Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Комбинация талидомида и гидроксимочевины при трансфузионно-зависимой талассемии (Thal-H)

29 апреля 2026 г. обновлено: Professor Tariq Ghafoor, Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Эффективность комбинированной терапии талидомидом и гидроксимочевиной при трансфузионно-зависимой β-талассемии (TDBT), исследование II фазы

Бета-талассемия Мажор (БТМ) — наиболее распространенная гемоглобинопатия, вызванная мутациями в гене бета-глобина. Во всем мире около 80 миллионов человек являются носителями мутации гена талассемии. Примерно 23 000 младенцев ежегодно страдают от БТМ, из которых около 90% принадлежат к странам с низким или средним уровнем дохода.

В Пакистане распространенность носительства талассемии составляет 5-7%, что приводит к значительной популяции примерно 10 миллионов носителей среди общего населения. В лечебных учреждениях по всей стране зарегистрировано 50 000 пациентов с талассемией, что является одним из самых высоких глобальных показателей распространенности трансфузионно-зависимой БТМ. Средняя продолжительность жизни пациентов с БТМ в Пакистане составляет около 10 лет, в то время как в развитых странах она достигает примерно 50–60 лет. Эта разница обусловлена плохой поддержкой трансфузий, трансфузионно-передаваемыми инфекциями (ТПИ) и недостаточной хелатной терапией железа, приводящей к гепатотоксичности и сердечной недостаточности.

Стандартом лечения БТМ остается трансплантация костного мозга или пожизненные переливания крови с последующей хелатной терапией железом. Несмотря на стандартное лечение, такие проблемы, как ограниченные ресурсы, отсутствие доступа к услугам трансплантации и осложнения, связанные с переливанием крови, сохраняются, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Бета-талассемия Майор (БТМ) — наиболее распространенная гемоглобинопатия, вызванная мутациями в гене бета-глобина. Во всем мире приблизительно 80 миллионов человек являются носителями мутации гена талассемии. Около 23 000 детей ежегодно страдают от БТМ, из которых примерно 90% проживают в странах с низким или средним уровнем дохода.

В Пакистане распространенность носительства талассемии составляет 5-7%, что приводит к значительной популяции — приблизительно 10 миллионов носителей среди общего населения. В лечебных учреждениях по всей стране зарегистрировано 50 000 пациентов с талассемией, что является одним из самых высоких глобальных показателей распространенности трансфузионно-зависимой БТМ. Средняя продолжительность жизни пациентов с БТМ в Пакистане составляет около 10 лет, в то время как в развитых странах она достигает примерно 50–60 лет. Эта разница обусловлена недостаточной трансфузионной поддержкой, инфекциями, передаваемыми при переливании крови (ИППК), и неадекватной хелацией железа, ведущей к гепатотоксичности и сердечной недостаточности.

Стандартом лечения БТМ остается трансплантация костного мозга или пожизненные переливания крови с последующей терапией хелаторами железа. Хотя стандартное лечение включает эти методы, такие проблемы, как ограниченные ресурсы, отсутствие доступа к услугам трансплантации и осложнения, связанные с переливанием крови, сохраняются, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода.

Гидроксимочевина (ГМ), одобренный FDA индуктор фетального гемоглобина (HbF), показала перспективность в снижении или устранении необходимости частых переливаний крови у пациентов с β-талассемией. Однако у части пациентов наблюдается ограниченная реакция на ГМ, что требует изучения дополнительных или альтернативных методов лечения. Талидомид, иммуномодулятор, продемонстрировал снижение потребности в переливаниях за счет подавления индукции ядерного фактора-κB, потенциально повышая уровни HbF.

Основная цель этого проспективного исследования — определить эффективность комбинации талидомида и гидроксимочевины в снижении частоты переливаний у пациентов с β-талассемией Майор. Вторичные цели — документировать спектр значительных нежелательных лекарственных реакций, а также любые изменения размеров селезенки и уровней ферритина в сыворотке крови.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

100

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Пакистан
    • Punjab Province
      • Islamabad, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 44000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell)
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • AFBMTC, CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Пакистан, 60000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

• В исследование будут включены пациенты с трансфузионно-зависимой β-талассемией (ТЗБТ) старше двух лет любого пола.

Критерии исключения:

  • Возраст младше двух лет.
  • Пациенты с сердечной, печеночной, легочной, почечной или неврологической дисфункцией или наличием тромбоза в анамнезе.
  • Участники обоих полов с репродуктивным потенциалом будут исключены из-за тератогенности талидомида.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Комбинация талидомида и гидроксимочевины добавляется пациентам с диагнозом ТДТ
  • В исследовании используется комбинация гидроксимочевины (HU) и талидомида. Начальная доза гидроксимочевины составит 20 мг/кг один раз в день, а талидомида — 2,5-3 мг/кг один раз в день, скорректированная до ближайшего кратного 10, перед сном. У пациентов с частичным ответом (ЧО) или без ответа (БО) через два месяца доза талидомида будет увеличиваться с шагом 1 мг/кг/день каждые четыре недели до максимума 5 мг/кг/день (максимальная доза 100 мг/день).
  • Для предотвращения тромбоза будет использоваться аспирин (2-4 мг/кг в день). Все пациенты будут получать фолиевую кислоту 2–5 мг один раз в день.
Лекарство: ДОБАВЛЕНИЕ ТАЛИДОМИДА И ГИДРОКСИМОЧЕВИНЫ

Вмешательство включает комбинацию Гидроксимочевины (ГМ) и Талидомида. Начальная доза Гидроксимочевины составит 20 мг/кг один раз в день, а Талидомида — 2,5–3 мг/кг один раз в день, скорректированная до ближайшего кратного 10, перед сном. У пациентов с частичным ответом (ЧО) или отсутствием ответа (ОО) через два месяца доза Талидомида будет увеличена с шагом 1 мг/кг/день с интервалом в четыре недели до максимума 5 мг/кг/день (максимальная доза 100 мг/день).

  • Для профилактики тромбоза будет применяться аспирин (2–4 мг/кг в день). Все пациенты будут получать Фолиевую кислоту 2–5 мг один раз в день.
  • Пациенты также продолжат терапию хелатирования железа (Деферазирокс, Деферипрон или Дефероксамин) в случае перегрузки железом.
Другие имена:
  • Гидрея и Талидомид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество переливаний эритроцитов после начала комбинированной терапии талидомидом и гидроксимочевиной
Временное ограничение: 01 год
Частота переливаний эритроцитарной массы до начала вмешательства будет отмечена.
На 3-м, 6-м и 12-м месяце вмешательства (Талидомид и гидроксимочевина) будет документировано количество переливаний эритроцитарной массы.
01 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для документирования спектра и частоты значительных нежелательных лекарственных реакций.
Временное ограничение: 01 год

Мониторинг и регистрация любых побочных эффектов, связанных с терапией талидомидом и гидроксимочевиной, на 90-й, 180-й и 365-й день.

Пациенты будут еженедельно контактировать по телефону с комитетом по мониторингу безопасности лекарственных средств, и у них будут проверяться любые побочные эффекты вмешательства.
01 год
Для оценки изменений размеров селезенки в ходе вмешательства.
Временное ограничение: 01 год
Оценка размеров селезенки в сантиметрах на 1-й, 90-й, 180-й и 365-й день вмешательства.
01 год
Мониторинг уровня сывороточного ферритина в нг/мл в период проведения вмешательства.
Временное ограничение: 01 год
Измерение уровня ферритина в сыворотке крови в нг/мл на День-01, День-90, День-180 и День-365.
01 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Следователи

  • Директор по исследованиям: Tariq Ghafoor, FCPS,FRCP, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PBMT-1
  • 6871 (Другой идентификатор: AFBMTC)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Исследователи могут предоставить обезличенные IPD по обоснованному запросу, начиная с 9 месяцев после публикации и доступны в течение 24 месяцев, после проверки и соглашения о совместном использовании данных.

Сроки обмена IPD

Шесть месяцев после завершения исследования

Критерии совместного доступа к IPD

Контакт с главным исследователем

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ДОБАВЛЕНИЕ ТАЛИДОМИДА И ГИДРОКСИМОЧЕВИНЫ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Indonesia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться