Estudio de Seguridad y Eficacia de RXIM002 en Enfermedades Autoinmunes Graves, Recaídas o Refractarias (RXIM002)
21 de enero de 2026 actualizado por: Ruijin Hospital
Un estudio clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar del producto de ARN circular dirigido a CD19 RXIM002 en pacientes con enfermedades autoinmunes mediadas por células B recidivantes o refractarias
Este estudio de fase 1, abierto, evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de RXIM002, una terapia de células T con CAR mediada por ARN circular dirigida a CD19 in vivo, en adultos con enfermedades autoinmunes graves, recidivantes o refractarias mediadas por células B.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de fase 1, abierto, de un solo brazo y de escalada de dosis está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica, inmunogenicidad y eficacia preliminar de RXIM002 en adultos con enfermedades autoinmunes graves, recidivantes o refractarias mediadas por células B.
Los participantes elegibles recibirán la administración intravenosa de RXIM002 y se les monitorizará en cuanto a eventos adversos, parámetros de laboratorio y otros resultados de seguridad.
El estudio también explorará la actividad biológica y las posibles respuestas clínicas en las condiciones autoinmunes inscritas.
Los participantes serán seguidos durante un período definido después del tratamiento para evaluar la seguridad a largo plazo y la durabilidad de cualquier efecto observado.
El estudio incluirá las siguientes fases secuenciales: cribado, tratamiento y seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
27
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Qiongyi Hu
- Número de teléfono: +86 021-50199835
- Correo electrónico: huqiongyi131@163.com
Ubicaciones de estudio
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Huangpu District
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Shanghai, Huangpu District, Porcelana, No. 197, Ruijin 2nd Road
- Reclutamiento
- Ruijin Hospital
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Contacto:
- Hu Qiongyi Hu Qiongyi, Doctor
- Número de teléfono: 086+15062338287
- Correo electrónico: huqiongyi131@163.com
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito voluntario de los sujetos.
- Edad comprendida entre 18 y 65 años, cualquier sexo.
- Función orgánica adecuada que cumpla los criterios de cribado.
- Prueba positiva para el antígeno de diferenciación de racimo 19 (CD19).
Lupus eritematoso sistémico (LES) y nefritis lúpica (NL):
- Haber sido diagnosticado con LES o NL antes del cribado.
- Presencia de anticuerpos anti-ADNdc, anti-histona, anti-cromatina, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), anticuerpos antinucleares (ANA) o anti-Sm en el cribado.
- Enfermedad activa en el cribado.
- Cumplir condiciones de LES o NL recidivante/refractaria.
Nefritis lúpica (NL):
- Resultado de biopsia renal que indique NL.
- Evidencia de actividad de la enfermedad NL.
Esclerosis sistémica (ES):
- Haber sido diagnosticado con ES antes del cribado.
- Anticuerpos antinucleares (ANA) positivos en el cribado o antes del cribado. Y, evidencia de actividad de la enfermedad ES.
- Cumplir condiciones de ES recidivante/refractaria.
Trombocitopenia inmune (PTI):
- Haber sido diagnosticado con PTI refractaria antes del cribado.
- Recuento de plaquetas <50×10⁹/L en el cribado.
Miopatía inflamatoria idiopática (MII):
- Haber sido diagnosticado con MII antes del cribado.
- Presencia de al menos 1 anticuerpo específico de miositis (MSA), anticuerpo asociado (MAA) o ANA en el cribado o antes del cribado.
- Evidencia de actividad de la enfermedad MII.
- Cumplir condiciones de MII recidivante/refractaria.
Nefropatía membranosa (NM):
- Haber sido diagnosticado con NM antes del cribado.
- Pacientes con NM activa que cumplan los criterios de cribado.
- Cumplir condiciones de NM recidivante/refractaria.
Anemia hemolítica autoinmune (AHAI):
- Haber sido diagnosticado con AHAI antes del cribado.
- Pacientes con AHAI activa que cumplan los criterios de cribado.
- Cumplir condiciones de AHAI recidivante/refractaria.
Criterios de exclusión:
- Infecciones activas como hepatitis y tuberculosis.
- Otras enfermedades autoinmunes.
- Enfermedades subyacentes graves como neoplasias malignas activas, diabetes no controlada.
- Sujetos femeninos que estuvieran embarazadas, en período de lactancia.
- Cualquier trastorno psiquiátrico no controlado (por ejemplo, esquizofrenia, trastorno bipolar, trastornos alimentarios, depresión mayor o trastorno de ansiedad), según lo declarado por el participante o informado en los registros médicos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RXIM002
Cada participante del estudio recibirá 2 dosis de RXIM002 en cada nivel de dosis.
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Antes de la infusión del producto RXIM002, los sujetos recibirán premedicación si es necesario
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de las Toxicidades Limitantes de Dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 28 días después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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28 días después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs)
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Cmax de células CAR positivas
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Células T positivas para CAR en sangre periférica después de la infusión de RXIM002, concentración máxima (Cmax).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Tmax de células CAR positivas
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Niveles de células T positivas para CAR en sangre periférica tras la infusión de RXIM002, tiempo hasta la Cmax (Tmax).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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AUC de células CAR positivas
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Niveles de células T positivas para CAR en sangre periférica tras la infusión de RXIM002, área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cmax de LNP (Nanopartícula Lipídica)
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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LNP en sangre periférica tras la infusión de RXIM002, concentración máxima (Cmax).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Tmax de LNP (Nanopartículas Lipídicas)
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Niveles de LNP en sangre periférica tras la infusión de RXIM002, tiempo hasta Cmax (Tmax)
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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LNP (Nanopartícula Lipídica) AUC
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Niveles de LNP en sangre periférica tras la infusión de RXIM002, área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Cmax de CircleRNA
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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CircleRNA en sangre periférica después de la infusión de RXIM002, concentración máxima (Cmax).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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CircleRNA Tmax
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Niveles de CircleRNA en sangre periférica después de la infusión de RXIM002, tiempo hasta Cmax (Tmax).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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CircleRNA AUC
Periodo de tiempo: 24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Niveles de CircleRNA en sangre periférica después de la infusión de RXIM002, área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC).
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24 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad del lupus eritematoso sistémico (LES): Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico 2000 (SLEDAI-2K)
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Cambio en las puntuaciones del Índice de Actividad de la Enfermedad del Lupus Eritematoso Sistémico 2000 (SLEDAI-2K) desde la línea base hasta las 52 semanas, una puntuación total puede oscilar entre 0 y 105, donde una puntuación más alta representa un grado más significativo de actividad de la enfermedad.
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52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad de la esclerosis sistémica (SSc) :Puntuación cutánea de rodnan modificada (mRSS)
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Cambio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) desde el inicio hasta las 52 semanas en pacientes con SSc.
La mRSS se utiliza para evaluar el grosor de la piel y el alcance en pacientes con SSc, con una puntuación total que puede oscilar entre 0 y 51, donde una puntuación más alta representa un grado más significativo de afectación cutánea.
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52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad de la Miopatía Inflamatoria Idiopática (MII) : Prueba manual de músculo-8
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Cambio en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT-8) desde el inicio hasta las 52 semanas en pacientes con IIM.
Esta herramienta evalúa la fuerza muscular mediante la prueba de 8 músculos proximales, distales y axiales, evalúa el lado de la lateralidad unilateral (rango de puntuación 0-80 puntos), con una puntuación más baja que representa un grado más significativo de afectación muscular.
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52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad de Anemia Hemolítica Autoinmune (AIHA): Respuesta terapéutica general de la Hb
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Al menos una aparición de Hb ≥ 100 g/L, concurrentemente con un aumento de al menos 20 g/L respecto al valor basal, y no atribuible a transfusión de glóbulos rojos u otros fármacos terapéuticos de emergencia
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8 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad de la trombocitopenia inmune (PTI): Respuesta general del incremento de plaquetas.
Periodo de tiempo: 8 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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La proporción de sujetos cuya cifra plaquetaria se recuperó a ≥ 50 × 10^9/L y que no requirieron un aumento en la dosis de corticosteroides
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8 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad de Nefritis Lúpica (NL): Proporción de sujetos que logran Respuesta Renal de Eficacia Primaria (PERR)
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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UPCR ≤ 0.7 g/g, con eGFR no más de un 20% por debajo del nivel previo al brote de lupus o ≥ 60 mL/min/1.73 m², y ningún evento de fracaso del tratamiento. Lograr Respuesta Renal Completa (CRR)
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52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Actividad de la enfermedad de nefropatía membranosa (MN): Tasa de remisión clínica
Periodo de tiempo: 52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Cuantificación de proteína en orina de 24 horas < 3.5 g/día con albúmina sérica > 30 g/L, y TFGe ≥ 85% del valor basal
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52 semanas después de la primera infusión de RXIM002 (Día 1)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
19 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
19 de marzo de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
7 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2026
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RX-AID-CS101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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