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Étude de sécurité et d'efficacité du RXIM002 dans les maladies auto-immunes sévères, récidivantes ou réfractaires (RXIM002)

21 janvier 2026 mis à jour par: Ruijin Hospital

Une étude clinique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du produit à ARN circulaire ciblant CD19 RXIM002 chez les patients atteints de maladies auto-immunes à médiation par les cellules B récidivantes ou réfractaires

Cette étude de phase 1, en ouvert, évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du RXIM002, une thérapie par cellules CAR T in vivo médiée par ARN circulaire ciblant le CD19, chez les adultes atteints de maladies auto-immunes sévères, récidivantes ou réfractaires à médiation lymphocytaire B.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 1, ouverte, à un seul bras et à escalade de dose est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l'immunogénicité et l'efficacité préliminaire du RXIM002 chez les adultes atteints de maladies auto-immunes sévères, récidivantes ou réfractaires à médiation par les lymphocytes B. Les participants éligibles recevront une administration intraveineuse de RXIM002 et seront surveillés pour les événements indésirables, les paramètres de laboratoire et d'autres résultats de sécurité. L'étude explorera également l'activité biologique et les réponses cliniques potentielles parmi les conditions auto-immunes inscrites. Les participants seront suivis pendant une période définie après le traitement pour évaluer la sécurité à plus long terme et la durabilité de tout effet observé. L'étude comprendra les phases séquentielles suivantes : dépistage, traitement et suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

27

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Chine, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Recrutement
        • Ruijin Hospital
        • Contact:
          • Hu Qiongyi Hu Qiongyi, Doctor
          • Numéro de téléphone: 086+15062338287
          • E-mail: huqiongyi131@163.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Consentement écrit éclairé fourni volontairement par les sujets.
  • Âgés de 18 à 65 ans, quel que soit le sexe.
  • Fonction organique adéquate répondant aux critères de sélection.
  • Test positif pour l'antigène de différenciation CD19 (CD19).

Lupus érythémateux systémique (LES) et néphrite lupique (NL) :

  • Diagnostic de LES ou de NL avant le dépistage.
  • Présence d'anticorps anti-ADN double brin, anti-histone, anti-chromatine, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinucléaires (ANA) ou anti-Sm lors du dépistage.
  • Maladie active au moment du dépistage.
  • Répondre aux critères de LES ou de NL en rechute/réfractaire.

Néphrite lupique (NL) :

  • Résultat de biopsie rénale indiquant une NL.
  • Preuve d'activité de la maladie NL.

Sclérodermie systémique (SSc) :

  • Diagnostic de SSc avant le dépistage.
  • Anticorps antinucléaires (ANA) positifs au dépistage ou avant le dépistage. ET, preuve d'activité de la maladie SSc.
  • Répondre aux critères de SSc en rechute/réfractaire.

Thrombopénie immunitaire (ITP) :

  • Diagnostic d'ITP réfractaire avant le dépistage.
  • Numération plaquettaire <50×10⁹/L au dépistage.

Myopathie inflammatoire idiopathique (IIM) :

  • Diagnostic d'IIM avant le dépistage.
  • Présence d'au moins 1 anticorps spécifique de la myosite (MSA), associé (MAA) ou ANA au dépistage ou avant le dépistage.
  • Preuve d'activité de la maladie IIM.
  • Répondre aux critères d'IIM en rechute/réfractaire.

Néphropathie membraneuse (MN) :

  • Diagnostic de MN avant le dépistage.
  • Patients atteints de MN active répondant aux critères de dépistage.
  • Répondre aux critères de MN en rechute/réfractaire.

Anémie hémolytique auto-immune (AIHA) :

  • Diagnostic d'AIHA avant le dépistage.
  • Patients atteints d'AIHA active répondant aux critères de dépistage.
  • Répondre aux critères d'AIHA en rechute/réfractaire.

Critères d'exclusion :

  • Infections actives telles que l'hépatite et la tuberculose.
  • Autres maladies auto-immunes.
  • Maladies sous-jacentes graves telles que les tumeurs malignes actives, le diabète non contrôlé.
  • Sujets de sexe féminin enceintes ou allaitantes.
  • Tout trouble psychiatrique non contrôlé (par exemple, schizophrénie, trouble bipolaire, troubles de l'alimentation, dépression majeure ou trouble anxieux), déclaré par le participant ou rapporté dans les dossiers médicaux.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RXIM002
Chaque participant à l'étude recevra 2 doses de RXIM002 à chaque niveau de dose.
Biologique: Produit RXIM002
Avant la perfusion du produit RXIM002, les sujets recevront une prémédication si nécessaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et sévérité des toxicités limitant la dose (DLT)
Délai: 28 jours après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
28 jours après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Incidence et sévérité des événements indésirables émergents du traitement (TEAEs)
Délai: 52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Cmax des cellules CAR positives
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (jour 1)
Cellules T CAR positives dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, concentration maximale (Cmax).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (jour 1)
Tmax des cellules CAR positives
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Niveaux de lymphocytes T positifs pour CAR dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, temps jusqu'à Cmax (Tmax).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
AUC des cellules CAR positives
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Niveaux de cellules T CAR positives dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, aire sous la courbe concentration-temps (AUC).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cmax LNP (nanoparticule lipidique)
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
LNP dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, concentration maximale (Cmax).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Tmax des LNP (nanoparticules lipidiques)
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Niveaux de LNP dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, temps jusqu'à Cmax (Tmax)
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
AUC des LNP (nanoparticules lipidiques)
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Niveaux de LNP dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, aire sous la courbe concentration-temps (AUC).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Cmax du CircleRNA
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
CircleRNA dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, concentration maximale (Cmax).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
CircleRNA Tmax
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Niveaux de CircleRNA dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, temps jusqu'à la concentration maximale (Tmax).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
AUC de l'ARN circulaire
Délai: 24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Niveaux de CircleRNA dans le sang périphérique après perfusion de RXIM002, aire sous la courbe concentration-temps (ASC).
24 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Activité de la maladie du Lupus Érythémateux Systémique (LES) : Indice d'activité de la maladie du Lupus Érythémateux Systémique 2000 (SLEDAI-2K)
Délai: 52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (jour 1)
Changement des scores de l'indice d'activité de la maladie du lupus érythémateux systémique 2000 (SLEDAI-2K) par rapport à la valeur de base jusqu'à 52 semaines, un score total peut varier entre 0 et 105, un score plus élevé représentant un degré d'activité de la maladie plus significatif.
52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (jour 1)
Activité de la maladie de la sclérodermie systémique (SSc) : Score cutané de Rodnan modifié (mRSS)
Délai: 52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Changement du score cutané modifié de Rodnan (mRSS) par rapport à la valeur initiale jusqu'à 52 semaines chez les patients atteints de SSc. Le mRSS est utilisé pour évaluer l'épaisseur cutanée et l'étendue de la SSc chez les patients, avec un score total pouvant varier entre 0 et 51, un score plus élevé représentant un degré d'atteinte cutanée plus significatif.
52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Activité de la myopathie inflammatoire idiopathique (MII) ：test musculaire manuel-8
Délai: 52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Variation du score de test musculaire manuel (MMT-8) par rapport à la valeur initiale jusqu'à 52 semaines chez les patients atteints de myosite idiopathique inflammatoire (MII). Cet outil évalue la force musculaire en testant 8 muscles proximaux, distaux et axiaux, évalue le côté de la latéralité (score de 0 à 80 points), un score plus bas représentant un degré plus important d'atteinte musculaire.
52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Activité de la maladie de l'anémie hémolytique auto-immune (AIHA) : Réponse thérapeutique globale de l'Hb
Délai: 8 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Au moins une occurrence d'Hb ≥ 100 g/L, simultanément avec une augmentation d'au moins 20 g/L par rapport à la valeur initiale, et non attribuable à une transfusion de globules rouges ou à d'autres médicaments thérapeutiques d'urgence
8 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Activité de la maladie du purpura thrombopénique immunologique (PTI) : réponse globale à l'augmentation plaquettaire.
Délai: 8 semaines après la première perfusion de RXIM002 (jour 1)
La proportion de sujets dont le nombre de plaquettes a récupéré à ≥ 50 × 10^9/L et qui n'ont pas nécessité une augmentation de la dose de corticostéroïdes
8 semaines après la première perfusion de RXIM002 (jour 1)
Activité de la maladie de la néphrite lupique (NL) : Proportion de sujets atteignant une réponse rénale d'efficacité primaire (PERR)
Délai: 52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, avec un DFGe pas plus de 20 % inférieur au niveau antérieur à la poussée lupique ou ≥ 60 mL/min/1,73 m², et aucun événement d'échec thérapeutique.
Atteindre une Réponse Rénale Complète (RRC)
52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Activité de la néphropathie membraneuse (MN) : Taux de rémission clinique
Délai: 52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)
Quantification des protéines urinaires sur 24 heures < 3,5 g/jour avec albumine sérique > 30 g/L, et DFGe ≥ 85 % de la valeur de base
52 semaines après la première perfusion de RXIM002 (Jour 1)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ruijin Hospital

Collaborateurs

RiboX Therapeutics Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

19 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2025

Première publication (Réel)

7 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2026

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RX-AID-CS101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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