重症、再発または難治性自己免疫疾患におけるRXIM002の安全性および有効性に関する研究 (RXIM002)
2026年1月21日 更新者：Ruijin Hospital
再発または難治性B細胞媒介性自己免疫疾患患者におけるCD19標的環状RNA製剤RXIM002の安全性、忍容性および予備的有効性を評価する臨床試験
この第1相オープンラベル試験は、重度、再発性、または難治性のB細胞媒介性自己免疫疾患を有する成人において、CD19標的環状RNA媒介in vivo CAR T細胞療法であるRXIM002の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価する。
調査の概要
詳細な説明
この第1相試験は、非盲検、単群、用量漸増試験であり、重度、再発、または難治性B細胞媒介性自己免疫疾患を有する成人におけるRXIM002の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、免疫原性、および予備的有効性を評価するために設計されています。
適格な参加者は、RXIM002の静脈内投与を受け、有害事象、検査値、およびその他の安全性アウトカムについてモニタリングされます。
本研究では、登録された自己免疫疾患における生物学的活性および潜在的な臨床反応も探索されます。
参加者は、治療後一定期間追跡され、長期安全性および観察された効果の持続性を評価します。
本研究は、以下の順次的なフェーズを含みます：スクリーニング、治療、および追跡調査。
研究の種類
介入
入学 (推定)
27
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Qiongyi Hu
- 電話番号：+86 021-50199835
- メール：huqiongyi131@163.com
研究場所
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Huangpu District
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Shanghai、Huangpu District、中国、No. 197, Ruijin 2nd Road
- 募集
- Ruijin Hospital
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コンタクト：
- Hu Qiongyi Hu Qiongyi, Doctor
- 電話番号：086+15062338287
- メール：huqiongyi131@163.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
登録基準：
- 被験者が書面によるインフォームドコンセントを自発的に同意すること。
- 年齢18歳から65歳まで、性別不問。
- スクリーニング基準を満たす十分な臓器機能を有すること。
- クラスター・オブ・ディファレンシエーション抗原19（CD19）陽性。
全身性エリテマトーデス（SLE）およびループス腎炎（LN）：
- スクリーニング前にSLEまたはLNと診断されていること。
- スクリーニング時に抗dsDNA抗体、抗ヒストン抗体、抗クロマチン抗体、抗Ro（抗SS-A）抗体、抗La（抗SS-B）抗体、抗核抗体（ANA）、または抗Sm抗体のいずれかが存在すること。
- スクリーニング時に活動性疾患があること。
- 再発性／難治性のSLEまたはLNの条件を満たすこと。
ループス腎炎（LN）：
- 腎生検の結果がLNを示していること。
- LN疾患活動性の証拠があること。
全身性強皮症（SSc）：
- スクリーニング前にSScと診断されていること。
- スクリーニング時またはスクリーニング前に抗核抗体（ANA）陽性であること。 かつ、SSc疾患活動性の証拠があること。
- 再発性／難治性のSScの条件を満たすこと。
特発性血小板減少性紫斑病（ITP）：
- スクリーニング前に難治性ITPと診断されていること。
- スクリーニング時の血小板数が50×10⁹/L未満であること。
特発性炎症性ミオパチー（IIM）：
- スクリーニング前にIIMと診断されていること。
- スクリーニング時またはスクリーニング前に少なくとも1つの筋炎特異的自己抗体（MSA）、関連抗体（MAA）、またはANAが存在すること。
- IIM疾患活動性の証拠があること。
- 再発性／難治性のIIMの条件を満たすこと。
膜性腎症（MN）：
- スクリーニング前にMNと診断されていること。
- スクリーニング基準を満たす活動性MN患者であること。
- 再発性／難治性のMNの条件を満たすこと。
自己免疫性溶血性貧血（AIHA）：
- スクリーニング前にAIHAと診断されていること。
- スクリーニング基準を満たす活動性AIHA患者であること。
- 再発性／難治性のAIHAの条件を満たすこと。
除外基準：
- 肝炎や結核などの活動性感染症。
- その他の自己免疫疾患。
- 活動性悪性腫瘍、管理不良の糖尿病などの重篤な基礎疾患。
- 妊娠中または授乳中の女性被験者。
- 参加者からの申告または医療記録に記載されている、統合失調症、双極性障害、摂食障害、大うつ病性障害、不安障害など、いかなる管理不良の精神疾患。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RXIM002
各試験参加者には、各用量レベルでRXIM002を2回投与します。
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RXIM002製品の輸注前に、必要に応じて被験者は前投薬を受けます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限毒性（DLT）の発生率および重症度
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）後28日目
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RXIM002初回投与（1日目）後28日目
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治療関連有害事象（TEAEs）の発生率および重症度
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）の52週後
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RXIM002初回投与（1日目）の52週後
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CAR陽性細胞Cmax
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）の24週後
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RXIM002注入後の末梢血中のCAR陽性T細胞、最大濃度（Cmax）。
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RXIM002初回投与（1日目）の24週後
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CAR陽性細胞Tmax
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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RXIM002投与後の末梢血中のCAR陽性T細胞レベル、Cmax到達時間（Tmax）。
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RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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CAR陽性細胞AUC
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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RXIM002注入後の末梢血中CAR陽性T細胞レベル、濃度-時間曲線下面積（AUC）。
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RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LNP（リピッドナノ粒子）Cmax
時間枠：RXIM002初回投与（Day 1）後24週
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RXIM002投与後の末梢血中LNP、最高濃度（Cmax）。
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RXIM002初回投与（Day 1）後24週
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LNP（リポイドナノ粒子）Tmax
時間枠：RXIM002初回投与（Day 1）から24週後
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RXIM002投与後の末梢血中LNP濃度、Cmax到達時間（Tmax）
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RXIM002初回投与（Day 1）から24週後
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LNP（リピッドナノ粒子）AUC
時間枠：RXIM002初回投与（Day 1）から24週後
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RXIM002投与後の末梢血中LNPレベル、濃度-時間曲線下面積（AUC）。
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RXIM002初回投与（Day 1）から24週後
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CircleRNA Cmax
時間枠：RXIM002初回投与（第1日）後24週
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RXIM002投与後の末梢血中のCircleRNA、最高血中濃度（Cmax）。
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RXIM002初回投与（第1日）後24週
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CircleRNA Tmax
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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RXIM002注入後の末梢血中のCircleRNA濃度、最高血中濃度到達時間（Tmax）。
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RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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CircleRNA AUC
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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RXIM002投与後の末梢血中のCircleRNAレベル、濃度-時間曲線下面積（AUC）。
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RXIM002初回投与（1日目）から24週後
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全身性エリテマトーデス (SLE) 疾患活動性: 全身性エリテマトーデス疾患活動性指数 2000 (SLEDAI-2K)
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から52週間後
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ベースラインから52週までの全身性エリテマトーデス疾患活動性指数2000（SLEDAI-2K）スコアの変化。総合スコアは0から105の範囲で、スコアが高いほど疾患活動性が高いことを示します。
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RXIM002初回投与（1日目）から52週間後
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全身性強皮症（SSc）の疾患活動性：修正ロドナン皮膚スコア（mRSS）
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から52週間後
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SSc患者におけるベースラインから52週までの修正ロダン皮膚スコア（mRSS）の変化。
このmRSSはSSc患者の皮膚の厚さと範囲を評価するために使用され、総スコアは0から51の範囲で、スコアが高いほど皮膚への関与がより深刻であることを示します。
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RXIM002初回投与（1日目）から52週間後
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特発性炎症性ミオパチー（IIM）疾患活動性：手動筋力テスト-8
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から52週後
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IIM患者におけるベースラインから52週までの手動筋力テスト（MMT-8）スコアの変化。
このツールは、8つの近位、遠位、および軸方向の筋肉をテストすることにより筋力を評価し、利き手側（スコア範囲0〜80ポイント）を評価し、低いスコアはより重度の筋障害を示します。
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RXIM002初回投与（1日目）から52週後
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自己免疫性溶血性貧血（AIHA）疾患活動性：全体的Hb治療反応
時間枠：RXIM002初回投与（Day 1）から8週間後
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少なくとも1回のヘモグロビン値 ≥ 100 g/Lの発生が、ベースラインから少なくとも20 g/Lの上昇と同時に起こり、赤血球輸血やその他の緊急治療薬によるものではない
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RXIM002初回投与（Day 1）から8週間後
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免疫性血小板減少症（ITP）の疾患活動性：血小板増加の全体的な反応。
時間枠：RXIM002初回投与（Day 1）の8週間後
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血小板数が ≥ 50 × 10^9/L に回復し、かつコルチコステロイドの増量を必要としなかった被験者の割合
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RXIM002初回投与（Day 1）の8週間後
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ループス腎炎（LN）の疾患活動性：主要腎有効性反応（PERR）を達成した被験者の割合
時間枠：RXIM002初回投与（1日目）から52週間後
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UPCR ≤ 0.7 g/g、かつeGFRがループス増悪前のレベルから20%以上低下していないか、または≥ 60 mL/min/1.73 m²であり、治療失敗事象がないこと。
完全腎臓反応（CRR）の達成 |
RXIM002初回投与（1日目）から52週間後
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膜性腎症（MN）の疾患活動性：臨床的寛解率
時間枠：RXIM002初回投与（Day 1）から52週後
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24時間尿中タンパク定量 < 3.5 g/日、血清アルブミン > 30 g/L、かつ eGFR ≧ ベースライン値の85%
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RXIM002初回投与（Day 1）から52週後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月24日
一次修了 (推定)
2027年12月19日
研究の完了 (推定)
2028年3月19日
試験登録日
最初に提出
2025年12月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月22日
最初の投稿 (実際)
2026年1月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月21日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
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