Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu RXIM002 w ciężkich, nawracających lub opornych chorobach autoimmunologicznych (RXIM002)

21 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Ruijin Hospital

Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności produktu z cyklicznym RNA skierowanym przeciwko CD19 RXIM002 u pacjentów z nawracającymi lub opornymi na leczenie autoimmunologicznymi chorobami zależnymi od limfocytów B

To badanie fazy 1, otwarte, ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność RXIM002, terapii CAR-T in vivo z wykorzystaniem okrężnego RNA ukierunkowanego na CD19, u dorosłych z ciężkimi, nawracającymi lub opornymi na leczenie autoimmunologicznymi chorobami zależnymi od limfocytów B.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarte, jednoramienne badanie fazy 1 z eskalacją dawki ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki, immunogenności oraz wstępnej skuteczności preparatu RXIM002 u dorosłych z ciężkimi, nawracającymi lub opornymi autoimmunologicznymi chorobami zależnymi od limfocytów B. Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają dożylną dawkę RXIM002 i będą monitorowani pod kątem działań niepożądanych, parametrów laboratoryjnych oraz innych wyników bezpieczeństwa. Badanie zbada również aktywność biologiczną i potencjalne odpowiedzi kliniczne wśród zarejestrowanych schorzeń autoimmunologicznych. Uczestnicy będą obserwowani przez określony czas po leczeniu w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości zaobserwowanych efektów. Badanie obejmie następujące sekwencyjne fazy: kwalifikacja, leczenie i obserwacja.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

27

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Chiny, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Rekrutacyjny
        • Ruijin Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dobrowolna zgoda uczestników na pisemną świadomą zgodę.
  • Wiek od 18 do 65 lat, obie płcie.
  • Adekwatna funkcja narządów spełniająca kryteria badań przesiewowych.
  • Pozytywny test na antygen klaster różnicowania 19 (CD19).

Układowy toczeń rumieniowaty (SLE) i toczeń nerkowy (LN):

  • Diagnoza SLE lub LN przed badaniem przesiewowym.
  • Obecność przeciwciał anty-dsDNA, anty-histronowych, anty-chromatynowych, anty-Ro (anty-SS-A), anty-La (anty-SS-B), przeciwjądrowych (ANA) lub anty-Sm podczas badania przesiewowego.
  • Aktywna choroba podczas badania przesiewowego.
  • Spełnienie warunków nawrotowego/opornego SLE lub LN.

Toczeń nerkowy (LN):

  • Wynik biopsji nerki wskazujący na LN.
  • Dowody aktywności choroby LN.

Twardzina układowa (SSc):

  • Diagnoza SSc przed badaniem przesiewowym.
  • Przeciwciała przeciwjądrowe (ANA) dodatnie podczas badania przesiewowego lub przed nim. ORAZ dowody aktywności choroby SSc.
  • Spełnienie warunków nawrotowej/opornej SSc.

Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP):

  • Diagnoza opornej ITP przed badaniem przesiewowym.
  • Liczba płytek krwi <50×10⁹/L podczas badania przesiewowego.

Idiopatyczne zapalenie mięśni (IIM):

  • Diagnoza IIM przed badaniem przesiewowym.
  • Obecność co najmniej 1 specyficznego przeciwciała mięśniowego (MSA), związanego przeciwciała (MAA) lub ANA podczas badania przesiewowego lub przed nim.
  • Dowody aktywności choroby IIM.
  • Spełnienie warunków nawrotowego/opornego IIM.

Nefropatia błoniasta (MN):

  • Diagnoza MN przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci z aktywną MN spełniający kryteria badań przesiewowych.
  • Spełnienie warunków nawrotowej/opornej MN.

Autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna (AIHA):

  • Diagnoza AIHA przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci z aktywną AIHA spełniający kryteria badań przesiewowych.
  • Spełnienie warunków nawrotowej/opornej AIHA.

Kryteria wykluczenia:

  • Aktywne infekcje, takie jak zapalenie wątroby i gruźlica.
  • Inne choroby autoimmunologiczne.
  • Poważne choroby podstawowe, takie jak aktywne nowotwory, niekontrolowana cukrzyca.
  • Uczestniczki w ciąży lub karmiące piersią.
  • Jakiekolwiek niekontrolowane zaburzenia psychiczne (np. schizofrenia, choroba afektywna dwubiegunowa, zaburzenia odżywiania, ciężka depresja lub zaburzenia lękowe), zgłoszone przez uczestnika lub odnotowane w dokumentacji medycznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RXIM002
Każdy uczestnik badania otrzyma 2 dawki leku RXIM002 na każdym poziomie dawkowania.
Biologiczny: Produkt RXIM002
Przed podaniem produktu RXIM002, uczestnicy otrzymają leki przedinfuzyjne, jeśli zajdzie taka potrzeba

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie toksyczności ograniczającej dawkę (DLTs)
Ramy czasowe: 28 dni po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
28 dni po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Częstość występowania i ciężkość niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Maksymalne stężenie komórek CAR-dodatnich
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Komórki T dodatnie względem CAR we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, maksymalne stężenie (Cmax).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Czas Tmax dla komórek CAR-dodatnich
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Poziom komórek T dodatnich pod względem CAR we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, czas do osiągnięcia Cmax (Tmax).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
AUC komórek CAR-dodatnich
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Poziomy limfocytów T dodatnich pod względem CAR we krwi obwodowej po wlewie RXIM002, pole pod krzywą stężenie-czas (AUC).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
LNP (Nanocząsteczki Lipidowe) Cmax
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
LNP w krwi obwodowej po wlewie RXIM002, maksymalne stężenie (Cmax).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
LNP (Lipidowa Cząstka Nanometryczna) Tmax
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Poziomy LNP we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, czas do Cmax (Tmax)
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
LNP (nanocząstka lipidowa) AUC
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Poziomy LNP we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, pole pod krzywą stężenie-czas (AUC).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
CircleRNA Cmax
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
CircleRNA we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, maksymalne stężenie (Cmax).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
CircleRNA Tmax
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Poziom RNA kolistego we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
CircleRNA AUC
Ramy czasowe: 24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Poziomy CircleRNA we krwi obwodowej po infuzji RXIM002, pole pod krzywą stężenie-czas (AUC).
24 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Aktywność choroby tocznia rumieniowatego układowego (SLE): Indeks Aktywności Choroby Toczenia Rumieniowatego Układowego 2000 (SLEDAI-2K)
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Zmiana wskaźnika aktywności choroby tocznia rumieniowatego układowego 2000 (SLEDAI-2K) od wartości wyjściowej do 52 tygodnia, całkowity wynik może mieścić się w zakresie od 0 do 105, przy czym wyższy wynik oznacza większy stopień aktywności choroby.
52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Aktywność choroby twardziny układowej (SSc): zmodyfikowany wynik skóry Rodnana (mRSS)
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Zmiana w zmodyfikowanej skali skóry Rodnana (mRSS) od wartości wyjściowej do 52 tygodnia u pacjentów ze SSc. Skala mRSS służy do oceny grubości i zakresu skóry u pacjentów ze SSc, przy czym całkowity wynik może mieścić się w przedziale od 0 do 51, a wyższy wynik oznacza większe zaangażowanie skóry.
52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Aktywność choroby idiopatycznego zapalenia mięśni (IIM) ：test siły mięśniowej-8
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Zmiana w wynikach manualnego testu mięśniowego (MMT-8) od wartości wyjściowej do 52 tygodni u pacjentów z IIM.
To narzędzie ocenia siłę mięśni poprzez testowanie 8 mięśni proksymalnych, dystalnych i osiowych, oceniając stronę dominującą (zakres punktacji 0-80 punktów), przy czym niższy wynik oznacza większy stopień zajęcia mięśni.
52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Aktywność choroby Autoimmunologicznej Niedokrwistości Hemolitycznej (AIHA): Ogólna odpowiedź terapeutyczna Hb
Ramy czasowe: 8 tygodni po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Co najmniej jedno wystąpienie Hb ≥ 100 g/L, jednocześnie ze wzrostem o co najmniej 20 g/L w stosunku do wartości wyjściowej, które nie jest wynikiem transfuzji krwinek czerwonych ani innych leków stosowanych w trybie nagłym
8 tygodni po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Aktywność choroby immunologicznej małopłytkowości (ITP): Ogólna odpowiedź na wzrost liczby płytek krwi.
Ramy czasowe: 8 tygodni po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Odsetek pacjentów, u których liczba płytek krwi odzyskała poziom ≥ 50 × 10^9/L i którzy nie wymagali zwiększenia dawki kortykosteroidów
8 tygodni po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
Aktywność choroby tocznia rumieniowatego układowego z zajęciem nerek (LN): Odsetek pacjentów osiągających pierwszorzędową odpowiedź nerkową (PERR)
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (Dzień 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, z eGFR nie mniej niż 20% poniżej poziomu sprzed zaostrzenia tocznia lub ≥ 60 ml/min/1,73 m² i bez zdarzenia niepowodzenia leczenia. Osiągnięcie całkowitej odpowiedzi nerkowej (CRR)
52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (Dzień 1)
Aktywność choroby błoniastego kłębuszkowego zapalenia nerek (MN): Wskaźnik remisji klinicznej
Ramy czasowe: 52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)
24-godzinna ilościowa ocena białka w moczu < 3,5 g/dobę przy stężeniu albuminy w surowicy > 30 g/L oraz eGFR ≥ 85% wartości wyjściowej
52 tygodnie po pierwszej infuzji RXIM002 (dzień 1)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ruijin Hospital

Współpracownicy

RiboX Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

19 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RX-AID-CS101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj