion af nukleær faktor-κB, hvilket potentielt øger HbF-niveauer.

Det primære formål med denne prospektive undersøgelse er at bestemme effektiviteten af kombinationen af thalidomid og hydroxyurea i at reducere transfusionshyppigheden hos patienter med β-thalassemia Major. De sekundære mål er at dokumentere spektret af væsentlige bivirkninger samt at dokumentere eventuelle ændringer i miltstørrelsen og serumferritinniveauer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Islamabad, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 44000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell)
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC, CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 60000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Patienter, der lider af Transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDBT) og er over to år gamle af begge køn, vil blive inkluderet i studiet.

Eksklusionskriterier:

  • Alder under to år.
  • Patienter med hjerte-, lever-, lunge-, nyre- eller neurologisk dysfunktion eller med tidligere trombose.
  • Begge køn i den fødedygtige alder vil blive ekskluderet på grund af thalidomids teratogenicitet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: En kombination af thalidomid og hydroxyurea tilføjes patienter diagnosticeret med TDT
  • Forsøget inkluderer Hydroxyurea (HU) og Thalidomid i kombination. Startdosen af Hydroxyurea vil være 20 mg/kg en gang dagligt, og af thalidomid vil være 2,5-3 mg/kg en gang dagligt justeret til nærmeste multiplum af 10, ved sengetid. Blandt dem med delvis respons (PR) eller intet respons (NR) efter to måneder, vil dosen af thalidomid øges i trin på 1 mg/kg/dag med fire ugers interval til et maksimum på 5 mg/kg/dag (maksimal dosis 100 mg/dag).
  • For at forebygge trombose vil aspirin (2-4 mg/kg per dag) blive brugt. Alle patienter vil modtage Folsyre 2 til 5 mg en gang dagligt.
Medicin: TILFØJELSE AF THALIDOMID OG HYDROXYUREA

Interventionen inkluderer Hydroxyurea (HU) og Thalidomid i kombination. Startdosis for Hydroxyurea vil være 20 mg/kg en gang dagligt, og for thalidomid vil være 2,5-3 mg/kg en gang dagligt justeret til nærmeste multiplum af 10, ved sengetid. Blandt dem med delvis respons (PR) eller ingen respons (NR) efter to måneder, vil dosis af thalidomid øges i trin på 1 mg/kg/dag med fire ugers interval op til maksimalt 5 mg/kg/dag (maksimal dosis 100 mg/dag).

  • For at forebygge trombose vil aspirin (2-4 mg/kg pr. dag) blive anvendt. Alle patienter vil modtage Folsyre 2 til 5 mg en gang dagligt.
  • Patienterne vil også fortsætte jernchelateringsbehandlingen (Deferasirox, Deferipron eller Deferoxamin) ved jernoverbelastning.
Andre navne:
  • Hydrea og Thalidomid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal røde blodcelle-transfusioner efter påbegyndelse af en kombination af Thalidomid og hydroxyurea
Tidsramme: 01 År
Hyppigheden af røde blodcelle-transfusioner før interventionens start vil blive noteret.
Ved 03 måneder, 06 måneder og 12 måneders intervention (Thalidomid og hydroxyurea) vil antallet af røde blodcelle-transfusioner blive dokumenteret.
01 År

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At dokumentere spektret og hyppigheden af betydelige bivirkninger ved lægemidler.
Tidsramme: 01 år

Overvågning og registrering af eventuelle bivirkninger forbundet med thalidomid- og hydroxyurea-terapi på dag-90, dag-180 og dag-365.

Patienterne vil blive kontaktet ugentligt via telefon af lægemiddelsikkerhedsudvalget og vil blive screenet for eventuelle bivirkninger af interventionen.
01 år
For at vurdere ændringer i miltens størrelse under interventionen.
Tidsramme: 01 år
Vurdering af miltstørrelse i centimeter på dag-01, dag-90, dag-180 og dag-365 af interventionen.
01 år
Overvågning af serumferritinniveauer i ng/ml under interventionsperioden.
Tidsramme: 01 År
Måling af serumferritinniveauer i ng/ml på dag-01, dag-90, dag-180 og dag-365.
01 År

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Efterforskere

  • Studieleder: Tariq Ghafoor, FCPS,FRCP, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. december 2025

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2025

Først opslået (Faktiske)

18. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. april 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PBMT-1
  • 6871 (Anden identifikator: AFBMTC)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Undersøgerne kan dele deidentificerede individuelle deltagerdata ved rimelig anmodning, begyndende 9 måneder efter publicering og tilgængelige i op til 24 måneder, efter gennemgang og datadelingsaftale.

IPD-delingstidsramme

Seks måneder efter afslutning af undersøgelsen

IPD-delingsadgangskriterier

Kontakt med PI

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med TILFØJELSE AF THALIDOMID OG HYDROXYUREA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner