Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektundersøgelse af RXIM002 ved svære, recidiverende eller refraktære autoimmune sygdomme (RXIM002)

21. januar 2026 opdateret af: Ruijin Hospital

En klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af det CD19-målrettede cirkulære RNA-produkt RXIM002 hos patienter med recidiverende eller refraktære B-celle-medierede autoimmune sygdomme

Denne fase 1, åben-label undersøgelse evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af RXIM002, en CD19-målrettet cirkulær RNA-medieret in-vivo CAR T-celleterapi, hos voksne med alvorlige, recidiverende eller refraktære B-celle-medierede autoimmune sygdomme.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1, åben-label, single-arm, dose-eskaleringsundersøgelse er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogeniciteten og den foreløbige effekt af RXIM002 hos voksne med alvorlige, recidiverende eller refraktære B-celle-medierede autoimmunsygdomme. Kvalificerede deltagere vil modtage intravenøs administration af RXIM002 og vil blive overvåget for bivirkninger, laboratorieparametre og andre sikkerhedsresultater. Undersøgelsen vil også undersøge biologisk aktivitet og potentielle kliniske responser på tværs af de inkluderede autoimmunsygdomme. Deltagerne vil blive fulgt i en defineret periode efter behandlingen for at vurdere langsigtet sikkerhed og holdbarheden af eventuelle observerede effekter. Undersøgelsen vil inkludere følgende sekventielle faser: screening, behandling og opfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

27

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Kina, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Rekruttering
        • Ruijin Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonens frivillige samtykke til at give skriftlig informeret samtykke.
  • Alder 18 til 65 år, begge køn.
  • Tilstrækkelig organfunktion, der opfylder screeningskriterierne.
  • Positiv test for kluster af differentieringsantigen 19 (CD19).

Systemisk Lupus Erythematosus (SLE) og Lupus Nephritis (LN):

  • Er blevet diagnosticeret med SLE eller LN før screening.
  • Tilstedeværelse af anti-dsDNA, anti-histone, anti-chromatin, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinukleært antistof (ANA) eller anti-Sm antistoffer ved screening.
  • Aktiv sygdom ved screening.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær SLE eller LN.

Lupus Nephritis (LN):

  • Nyrebiprosiresultat, der indikerer LN.
  • Bevis for LN-sygdomsaktivitet.

Systemisk Sklerose (SSc):

  • Er blevet diagnosticeret med SSc før screening.
  • Antinukleært Antistof (ANA) positivt ved screening eller før screening. OG bevis for SSc-sygdomsaktivitet.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær SSc.

Immun Trombocytopeni (ITP):

  • Er blevet diagnosticeret med refraktær ITP før screening.
  • Blodpladetal <50×10⁹/L ved screening.

Idiopatisk Inflammatorisk Myopati (IIM):

  • Er blevet diagnosticeret med IIM før screening.
  • Tilstedeværelse af mindst 1 myositis-specifikt (MSA), associeret antistof (MAA) eller ANA ved screening eller før screening.
  • Bevis for IIM-sygdomsaktivitet.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær IIM.

Membranøs Nefropati (MN):

  • Er blevet diagnosticeret med MN før screening.
  • Aktive MN-patienter, der opfylder screeningskriterierne.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær MN.

Autoimmun Hæmolytisk Anæmi (AIHA):

  • Er blevet diagnosticeret med AIHA før screening.
  • Aktive AIHA-patienter, der opfylder screeningskriterierne.
  • Opfylder betingelser for tilbagevendende/refraktær AIHA.

Eksklusionskriterier:

  • Aktive infektioner som hepatitis og tuberkulose.
  • Andre autoimmune sygdomme.
  • Alvorlige underliggende sygdomme som aktive maligniteter, ukontrolleret diabetes.
  • Kvindelige forsøgspersoner, der var gravide, ammede.
  • Eventuelle ukontrollerede psykiske lidelser (f.eks. skizofreni, bipolar lidelse, spiseforstyrrelser, alvorlig depression eller angstlidelse), som angivet af deltageren eller rapporteret i journalen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RXIM002
Hver deltager i undersøgelsen vil få 2 doser af RXIM002 på hvert dosisniveau.
Biologisk: RXIM002 produkt
Inden infusion af RXIM002-produktet vil forsøgspersonerne modtage præmedicinering, hvis det er nødvendigt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af dosisbegrænsende toksiciteter (DLTs)
Tidsramme: 28 dage efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
28 dage efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive celle Cmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive T-celler i perifert blod efter RXIM002-infusion, maksimal koncentration (Cmax).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positiv celle Tmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive T-celle-niveauer i perifert blod efter infusion af RXIM002, tid til Cmax (Tmax).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CAR-positiv celle AUC
Tidsramme: 24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
Niveauer af CAR-positive T-celler i perifert blod efter infusion af RXIM002, areal under koncentration-tid-kurven (AUC).
24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
LNP (Lipid Nanopartikel) Cmax
Tidsramme: 24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
LNP i perifert blod efter RXIM002-infusion, maksimal koncentration (Cmax).
24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
LNP (Lipid Nanopartikel) Tmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
LNP-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, tid til Cmax (Tmax)
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
LNP (Lipid Nanopartikel) AUC
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
LNP-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, areal under koncentration-tid-kurven (AUC).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Cmax
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA i perifert blod efter RXIM002 infusion, maksimal koncentration (Cmax).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Tmax
Tidsramme: 24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
CircleRNA-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, tid til Cmax (Tmax).
24 uger efter RXIM002 første infusion (dag 1)
CircleRNA AUC
Tidsramme: 24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA-niveauer i perifert blod efter RXIM002-infusion, areal under koncentration-tid-kurven (AUC).
24 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Systemisk lupus erythematosus (SLE) sygdomsaktivitet: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K)
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Ændring i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) scorer fra baseline op til 52 uger, en totalscore kan falde mellem 0 og 105, hvor en højere score repræsenterer en mere signifikant grad af sygdomsaktivitet.
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Systemisk sklerose (SSc) sygdomsaktivitet: Modificeret rodnan hudscore (mRSS)
Tidsramme: 52 uger efter RXIM002s første infusion (dag 1)
Ændring i modificeret Rodnan hudscore (mRSS) fra baseline op til 52 uger hos SSc-patienter. Målet med mRSS er at vurdere hudtykkelse og omfanget af SSc-patienter, med en totalscore, der kan ligge mellem 0 og 51, hvor en højere score repræsenterer en mere betydelig grad af hudinvolvering.
52 uger efter RXIM002s første infusion (dag 1)
Idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM) sygdomsaktivitet: Manuel muskeltest-8
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Ændring i manuel muskeltest (MMT-8) score fra baseline til op til 52 uger hos IIM-patienter. Dette værktøj vurderer muskelstyrke ved at teste 8 proximale, distale og aksiale muskler, vurderer unilateral (scoreinterval 0-80 point) håndethedsside, hvor en lavere score repræsenterer en mere signifikant grad af muskelinddragelse.
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) sygdomsaktivitet: Samlet Hb-terapeutisk respons
Tidsramme: 8 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Mindst én forekomst af Hb ≥ 100 g/L, samtidig med en stigning på mindst 20 g/L fra baseline, og som ikke kan tilskrives røde blodlegemetransfusion eller andre akutte terapeutiske lægemidler
8 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Immune trombocytopeni (ITP) sygdomsaktivitet: Samlet respons på trombocytforøgelse.
Tidsramme: 8 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
Andelen af forsøgspersoner, hvis trombocytantal genvandt til ≥ 50 × 10^9/L, og som ikke krævede en stigning i dosis af kortikosteroid
8 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
Lupus Nephritis (LN) sygdomsaktivitet: Andel af forsøgspersoner, der opnår Primær Effektiv Nyrerespons (PERR)
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, med eGFR ikke mere end 20 % under niveauet før lupusudbruddet eller ≥ 60 mL/min/1,73 m², og ingen behandlingssvigthendelse. Opnåelse af fuldstændigt renal respons (CRR)
52 uger efter første infusion med RXIM002 (Dag 1)
Membranøs nefropati (MN) sygdomsaktivitet: Klinisk remissionsrate
Tidsramme: 52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)
24-timers urinprotein-kvantificering < 3,5 g/dag med serumalbumin > 30 g/L og eGFR ≥ 85 % af basisværdien
52 uger efter første infusion med RXIM002 (dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ruijin Hospital

Samarbejdspartnere

RiboX Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

19. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2025

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. januar 2026

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RX-AID-CS101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner