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Estudo de Segurança e Eficácia do RXIM002 em Doenças Autoimunes Graves, Recidivantes ou Refratárias (RXIM002)

21 de janeiro de 2026 atualizado por: Ruijin Hospital

Um Estudo Clínico para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar do Produto de RNA Circular Dirigido ao CD19 RXIM002 em Doentes com Doenças Autoimunes Mediadas por Células B Recidivantes ou Refratárias

Este estudo de Fase 1, aberto, avalia a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do RXIM002, uma terapia de células T CAR mediada por RNA circular direcionada ao CD19 in vivo, em adultos com doenças autoimunes graves, recidivantes ou refratárias mediadas por células B.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de Fase 1, aberto, de braço único e de escalonamento de dose foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica, imunogenicidade e eficácia preliminar do RXIM002 em adultos com doenças autoimunes graves, recidivantes ou refratárias mediadas por células B. Os participantes elegíveis receberão administração intravenosa do RXIM002 e serão monitorizados quanto a eventos adversos, parâmetros laboratoriais e outros resultados de segurança. O estudo também explorará a atividade biológica e potenciais respostas clínicas nas condições autoimunes incluídas. Os participantes serão acompanhados durante um período definido após o tratamento para avaliar a segurança a longo prazo e a durabilidade de quaisquer efeitos observados. O estudo incluirá as seguintes fases sequenciais: triagem, tratamento e acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

27

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, China, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Recrutamento
        • Ruijin Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Acordo voluntário dos participantes para fornecer consentimento informado por escrito.
  • Idade entre 18 e 65 anos, qualquer sexo.
  • Função orgânica adequada cumprindo os critérios de rastreio.
  • Teste positivo para o antigénio de diferenciação de cluster 19 (CD19).

Lúpus Eritematoso Sistémico (LES) e Nefrite Lúpica (NL):

  • Ter sido diagnosticado com LES ou NL antes do rastreio.
  • Presença de anti-dsDNA, anti-histona, anti-cromatina, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), anticorpo antinuclear (ANA) ou anticorpos anti-Sm no rastreio.
  • Doença ativa no rastreio.
  • Preencher condições de LES ou NL recidivante/refratária.

Nefrite Lúpica (NL):

  • Resultado de biópsia renal indicando NL.
  • Evidência de atividade da doença NL.

Esclerose Sistémica (ES):

  • Ter sido diagnosticado com ES antes do rastreio.
  • Anticorpo Antinuclear (ANA) positivo no rastreio ou anterior ao rastreio. E, evidência de atividade da doença ES.
  • Preencher condições de ES recidivante/refratária.

Trombocitopenia Imune (PTI):

  • Ter sido diagnosticado com PTI refratária antes do rastreio.
  • Contagem de plaquetas <50×10⁹/L no rastreio.

Miopatia Inflamatória Idiopática (MII):

  • Ter sido diagnosticado com MII antes do rastreio.
  • Presença de pelo menos 1 anticorpo específico da miosite (MSA), anticorpo associado (MAA) ou ANA no rastreio ou anterior ao rastreio.
  • Evidência de atividade da doença MII.
  • Preencher condições de MII recidivante/refratária.

Nefropatia Membranosa (NM):

  • Ter sido diagnosticado com NM antes do rastreio.
  • Doentes com NM ativa cumprindo os critérios de rastreio.
  • Preencher condições de NM recidivante/refratária.

Anemia Hemolítica Autoimune (AHAI):

  • Ter sido diagnosticado com AHAI antes do rastreio.
  • Doentes com AHAI ativa cumprindo os critérios de rastreio.
  • Preencher condições de AHAI recidivante/refratária.

Critérios de Exclusão:

  • Infeções ativas como hepatite e tuberculose.
  • Outras doenças autoimunes.
  • Doenças subjacentes graves como neoplasias malignas ativas, diabetes não controlada.
  • Participantes do sexo feminino grávidas ou a amamentar.
  • Qualquer perturbação psiquiátrica não controlada (por exemplo, esquizofrenia, perturbação bipolar, perturbações alimentares, depressão maior ou perturbação de ansiedade), conforme declarado pelo participante ou registado nos registos médicos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RXIM002
Cada participante do estudo receberá 2 doses de RXIM002 em cada nível de dose.
Biológico: produto RXIM002
Antes da infusão do produto RXIM002, os participantes receberão medicação prévia, se necessário

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e gravidade de Toxicidades Limitadoras de Dose (DLTs)
Prazo: 28 dias após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
28 dias após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Incidência e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Cmax das células CAR positivas
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Células T CAR-positivas no sangue periférico após infusão de RXIM002, concentração máxima (Cmax).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Tmax das células CAR positivas
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Níveis de células T CAR positivas no sangue periférico após a infusão de RXIM002, tempo até Cmax (Tmax).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
AUC de células CAR positivas
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Níveis de células T positivas para CAR no sangue periférico após infusão de RXIM002, área sob a curva concentração-tempo (AUC).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
LNP (Nanopartícula Lipídica) Cmax
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
LNP no sangue periférico após infusão de RXIM002, concentração máxima (Cmax).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Tmax das LNP (Nanopartículas Lipídicas)
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Níveis de LNP no sangue periférico após a infusão de RXIM002, tempo até Cmax (Tmax)
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
LNP (Nanopartícula Lipídica) AUC
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Níveis de LNP no sangue periférico após infusão de RXIM002, área sob a curva concentração-tempo (AUC).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Cmax do CircleRNA
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
CircleRNA no sangue periférico após infusão de RXIM002, concentração máxima (Cmax).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Tmax de CircleRNA
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Níveis de CircleRNA no sangue periférico após infusão de RXIM002, tempo até Cmax (Tmax).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
AUC do CircleRNA
Prazo: 24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Níveis de CircleRNA no sangue periférico após infusão de RXIM002, área sob a curva concentração-tempo (AUC).
24 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença Lúpus Eritematoso Sistémico (LES): Índice de Atividade da Doença Lúpus Eritematoso Sistémico 2000 (SLEDAI-2K)
Prazo: 52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Alteração nos escores do Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) desde a linha de base até às 52 semanas, com uma pontuação total que pode variar entre 0 e 105, sendo que uma pontuação mais elevada representa um grau mais significativo de atividade da doença.
52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença Esclerose Sistémica (SSc) :Pontuação cutânea de rodnan modificada (mRSS)
Prazo: 52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Alteração na pontuação cutânea de Rodnan modificada (mRSS) desde a linha de base até às 52 semanas em doentes com SSc. A mRSS é utilizada para avaliar a espessura da pele e a extensão da doença em doentes com SSc, com uma pontuação total que pode variar entre 0 e 51, sendo que uma pontuação mais elevada representa um grau mais significativo de envolvimento cutâneo.
52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença de Miopatia Inflamatória Idiopática (IIM) ：Teste muscular manual-8
Prazo: 52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Alteração no resultado do teste muscular manual (MMT-8) desde o início até às 52 semanas em doentes com MII. Esta ferramenta avalia a força muscular testando 8 músculos proximais, distais e axiais, avalia o lado da dominância unilateral (escala de 0 a 80 pontos), em que uma pontuação mais baixa representa um grau mais significativo de envolvimento muscular.
52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença Anemia Hemolítica Autoimune (AIHA): Resposta terapêutica geral da Hb
Prazo: 8 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Pelo menos uma ocorrência de Hb ≥ 100 g/L, simultaneamente com um aumento de pelo menos 20 g/L em relação ao valor basal, e não atribuível a transfusão de glóbulos vermelhos ou outros fármacos terapêuticos de emergência
8 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença de Trombocitopenia Imune (PTI): Resposta global do incremento de plaquetas.
Prazo: 8 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
A proporção de sujeitos cuja contagem de plaquetas recuperou para ≥ 50 × 10^9/L e que não necessitaram de um aumento na dose de corticosteroides
8 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença de Nefrite Lúpica (NL): Proporção de sujeitos que alcançam Resposta Renal de Eficácia Primária (PERR)
Prazo: 52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, com TFGe não mais de 20% abaixo do nível anterior ao surto de lúpus ou ≥ 60 mL/min/1,73 m², e sem evento de falha do tratamento. Alcançar Resposta Renal Completa (RRC)
52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Atividade da doença de Nefropatia Membranosa (MN): Taxa de remissão clínica
Prazo: 52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)
Quantificação de proteína urinária de 24 horas < 3,5 g/dia com albumina sérica > 30 g/L e TFGe ≥ 85% do valor basal
52 semanas após a primeira infusão de RXIM002 (Dia 1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ruijin Hospital

Colaboradores

RiboX Therapeutics Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

19 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

19 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

7 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RX-AID-CS101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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