Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RXIM002:n turvallisuus- ja tehoarviointi vaikeissa, uusiutuvissa tai lääkehoidolle vastustuskykyisissä autoimmuunisairauksissa (RXIM002)

keskiviikko 21. tammikuuta 2026 päivittänyt: Ruijin Hospital

Kliininen tutkimus CD19-kohdennetun pyöreän RNA:n tuotteen RXIM002 turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on uusiutunut tai lääkehoidolle vastustuskykyinen B-soluvälitteinen autoimmuunisairaus

Tämä vaiheen 1 avoimen leiman tutkimus arvioi RXIM002:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa. RXIM002 on CD19-kohdistuva, pyöreän RNA:n välittämä in vivo -CAR T-soluterapia aikuisille, joilla on vakavia, uusiutuvia tai lääkkeille vastustuskykyisiä B-soluvälitteisiä autoimmuunisairauksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 1, avoimen leiman, yksihaarainen, annosnousututkimus on suunniteltu arvioimaan RXIM002:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisia ominaisuuksia, farmakodynamiikkaa, immunogeenisuutta ja alustavaa tehokkuutta aikuisilla, joilla on vakavia, uusiutuvia tai lääkehoidolle vastustuskykyisiä B-soluvälitteisiä autoimmuunisairauksia. Kelvolliset osallistujat saavat RXIM002:ta laskimonsisäisesti ja heitä seurataan haittatapahtumien, laboratoriomittausten ja muiden turvallisuustulosten osalta. Tutkimuksessa tarkastellaan myös biologista aktiivisuutta ja mahdollisia kliinisiä vastauksia kaikissa rekrytoiduissa autoimmuunisairauksissa. Osallistujia seurataan määritellyn ajanjakson ajan hoidon jälkeen arvioitaessa pidempiaikaisempaa turvallisuutta ja havaittujen vaikutusten kestävyyttä. Tutkimukseen kuuluu seuraavat peräkkäiset vaiheet: seulonta, hoito ja seuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

27

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Kiina, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Rekrytointi
        • Ruijin Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden vapaaehtoinen suostumus antamaan kirjallinen tietoon perustuva suostumus.
  • Ikä 18–65 vuotta, kumpi tahansa sukupuoli.
  • Riittävä elinten toiminta, joka täyttää seulontakriteerit.
  • Positiivinen testi erilaistumisantigeeni 19:lle (CD19).

Systeeminen lupus erythematosus (SLE) ja lupusnefriitti (LN):

  • On diagnosoitu SLE tai LN ennen seulontaa.
  • Anti-dsDNA-, anti-histoni-, anti-kromatiini-, anti-Ro (anti-SS-A)-, anti-La (anti-SS-B)-, antinukleaari- (ANA) tai anti-Sm-vasta-aineiden läsnäolo seulonnassa.
  • Aktiivinen sairaus seulonnassa.
  • Täyttää uusiutuvan/refraktaarisen SLE:n tai LN:n ehdot.

Lupusnefriitti (LN):

  • Munuaisten biopsian tulos, joka osoittaa LN:ää.
  • Näyttö LN-sairauden aktiivisuudesta.

Systeeminen skleroosi (SSc):

  • On diagnosoitu SSc ennen seulontaa.
  • Positiivinen antinukleaari-vasta-aine (ANA) seulonnassa tai ennen seulontaa. JA näyttö SSc-sairauden aktiivisuudesta.
  • Täyttää uusiutuvan/refraktaarisen SSc:n ehdot.

Immuuninen trombosytopenia (ITP):

  • On diagnosoitu refraktaarinen ITP ennen seulontaa.
  • Verihiutaleiden määrä <50×10⁹/l seulonnassa.

Idiopaattinen tulehduksellinen myopatia (IIM):

  • On diagnosoitu IIM ennen seulontaa.
  • Ainakin yhden myosiitille spesifisen (MSA), siihen liittyvän (MAA) tai ANA-vasta-aineen läsnäolo seulonnassa tai ennen seulontaa.
  • Näyttö IIM-sairauden aktiivisuudesta.
  • Täyttää uusiutuvan/refraktaarisen IIM:n ehdot.

Membraaninen nefropatia (MN):

  • On diagnosoitu MN ennen seulontaa.
  • Aktiiviset MN-potilaat, jotka täyttävät seulontakriteerit.
  • Täyttää uusiutuvan/refraktaarisen MN:n ehdot.

Autoimmuuni hemolyyttinen anemia (AIHA):

  • On diagnosoitu AIHA ennen seulontaa.
  • Aktiiviset AIHA-potilaat, jotka täyttävät seulontakriteerit.
  • Täyttää uusiutuvan/refraktaarisen AIHA:n ehdot.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aktiiviset infektiot, kuten hepatiitti ja tuberkuloosi.
  • Muut autoimmuunisairaudet.
  • Vakavat taustalla olevat sairaudet, kuten aktiiviset pahanlaatuiset kasvaimet, hallitsematon diabetes.
  • Raskaana tai imettävinä olevat naispotilaat.
  • Mikä tahansa hallitsematon psykiatrinen häiriö (esim. skitsofrenia, kaksisuuntainen mielialahäiriö, syömishäiriöt, vakava masennus tai ahdistuneisuushäiriö), kuten osallistuja ilmoittaa tai lääketieteellisissä asiakirjoissa raportoidaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RXIM002
Jokaiselle tutkimusosallistujalle annetaan 2 annosta RXIM002:ta jokaisella annostustasolla.
Biologinen: RXIM002-tuote
RXIM002-tuotteen infuusiota edeltävänä aikana potilaat saavat tarvittaessa esilääkityksen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosrajoittavien myrkyllisyysilmiöiden (DLT) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: 28 päivää RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
28 päivää RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Hoidon aikana ilmaantuvien haittavaikutusten (TEAE) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CAR-positiivisen solun Cmax
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
CAR-positiiviset T-solut perifeerisessä veressä RXIM002-infuusion jälkeen, maksimipitoisuus (Cmax).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
CAR-positiivisen solun Tmax
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
CAR-positiivisten T-solujen pitoisuudet verenkierrossa RXIM002-infusion jälkeen, aika maksimipitoisuuteen (Tmax).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
CAR-positiivisten solujen AUC
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
CAR-positiivisten T-solujen tasot perifeerisessä veressä RXIM002-infuusion jälkeen, pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala (AUC).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LNP (Lipidi-nanohiukkanen) Cmax
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
LNP perifeerisessä veressä RXIM002-infuusion jälkeen, maksimipitoisuus (Cmax).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
LNP (Lipidiset Nanopartikkelit) Tmax
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
LNP-tasot perifeerisessä veressä RXIM002-infusion jälkeen, aika Cmax:ään (Tmax)
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
LNP (Lipidiset Nanopartikkelit) AUC
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
LNP-pitoisuudet verenkierrossa RXIM002-infusion jälkeen, pitoisuus-aikakäyrän alle jäävä pinta-ala (AUC).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CircleRNA Cmax
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CircleRNA-perifeerisessa veressä RXIM002-infusion jälkeen, maksimipitoisuus (Cmax).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CircleRNA Tmax
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CircleRNA-tasot perifeerisessä veressä RXIM002-infusion jälkeen, aika Cmax:ään (Tmax).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CircleRNA AUC
Aikaikkuna: 24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
CircleRNA-tasot verenkierrossa RXIM002-infusion jälkeen, pitoisuus-aikakäyrän alapuolinen pinta-ala (AUC).
24 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Systeminen Lupus Erythematosus (SLE) -taudin aktiivisuus: Systeminen Lupus Erythematosus -taudin aktiivisuusindeksi 2000 (SLEDAI-2K)
Aikaikkuna: 52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Muutos Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) -pisteissä lähtötasolta 52 viikkoon, kokonaispistemäärä voi vaihdella 0:sta 105:een, ja korkeampi pistemäärä edustaa merkittävämpää taudin aktiivisuuden astetta.
52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Systeminen skleroosi (SSc) -taudin aktiivisuus: Modifioitu Rodnan ihon pistemäärä (mRSS)
Aikaikkuna: 52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Muutos modifioidussa Rodnan ihon pisteessä (mRSS) lähtöarvosta 52 viikkoon SSc-potilailla. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä merkittävämpi ihon osallistuminen, ja mRSS:ää käytetään arvioimaan SSc-potilaiden ihon paksuutta ja laajuutta, ja kokonaispistemäärä voi olla välillä 0–51.
52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Idiopaattinen tulehduksellinen myopatia (IIM) -taudin aktiivisuus ：Manuaalinen lihastesti-8
Aikaikkuna: 52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
Muutos manuaalisen lihastestauksen (MMT-8) pisteissä lähtöarvosta 52 viikkoon IIM-potilailla. Tämä työkalu arvioi lihasvoimaa testaamalla 8 proksimaalista, distaalista ja aksiaalista lihasta, arvioi yksipuolisen (pistealue 0–80 pistettä) käden käytön puolta, jossa alhaisempi pisteetaso edustaa merkittävämpää lihasvauriota.
52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
Autoimmuuni hemolyyttinen anemia (AIHA) taudinkuva: Kokonais-Hb:n terapeuttinen vastaus
Aikaikkuna: 8 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
Vähintään yksi tapaus, jossa Hb ≥ 100 g/l, samanaikaisesti vähintään 20 g/l:n nousun kanssa lähtöarvosta, eikä johtunut punasolusiirrosta tai muista hätähoitovalmisteista
8 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (päivä 1)
Immune Thrombocytopenia (ITP) -taudin aktiivisuus: Kokonaisvaste verihiutaleiden lisääntymiseen.
Aikaikkuna: 8 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusioannoksen jälkeen (Päivä 1)
Potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä palautui ≥ 50 × 10^9/L ja jotka eivät vaatineet kortikosteroidiannoksen lisäämistä
8 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusioannoksen jälkeen (Päivä 1)
Lupus nephritiksen (LN) sairauden aktiivisuus: Osallistujien osuus, jotka saavuttavat primaarisen tehokkuuden munuaismuutoksen (PERR)
Aikaikkuna: 52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, eGFR enintään 20 % alempi kuin ennen lupus-puhkeamista tai ≥ 60 ml/min/1,73 m², eikä hoitovirhettä. Täydellisen munuaismuutoksen (CRR) saavuttaminen
52 viikkoa RXIM002:n ensimmäisen infuusion jälkeen (Päivä 1)
Membranootisen nefropatian (MN) sairauden aktiivisuus: Kliinisen remissio-aste
Aikaikkuna: 52 viikkoa ensimmäisen RXIM002-infuusion jälkeen (Päivä 1)
24-tunnin virtsan proteiinimääritys < 3,5 g/päivä, seerumin albumiini > 30 g/l ja eGFR ≥ 85 % lähtöarvosta
52 viikkoa ensimmäisen RXIM002-infuusion jälkeen (Päivä 1)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ruijin Hospital

Yhteistyökumppanit

RiboX Therapeutics Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 24. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 19. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 19. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 7. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RX-AID-CS101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa