Studie bezpečnosti a účinnosti přípravku RXIM002 u těžkých, relabujících nebo refrakterních autoimunitních onemocnění (RXIM002)
21. ledna 2026 aktualizováno: Ruijin Hospital
Klinická studie pro hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti produktu cíleného na CD19 s kruhovou RNA RXIM002 u pacientů s relabujícími nebo refrakterními B-buněčně zprostředkovanými autoimunitními onemocněními
Tato otevřená studie fáze 1 hodnotí bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost přípravku RXIM002, což je CD19-cílená in-vivo terapie CAR T-buňkami zprostředkovaná kruhovou RNA, u dospělých pacientů s těžkými, relabujícími nebo refrakterními B-buněčně zprostředkovanými autoimunitními onemocněními.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato otevřená, jednoramenná, fáze 1, s eskalací dávky studie je navržena k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky, imunogenity a předběžné účinnosti přípravku RXIM002 u dospělých se závažnými, relabujícími nebo refrakterními B-buňkami zprostředkovanými autoimunitními onemocněními.
Způsobilí účastníci obdrží intravenózní podání přípravku RXIM002 a budou sledováni z hlediska nežádoucích událostí, laboratorních parametrů a dalších bezpečnostních výsledků.
Studie také prozkoumá biologickou aktivitu a potenciální klinické odpovědi napříč zahrnutými autoimunitními stavy.
Účastníci budou po léčbě sledováni po stanovené období, aby bylo možné posoudit dlouhodobou bezpečnost a trvanlivost jakýchkoli pozorovaných účinků.
Studie bude zahrnovat následující sekvenční fáze: screening, léčbu a následné sledování.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
27
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Qiongyi Hu
- Telefonní číslo: +86 021-50199835
- E-mail: huqiongyi131@163.com
Studijní místa
-
-
Huangpu District
-
Shanghai, Huangpu District, Čína, No. 197, Ruijin 2nd Road
- Nábor
- Ruijin Hospital
-
Kontakt:
- Hu Qiongyi Hu Qiongyi, Doctor
- Telefonní číslo: 086+15062338287
- E-mail: huqiongyi131@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dobrovolný souhlas subjektu s poskytnutím písemného informovaného souhlasu.
- Věk 18 až 65 let, obě pohlaví.
- Dostatečná funkce orgánů splňující kritéria screeningu.
- Pozitivní test na diferenciální antigen 19 (CD19).
Systémový lupus erythematodes (SLE) a lupusová nefritida (LN):
- Diagnóza SLE nebo LN před screeningem.
- Přítomnost anti-dsDNA, anti-histone, anti-chromatin, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinukleárních protilátek (ANA) nebo anti-Sm protilátek při screeningu.
- Aktivní onemocnění při screeningu.
- Splňují podmínky pro relabující/refrakterní SLE nebo LN.
Lupusová nefritida (LN):
- Výsledek biopsie ledvin indikující LN.
- Důkaz aktivity LN onemocnění.
Systémová sklerodermie (SSc):
- Diagnóza SSc před screeningem.
- Pozitivní antinukleární protilátky (ANA) při screeningu nebo před screeningem. A důkaz aktivity SSc onemocnění.
- Splňují podmínky pro relabující/refrakterní SSc.
Imunitní trombocytopenie (ITP):
- Diagnóza refrakterní ITP před screeningem.
- Počet trombocytů <50×10⁹/l při screeningu.
- Diagnóza IIM před screeningem.
- Přítomnost alespoň 1 myositidy specifické (MSA), asociované protilátky (MAA) nebo ANA při screeningu nebo před screeningem.
- Důkaz aktivity IIM onemocnění.
- Splňují podmínky pro relabující/refrakterní IIM.
Membranózní nefropatie (MN):
- Diagnóza MN před screeningem.
- Aktivní pacienti s MN splňující kritéria screeningu.
- Splňují podmínky pro relabující/refrakterní MN.
Autoimunní hemolytická anémie (AIHA):
- Diagnóza AIHA před screeningem.
- Aktivní pacienti s AIHA splňující kritéria screeningu.
- Splňují podmínky pro relabující/refrakterní AIHA.
Vylučovací kritéria:
- Aktivní infekce jako hepatitida a tuberkulóza.
- Jiná autoimunitní onemocnění.
- Závažná základní onemocnění jako aktivní malignity, nekontrolovaná cukrovka.
- Ženské subjekty, které byly těhotné, kojící.
- Jakékoli nekontrolované psychiatrické poruchy (např. schizofrenie, bipolární porucha, poruchy příjmu potravy, velká deprese nebo úzkostná porucha), jak deklaroval účastník nebo jak je uvedeno v lékařských záznamech.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RXIM002
Každému účastníkovi studie budou podány 2 dávky přípravku RXIM002 na každé úrovni dávkování.
|
Před infuzí přípravku RXIM002 budou subjekty v případě potřeby podstoupit předmedikaci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a závažnost dávkově limitujících toxicit (DLT)
Časové okno: 28 dní po první infuzi přípravku RXIM002 (1. den)
|
28 dní po první infuzi přípravku RXIM002 (1. den)
|
|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků vznikajících v souvislosti s léčbou (TEAEs)
Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
|
Cmax buněk pozitivních na CAR
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
|
CAR pozitivní T buňky v periferní krvi po infuzi RXIM002, maximální koncentrace (Cmax).
|
24 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
|
|
CAR pozitivní buňky Tmax
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
Hladiny T buněk pozitivních na CAR v periferní krvi po infuzi RXIM002, čas do dosažení Cmax (Tmax).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
|
AUC buněk pozitivních na CAR
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
Hladiny CAR pozitivních T buněk v periferní krvi po infuzi RXIM002, plocha pod koncentračně-časovou křivkou (AUC).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
LNP (Lipidová Nanočástice) Cmax
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
LNP v periferní krvi po infuzi RXIM002, maximální koncentrace (Cmax).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
|
LNP (lipidové nanočástice) Tmax
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
Hladiny LNP v periferní krvi po infuzi RXIM002, čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax)
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
|
LNP (Lipidové Nanočástice) AUC
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
Hladiny LNP v periferní krvi po infuzi RXIM002, plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
|
CircleRNA Cmax
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
CircleRNA v periferní krvi po infuzi RXIM002, maximální koncentrace (Cmax).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
CircleRNA Tmax
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
Hladiny CircleRNA v periferní krvi po infuzi RXIM002, čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
CircleRNA AUC
Časové okno: 24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
Hladiny cirkulární RNA v periferní krvi po infuzi RXIM002, plocha pod koncentračně-časovou křivkou (AUC).
|
24 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
|
Systémový lupus erythematodes (SLE) aktivita onemocnění: Index aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes 2000 (SLEDAI-2K)
Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
Změna skóre indexu aktivity onemocnění systémového lupus erythematodes 2000 (SLEDAI-2K) od výchozí hodnoty do 52 týdnů, celkové skóre může být v rozmezí 0 až 105, přičemž vyšší skóre představuje významnější stupeň aktivity onemocnění.
|
52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
Systémová skleróza (SSc) aktivita onemocnění: Modifikované rodnanovo kožní skóre (mRSS)
Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
Změna modifikovaného Rodnanova kožního skóre (mRSS) od výchozí hodnoty až do 52. týdne u pacientů se systémovou sklerodermií (SSc).
Měřítko mRSS se používá k hodnocení tloušťky kůže a rozsahu postižení u pacientů se SSc, přičemž celkové skóre se může pohybovat v rozmezí od 0 do 51 bodů, přičemž vyšší skóre představuje významnější stupeň postižení kůže.
|
52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
Idiopatická zánětlivá myopatie (IIM) aktivita onemocnění : Manuální svalový test-8
Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
Změna skóre manuálního svalového testování (MMT-8) od výchozí hodnoty až do 52 týdnů u pacientů s IIM.
Tento nástroj hodnotí svalovou sílu testováním 8 proximálních, distálních a axiálních svalů, hodnotí stranu lateralizace (skóre v rozsahu 0–80 bodů), přičemž nižší skóre představuje výraznější stupeň postižení svalů.
|
52 týdnů po první infuzi RXIM002 (Den 1)
|
|
Aktivita onemocnění autoimunitní hemolytické anémie (AIHA): Celková terapeutická odpověď Hb
Časové okno: 8 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
Alespoň jeden výskyt Hb ≥ 100 g/L, současně s nárůstem alespoň o 20 g/L oproti výchozí hodnotě, a nikoli přičitatelný transfuzi červených krvinek nebo jiným urgentním terapeutickým lékům
|
8 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
Aktivita onemocnění imunitní trombocytopenie (ITP): Celková odpověď na zvýšení počtu trombocytů.
Časové okno: 8 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
|
Podíl subjektů, jejichž počet trombocytů se obnovil na ≥ 50 × 10^9/l a kteří nevyžadovali zvýšení dávky kortikosteroidů
|
8 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
|
|
Aktivita onemocnění lupusové nefritidy (LN): Podíl subjektů dosahujících primární renální efektivity odpovědi (PERR)
Časové okno: 52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
UPCR ≤ 0,7 g/g, s eGFR maximálně o 20 % nižší než úroveň před vzplanutím lupusu nebo ≥ 60 ml/min/1,73 m², a bez události léčebného selhání.
Dosažení úplné renální odpovědi (CRR)
|
52 týdnů po první infuzi RXIM002 (den 1)
|
|
Aktivita onemocnění membránové nefropatie (MN): Klinická míra remise
Časové okno: 52 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
|
24hodinová kvantifikace bílkovin v moči < 3,5 g/den s hladinou sérového albuminu > 30 g/l a eGFR ≥ 85 % původní hodnoty
|
52 týdnů po první infuzi přípravku RXIM002 (den 1)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
19. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
19. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. prosince 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
7. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RX-AID-CS101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .