Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kombinacja talidomidu i hydroksymocznika w talasemii zależnej od transfuzji (Thal-H)

29 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Professor Tariq Ghafoor, Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Skuteczność terapii łączonej talidomidu i hydroksymocznika w transfuzjozależnej β-talasemii (TDBT), badanie II fazy

Beta talasemia większa (BTM) jest najczęstszą hemoglobinopatią spowodowaną mutacjami w genie beta-globiny. Na całym świecie około 80 milionów osób jest nosicielami mutacji genu talasemii. Rocznie około 23 000 dzieci jest dotkniętych BTM, z czego około 90% pochodzi z krajów o niskim lub średnim dochodzie.

W Pakistanie rozpowszechnienie nosicielstwa talasemii wynosi 5-7%, co skutkuje znaczną populacją około 10 milionów nosicieli w ogólnej populacji. W placówkach leczenia w całym kraju zarejestrowanych jest 50 000 pacjentów z talasemią, co stanowi jedną z najwyższych globalnych wskaźników rozpowszechnienia BTM zależnej od transfuzji. Średnia długość życia pacjentów z BTM w Pakistanie wynosi około 10 lat, podczas gdy w krajach rozwiniętych jest to około 50 do 60 lat. Różnica ta wynika ze słabego wsparcia transfuzyjnego, zakażeń przenoszonych drogą transfuzji (TTI) oraz niedostatecznej chelatacji żelaza prowadzącej do hepatotoksyczności i niewydolności serca.

Standardem leczenia BTM pozostaje przeszczep szpiku kostnego lub dożywotnie transfuzje krwi, a następnie terapie chelatacji żelaza. Mimo że standardowe leczenie obejmuje te metody, wyzwania takie jak ograniczone zasoby, brak dostępu do usług transplantacyjnych oraz powikłania związane z transfuzją utrzymują się, szczególnie w krajach o niskich i średnich dochodach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Beta talasemia większa (BTM) jest najczęstszą hemoglobinopatią spowodowaną mutacjami w genie beta-globiny. Na całym świecie około 80 milionów osób jest nosicielami mutacji genu talasemii. Każdego roku około 23 000 dzieci jest dotkniętych BTM, z czego około 90% pochodzi z krajów o niskich lub średnich dochodach.

W Pakistanie częstość występowania nosicielstwa talasemii wynosi 5-7%, co skutkuje znaczną populacją około 10 milionów nosicieli w ogólnej populacji. W placówkach leczniczych w całym kraju zarejestrowanych jest 50 000 pacjentów z talasemią, co stanowi jedną z najwyższych na świecie wskaźników występowania BTM zależnej od transfuzji. Średnia długość życia pacjentów z BTM w Pakistanie wynosi około 10 lat, podczas gdy w krajach rozwiniętych jest to około 50 do 60 lat. Ta różnica wynika ze słabego wsparcia transfuzyjnego, zakażeń przenoszonych przez transfuzję (TTI) oraz niedostatecznej chelatacji żelaza prowadzącej do hepatotoksyczności i niewydolności serca.

Standardem leczenia BTM pozostaje przeszczep szpiku kostnego lub dożywotnie transfuzje krwi, a następnie terapie chelatacji żelaza. Podczas gdy standardowe leczenie obejmuje te metody, wyzwania takie jak ograniczone zasoby, brak dostępu do usług przeszczepowych oraz powikłania związane z transfuzją utrzymują się, szczególnie w krajach o niskich i średnich dochodach.

Hydroksymocznik (HU), induktor hemoglobiny płodowej (HbF) zatwierdzony przez FDA, wykazał obiecujące wyniki w zmniejszaniu lub eliminowaniu potrzeby częstych transfuzji krwi u pacjentów z β-talasemią. Jednak podgrupa pacjentów wykazuje ograniczoną odpowiedź na HU, co wymaga poszukiwania terapii wspomagających lub alternatywnych. Talidomid, modulator immunologiczny, wykazał zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje poprzez hamowanie indukcji czynnika jądrowego-κB, potencjalnie zwiększając poziom HbF.

Głównym celem tego prospektywnego badania jest określenie skuteczności kombinacji talidomidu i hydroksymocznika w zmniejszaniu częstotliwości transfuzji u pacjentów z β-talasemią większą. Celami drugorzędnymi są dokumentowanie spektrum istotnych niepożądanych reakcji lekowych oraz dokumentowanie wszelkich zmian w wielkości śledziony i poziomach ferrytyny w surowicy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
    • Punjab Province
      • Islamabad, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 44000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (Clinical Trial and Research Cell)
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC (CT&RC), Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • AFBMTC, CMH Medical Complex
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 46000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center
      • Rawalpindi, Punjab Province, Pakistan, 60000
        • Armed Forces Bone Marrow Transplant Center Rawalpindi Pakistan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

• Pacjenci cierpiący na uzależnioną od transfuzji β-talasemię (TDBT) w wieku powyżej dwóch lat, obojga płci, zostaną włączeni do badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Wiek poniżej dwóch lat.
  • Pacjenci z dysfunkcją serca, wątroby, płuc, nerek lub układu nerwowego lub z historią zakrzepicy.
  • Zarówno męscy, jak i żeńscy uczestnicy w wieku rozrodczym zostaną wykluczeni ze względu na teratogenność talidomidu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kombinacja talidomidu i hydroksymocznika jest dodawana pacjentom z rozpoznaną TDT
  • Badanie obejmuje połączenie Hydroksykarbamidu (HU) i Talidomidu. Początkowa dawka Hydroksykarbamidu wyniesie 20 mg/kg raz dziennie, a Talidomidu 2,5-3 mg/kg raz dziennie, dostosowana do najbliższej wielokrotności 10, przed snem. U osób z częściową odpowiedzią (PR) lub brakiem odpowiedzi (NR) po dwóch miesiącach, dawka Talidomidu będzie zwiększana o 1 mg/kg/dzień co cztery tygodnie, do maksymalnie 5 mg/kg/dzień (maksymalna dawka 100 mg/dzień).
  • W celu zapobiegania zakrzepicy stosowana będzie aspiryna (2-4 mg/kg na dzień). Wszyscy pacjenci będą otrzymywać kwas foliowy 2 do 5 mg raz dziennie.
Lek: DODANIE TALIDOMIDU I HYDROKSYMOCZNIKA

Interwencja obejmuje Hydroksykarbamid (HU) i Talidomid w połączeniu. Początkowa dawka Hydroksykarbamidu wyniesie 20 mg/kg raz dziennie, a talidomidu 2,5-3 mg/kg raz na dobę, dostosowana do najbliższej wielokrotności 10, przed snem. U osób z częściową odpowiedzią (PR) lub brakiem odpowiedzi (NR) po dwóch miesiącach, dawka talidomidu będzie zwiększana stopniowo o 1 mg/kg/dzień w odstępach czterotygodniowych do maksymalnie 5 mg/kg/dzień (maksymalna dawka 100 mg/dzień).

  • W celu zapobiegania zakrzepicy będzie stosowana aspiryna (2-4 mg/kg na dobę). Wszyscy pacjenci otrzymywać będą kwas foliowy 2 do 5 mg raz dziennie.
  • Pacjenci będą również kontynuować terapię chelatującą żelazo (Deferazyroks, Deferipron lub Deferoksamina) w przypadku przeciążenia żelazem.
Inne nazwy:
  • Hydrea i Talidomid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba transfuzji krwinek czerwonych po rozpoczęciu kombinacji talidomidu i hydroksymocznika
Ramy czasowe: 01 Rok
Częstotliwość transfuzji krwinek czerwonych przed rozpoczęciem interwencji zostanie odnotowana.
W 03 miesiącach, 06 miesiącach i 12 miesiącach interwencji (talidomid i hydroksymocznik) liczba transfuzji krwinek czerwonych zostanie udokumentowana.
01 Rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby udokumentować spektrum i częstotliwość istotnych niepożądanych reakcji na lek.
Ramy czasowe: 01 Rok

Monitorowanie i rejestrowanie wszelkich działań niepożądanych związanych z terapią talidomidem i hydroksymocznikiem w Dniu-90, Dniu-180 i Dniu-365.

Pacjenci będą kontaktowani telefonicznie co tydzień przez komisję monitorującą bezpieczeństwo leków i będą poddawani badaniom przesiewowym w kierunku jakichkolwiek skutków ubocznych interwencji.
01 Rok
Aby ocenić zmiany wielkości śledziony podczas interwencji.
Ramy czasowe: 01 Rok
Ocena wielkości śledziony w centymetrach w Dniu-01, Dniu-90, Dniu-180 i Dniu-365 interwencji.
01 Rok
Monitorowanie poziomu ferrytyny w surowicy w ng/ml w trakcie interwencji.
Ramy czasowe: 01 Rok
Pomiar poziomu ferrytyny w surowicy w ng/ml w dniu 01, dniu 90, dniu 180 i dniu 365.
01 Rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pakistan Blood and Marrow Transplant (PBMT) Group

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Tariq Ghafoor, FCPS,FRCP, National Institute of Blood and Marrow Transplant (NIBMT), Pakistan

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBMT-1
  • 6871 (Inny identyfikator: AFBMTC)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Badacze mogą udostępnić zanonimizowane IPD na uzasadnioną prośbę, począwszy od 9 miesięcy po publikacji, dostępne przez okres do 24 miesięcy, po dokonaniu przeglądu i podpisaniu umowy o udostępnianiu danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Sześć miesięcy po zakończeniu badania

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kontakt z badaczem głównym

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zależna od transfuzji talasemia beta

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... i inni współpracownicy
    Zakończony
    Rejestr ERN-EUROBLOODNET u pacjentów z rzadkimi wadami czerwonych krwinek i COVID-19
    Anemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Anemia sierpowata | Beta-talasemia | Sierpowata talasemia beta | Talasemia alfa | Beta talasemia pośrednia | Beta talasemia major | Sferocytoza, dziedziczna | Hemoglobina sierpowata C | Elliptocytoza, dziedziczna | Stomatocytoza | Sierpowata krwinka czerwona; Hemoglobinopatia | Hemoglobina... i inne warunki
    Hiszpania

Badania kliniczne na DODANIE TALIDOMIDU I HYDROKSYMOCZNIKA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj