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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di RXIM002 nelle Malattie Autoimmuni Gravi, Recidivanti o Refrattarie (RXIM002)

21 gennaio 2026 aggiornato da: Ruijin Hospital

Uno studio clinico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare del prodotto a RNA circolare mirato a CD19 RXIM002 in pazienti con malattie autoimmuni mediate da cellule B recidivanti o refrattarie

Questo studio di Fase 1, in aperto, valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di RXIM002, una terapia con cellule T CAR mediate da RNA circolare mirato a CD19 in vivo, in adulti con malattie autoimmuni gravi, recidivanti o refrattarie mediate da cellule B.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 1, in aperto, a braccio singolo, con escalation di dose è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica, l'immunogenicità e l'efficacia preliminare di RXIM002 in adulti con malattie autoimmuni mediate da cellule B gravi, recidivanti o refrattarie. I partecipanti idonei riceveranno la somministrazione endovenosa di RXIM002 e saranno monitorati per eventi avversi, parametri di laboratorio e altri esiti di sicurezza. Lo studio esplorerà anche l'attività biologica e le potenziali risposte cliniche tra le condizioni autoimmuni arruolate. I partecipanti saranno seguiti per un periodo definito dopo il trattamento per valutare la sicurezza a lungo termine e la durata di eventuali effetti osservati. Lo studio includerà le seguenti fasi sequenziali: screening, trattamento e follow-up.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

27

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Cina, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Reclutamento
        • Ruijin Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Consenso scritto informato fornito volontariamente dal soggetto.
  • Età compresa tra 18 e 65 anni, entrambi i sessi.
  • Funzione d'organo adeguata che soddisfa i criteri di screening.
  • Test positivo per l'antigene di differenziazione cluster 19 (CD19).

Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e Nefrite Lupica (NL):

  • Diagnosi di LES o NL prima dello screening.
  • Presenza di anti-dsDNA, anti-istone, anti-cromatina, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), anticorpi antinucleo (ANA) o anti-Sm allo screening.
  • Malattia attiva allo screening.
  • Soddisfare le condizioni di LES o NL recidivante/refrattaria.

Nefrite Lupica (NL):

  • Risultato della biopsia renale indicante NL.
  • Evidenza di attività della malattia NL.

Sclerosi Sistemica (SSc):

  • Diagnosi di SSc prima dello screening.
  • Anticorpi antinucleo (ANA) positivi allo screening o prima dello screening. E, evidenza di attività della malattia SSc.
  • Soddisfare le condizioni di SSc recidivante/refrattaria.

Trombocitopenia Immune (ITP):

  • Diagnosi di ITP refrattaria prima dello screening.
  • Conta piastrinica <50×10⁹/L allo screening.

Miopatia Infiammatoria Idiopatica (IIM):

  • Diagnosi di IIM prima dello screening.
  • Presenza di almeno 1 anticorpo specifico per miosite (MSA), anticorpo associato (MAA) o ANA allo screening o prima dello screening.
  • Evidenza di attività della malattia IIM.
  • Soddisfare le condizioni di IIM recidivante/refrattaria.

Nefropatia Membranosa (MN):

  • Diagnosi di MN prima dello screening.
  • Pazienti con MN attiva che soddisfano i criteri di screening.
  • Soddisfare le condizioni di MN recidivante/refrattaria.

Anemia Emolitica Autoimmune (AIHA):

  • Diagnosi di AIHA prima dello screening.
  • Pazienti con AIHA attiva che soddisfano i criteri di screening.
  • Soddisfare le condizioni di AIHA recidivante/refrattaria.

Criteri di esclusione:

  • Infezioni attive come epatite e tubercolosi.
  • Altre malattie autoimmuni.
  • Malattie di base gravi come neoplasie maligne attive, diabete non controllato.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.
  • Qualsiasi disturbo psichiatrico non controllato (es. schizofrenia, disturbo bipolare, disturbi alimentari, depressione maggiore o disturbo d'ansia), dichiarato dal partecipante o riportato nella cartella clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RXIM002
Ogni partecipante allo studio riceverà 2 dosi di RXIM002 per ogni livello di dose.
Biologico: Prodotto RXIM002
Prima dell'infusione del prodotto RXIM002, i soggetti riceveranno la premedicazione se necessario

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità delle tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
28 giorni dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Cmax delle cellule CAR positive
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Cellule T CAR positive nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, concentrazione massima (Cmax).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Tmax delle cellule CAR positive
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Livelli di cellule T CAR positive nel sangue periferico dopo l'infusione di RXIM002, tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
AUC delle cellule CAR positive
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Livelli di cellule T CAR-positive nel sangue periferico dopo l'infusione di RXIM002, area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
LNP (Nanoparticelle Lipidiche) Cmax
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
LNP nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, concentrazione massima (Cmax).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
LNP (Nanoparticella Lipidica) Tmax
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Livelli di LNP nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, tempo per raggiungere la Cmax (Tmax)
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
AUC LNP (Nanoparticelle Lipidiche)
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Livelli di LNP nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
CircleRNA Cmax
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
CircleRNA nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, concentrazione massima (Cmax).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
CircleRNA Tmax
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Livelli di CircleRNA nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, tempo per raggiungere Cmax (Tmax).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
CircleRNA AUC
Lasso di tempo: 24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Livelli di CircleRNA nel sangue periferico dopo infusione di RXIM002, area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC).
24 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia del Lupus Eritematoso Sistemico (LES): Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K)
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Variazione dei punteggi dell'Indice di Attività della Malattia del Lupus Eritematoso Sistemico 2000 (SLEDAI-2K) rispetto al basale fino a 52 settimane, il punteggio totale può variare da 0 a 105, con un punteggio più alto che rappresenta un grado di attività della malattia più significativo.
52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia della Sclerosi Sistemica (SSc) : punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS)
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Variazione del punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS) rispetto al basale fino a 52 settimane in pazienti con SSc. Il mRSS viene utilizzato per valutare lo spessore cutaneo e l'estensione nei pazienti con SSc, con un punteggio totale compreso tra 0 e 51, dove un punteggio più alto rappresenta un grado più significativo di coinvolgimento cutaneo.
52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia della Miopatia Infiammatoria Idiopatica (IIM): test muscolare manuale-8
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Variazione del punteggio del test muscolare manuale (MMT-8) rispetto al basale fino a 52 settimane nei pazienti con IIM.
Questo strumento valuta la forza muscolare testando 8 muscoli prossimali, distali e assiali, valutando il lato della dominanza manuale (intervallo di punteggio 0-80 punti), con un punteggio più basso che rappresenta un grado più significativo di coinvolgimento muscolare.
52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia nell'Anemia Emolitica Autoimmune (AIHA): Risposta terapeutica complessiva dell'Hb
Lasso di tempo: 8 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Almeno un'occorrenza di Hb ≥ 100 g/L, contemporaneamente a un aumento di almeno 20 g/L rispetto al basale, e non attribuibile a trasfusione di globuli rossi o altri farmaci terapeutici d'emergenza
8 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia della trombocitopenia immune (ITP): Risposta complessiva dell'incremento piastrinico.
Lasso di tempo: 8 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
La percentuale di soggetti il cui numero di piastrine è tornato a ≥ 50 × 10^9/L e che non hanno richiesto un aumento della dose di corticosteroidi
8 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia della Nefrite Lupica (LN): Proporzione di soggetti che raggiungono la Risposta Renale di Efficacia Primaria (PERR)
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, con eGFR non più del 20% al di sotto del livello pre-riacutizzazione del lupus o ≥ 60 mL/min/1,73 m², e nessun evento di fallimento terapeutico.
Raggiungimento della Risposta Renale Completa (CRR)
52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Attività della malattia della Nefropatia Membranosa (MN): Tasso di remissione clinica
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)
Quantificazione delle proteine urinarie delle 24 ore < 3,5 g/giorno con albumina sierica > 30 g/L, e eGFR ≥ 85% del valore basale
52 settimane dopo la prima infusione di RXIM002 (Giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ruijin Hospital

Collaboratori

RiboX Therapeutics Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

19 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

19 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RX-AID-CS101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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