Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kombinace Thalidomidu a Hydroxyurey u Transfuzně Závislé Thalasemie (Thal-H)

29. dubna 2026 aktualizováno: Professor Tariq Ghafoor, Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Účinnost kombinované terapie thalidomidem a hydroxyureou u transfuzně závislé β-talasemie (TDBT), studie fáze II

Beta talasemie Major (BTM) je nejčastější hemoglobinopatie způsobená mutacemi v genu pro beta-globin. Celosvětově přibližně 80 milionů lidí přenáší mutaci genu pro talasemii. Každý rok je postiženo přibližně 23 000 dětí BTM, z nichž asi 90 % patří k zemím s nízkými nebo středními příjmy.

V Pákistánu je prevalence nosičů talasemie 5–7 %, což vede k významné populaci přibližně 10 milionů nosičů v běžné populaci. V léčebných zařízeních po celé zemi je registrováno 50 000 pacientů s talasemií, což je jedna z nejvyšších celosvětových prevalencí pro BTM závislou na transfuzích. Průměrná délka života pacientů s BTM v Pákistánu je kolem 10 let věku, zatímco v rozvinutých zemích je délka života kolem 50 až 60 let. Tento rozdíl je způsoben špatnou transfuzní podporou, infekcemi přenášenými transfuzí (TTI) a nedostatečnou chelatací železa vedoucí k hepatotoxicitě a srdečnímu selhání.

Standardní léčbou BTM zůstává transplantace kostní dřeně nebo celoživotní krevní transfuze následované chelatační terapií železa. Zatímco standardní léčba zahrnuje, přetrvávají výzvy, jako jsou omezené zdroje, nedostupnost transplantačních služeb a komplikace související s transfuzí, zejména v zemích s nízkými a středními příjmy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Beta thalassemia major (BTM) je nejběžnější hemoglobinopatie způsobená mutacemi v genu pro beta-globin. Celosvětově přibližně 80 milionů lidí nese mutaci genu pro thalassemii. Každý rok je postiženo asi 23 000 dětí BTM, z nichž přibližně 90 % patří k zemím s nízkými nebo středními příjmy.

V Pákistánu je prevalence nosičů thalassemie 5–7 %, což vede k významné populaci přibližně 10 milionů nosičů v běžné populaci. V léčebných zařízeních po celé zemi je registrováno 50 000 pacientů s thalassemií, což je jedna z nejvyšších celosvětových prevalencí pro transfuzně závislou BTM. Průměrná délka života pacientů s BTM v Pákistánu je kolem 10 let, zatímco v rozvinutých zemích je délka života kolem 50 až 60 let. Tento rozdíl je způsoben špatnou transfuzní podporou, infekcemi přenášenými transfuzí (TTI) a nedostatečnou chelatací železa vedoucí k hepatotoxicitě a srdečnímu selhání.

Standardní péče o BTM zůstává transplantace kostní dřeně nebo celoživotní krevní transfuze následované chelatačními terapiemi železa. Zatímco standardní péče zahrnuje výzvy, jako jsou omezené zdroje, nedostupnost transplantací a komplikace související s transfuzemi, přetrvávají zejména v zemích s nízkými a středními příjmy.

Hydroxyurea (HU), induktor fetálního hemoglobinu (HbF) schválený FDA, prokázala slib v redukci nebo eliminaci potřeby častých krevních transfuzí u pacientů s β-thalassemií. Nicméně podskupina pacientů vykazuje omezenou odpověď na HU, což vyžaduje zkoumání doplňkových nebo alternativních terapií. Thalidomid, imunomodulátor, prokázal snížení transfuzí potlačením indukce nukleárního faktoru-κB, potenciálně zvyšující hladiny HbF.

Primárním cílem této prospektivní studie je určit účinnost kombinace thalidomidu a hydroxyurey v redukci frekvence transfuzí u pacientů s β-thalassemií major. Sekundárními cíli je dokumentovat spektrum významných nežádoucích účinků léku a zaznamenat jakékoli změny ve velikosti sleziny a hladinách feritinu v séru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
    • Punjab Province
      • Islamabad, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 44000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell)
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • AFBMTC, CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pákistán, 60000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Do studie budou zařazeni pacienti s transfuzně závislou β-talasemií (TDBT) starší dvou let obou pohlaví.

Kritéria pro vyloučení:

  • Věk méně než dva roky.
  • Pacienti s kardiální, hepatální, plicní, renální nebo neurologickou dysfunkcí nebo anamnézou trombózy.
  • Oba mužští i ženští účastníci s reprodukčním potenciálem budou vyloučeni z důvodu teratogenity thalidomidu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kombinace thalidomidu a hydroxyurey se přidává pacientům s diagnózou TDT
  • Studie zahrnuje kombinaci hydroxyurey (HU) a thalidomidu. Počáteční dávka hydroxyurey bude 20 mg/kg jednou denně a thalidomidu bude 2,5–3 mg/kg jednou denně upraveno na nejbližší násobek 10, před spaním. U pacientů s částečnou odpovědí (PR) nebo bez odpovědi (NR) po dvou měsících bude dávka thalidomidu zvyšována v přírůstcích po 1 mg/kg/den v intervalu čtyř týdnů až na maximum 5 mg/kg/den (maximální dávka 100 mg/den).
  • Pro prevenci trombózy bude použit aspirin (2–4 mg/kg denně). Všichni pacienti budou dostávat kyselinu listovou 2 až 5 mg jednou denně.
Lék: PŘIDÁNÍ THALIDOMIDU A HYDROXYMOČOVINY

Intervence zahrnuje kombinaci hydroxyurey (HU) a thalidomidu. Počáteční dávka hydroxyurey bude 20 mg/kg jednou denně a thalidomidu 2,5–3 mg/kg jednou denně, upravená na nejbližší násobek 10, před spaním. U pacientů s parciální odpovědí (PR) nebo bez odpovědi (NR) po dvou měsících bude dávka thalidomidu zvyšována v přírůstcích po 1 mg/kg/den v intervalu čtyř týdnů až na maximum 5 mg/kg/den (maximální dávka 100 mg/den).

  • Pro prevenci trombózy bude použit aspirin (2–4 mg/kg denně). Všichni pacienti budou dostávat kyselinu listovou 2 až 5 mg jednou denně.
  • Pacienti budou také pokračovat v chelatační terapii železa (deferasirox, deferipron nebo deferoxamin) v případě přetížení železem.
Ostatní jména:
  • Hydrea a Thalidomid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet transfuzí červených krvinek po zahájení kombinace thalidomidu a hydroxyurey
Časové okno: 01 Rok
Frekvence transfuzí červených krvinek před zahájením intervence bude zaznamenána. Po 03 měsících, 06 měsících a 12 měsících intervence (Thalidomid a hydroxyurea) bude zdokumentován počet transfuzí červených krvinek.
01 Rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dokumentovat spektrum a frekvenci významných nežádoucích účinků léčiv.
Časové okno: 01 Rok

Sledování a zaznamenávání jakýchkoli nežádoucích účinků spojených s léčbou thalidomidem a hydroxyureou v den 90, den 180 a den 365.

Pacienti budou týdně kontaktováni telefonicky lékovým bezpečnostním výborem a budou vyšetřováni na případné vedlejší účinky intervence.
01 Rok
Pro vyhodnocení změn velikosti sleziny během intervence.
Časové okno: 01 Rok
Vyhodnocení velikosti sleziny v centimetrech v den-01, den-90, den-180 a den-365 intervence.
01 Rok
Monitorování hladiny feritinu v séru v ng/ml během doby intervence.
Časové okno: 01 Rok
Měření hladiny feritinu v séru v ng/ml v den -01, den 90, den 180 a den 365.
01 Rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Tariq Ghafoor, FCPS,FRCP, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

30. prosince 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

18. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PBMT-1
  • 6871 (Jiný identifikátor: AFBMTC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výzkumníci mohou sdílet anonymizovaná individuální data pacientů (IPD) na přiměřenou žádost, a to od 9 měsíců po publikaci, a budou dostupná po dobu až 24 měsíců, po posouzení a uzavření dohody o sdílení dat.

Časový rámec sdílení IPD

Šest měsíců po dokončení studie

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kontakt s hlavním vyšetřovatelem

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PŘIDÁNÍ THALIDOMIDU A HYDROXYMOČOVINY

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit