Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerhet og effekt av RXIM002 ved alvorlige, tilbakevendende eller refraktære autoimmune sykdommer (RXIM002)

21. januar 2026 oppdatert av: Ruijin Hospital

En klinisk studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av CD19-målrettet sirkulær RNA-produkt RXIM002 hos pasienter med tilbakevendende eller refraktære B-celle-medierte autoimmunsykdommer

Denne fase 1, åpen-studien evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og foreløpig effekt av RXIM002, en CD19-retter sirkulær RNA-formidlet in vivo CAR T-celleterapi, hos voksne med alvorlige, tilbakevendende eller refraktære B-celle-formidlede autoimmunsykdommer.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 1, åpen, enarms, dose-eskalerende studien er designet for å evaluere sikkerheten, toleransen, farmakokinetikken, farmakodynamikken, immunogenisiteten og foreløpig effekt av RXIM002 hos voksne med alvorlige, tilbakevendende eller refraktære B-celle-medierte autoimmunsykdommer. Kvalifiserte deltakere vil få intravenøs administrering av RXIM002 og vil bli overvåket for bivirkninger, laboratorieparametere og andre sikkerhetsutfall. Studien vil også utforske biologisk aktivitet og potensielle kliniske responser på tvers av de innskrevne autoimmunsykdommene. Deltakere vil bli fulgt opp i en definert periode etter behandling for å vurdere langsiktig sikkerhet og varighet av eventuelle observerte effekter. Studien vil inkludere følgende sekvensielle faser: screening, behandling og oppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

27

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, Kina, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Rekruttering
        • Ruijin Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Frivillig samtykke fra forsøkspersonen til å gi skriftlig informert samtykke.
  • Alder 18 til 65 år, begge kjønn.
  • Tilstrekkelig organfunksjon som oppfyller screeningkriteriene.
  • Positiv test for cluster of differentiation antigen 19 (CD19).

Systemisk lupus erythematosus (SLE) og lupus nefritis (LN):

  • Har fått diagnosen SLE eller LN før screening.
  • Tilstedeværelse av anti-dsDNA, anti-histone, anti-kromatin, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinukleært antistoff (ANA) eller anti-Sm-antistoffer ved screening.
  • Aktiv sykdom ved screening.
  • Oppfyller betingelser for tilbakefallende/refraktær SLE eller LN.

Lupus nefritis (LN):

  • Nyrebioppsresultat som indikerer LN.
  • Bevis på LN-sykdomsaktivitet.

Systemisk sklerose (SSc):

  • Har fått diagnosen SSc før screening.
  • Positivt for antinukleært antistoff (ANA) ved screening eller før screening. OG bevis på SSc-sykdomsaktivitet.
  • Oppfyller betingelser for tilbakefallende/refraktær SSc.

Immun trombocytopeni (ITP):

  • Har fått diagnosen refraktær ITP før screening.
  • Plateletteller <50×10⁹/L ved screening.

Idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM):

  • Har fått diagnosen IIM før screening.
  • Tilstedeværelse av minst 1 myositt-spesifikt (MSA), assosiert antistoff (MAA) eller ANA ved screening eller før screening.
  • Bevis på IIM-sykdomsaktivitet.
  • Oppfyller betingelser for tilbakefallende/refraktær IIM.

Membranøs nefropati (MN):

  • Har fått diagnosen MN før screening.
  • Aktive MN-pasienter som oppfyller screeningkriteriene.
  • Oppfyller betingelser for tilbakefallende/refraktær MN.

Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA):

  • Har fått diagnosen AIHA før screening.
  • Aktive AIHA-pasienter som oppfyller screeningkriteriene.
  • Oppfyller betingelser for tilbakefallende/refraktær AIHA.

Eksklusjonskriterier:

  • Aktive infeksjoner som hepatitt og tuberkulose.
  • Andre autoimmune sykdommer.
  • Alvorlige underliggende sykdommer som aktive maligne sykdommer, ukontrollert diabetes.
  • Kvinnelige forsøkspersoner som var gravide eller ammet.
  • Eventuelle ukontrollerte psykiske lidelser (f.eks. schizofreni, bipolar lidelse, spiseforstyrrelser, alvorlig depresjon eller angstlidelse), slik det er deklarert av deltakeren eller rapportert i journalen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RXIM002
Hver studiedeltaker vil få 2 doser av RXIM002 på hvert dosenivå.
Biologisk: RXIM002 produkt
Før infusjon av RXIM002-produktet vil pasientene motta premedisinering om nødvendig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av dosebegrensende toksisiteter (DLTs)
Tidsramme: 28 dager etter RXIM002s første infusjon (dag 1)
28 dager etter RXIM002s første infusjon (dag 1)
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: 52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Cmax for CAR-positive celler
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive T-celler i perifert blod etter RXIM002-infusjon, maksimal konsentrasjon (Cmax).
24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
CAR-positive celle Tmax
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Nivåer av CAR-positive T-celler i perifert blod etter infusjon av RXIM002, tid til Cmax (Tmax).
24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
CAR-positiv celle AUC
Tidsramme: 24 uker etter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Nivåer av CAR-positive T-celler i perifert blod etter infusjon av RXIM002, areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC).
24 uker etter første infusion med RXIM002 (dag 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
LNP (Lipid Nanopartikkel) Cmax
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
LNP i perifert blod etter RXIM002-infusjon, maksimal konsentrasjon (Cmax).
24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
LNP (Lipid Nanopartikkel) Tmax
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
LNP-nivåer i perifert blod etter RXIM002-infusjon, tid til Cmax (Tmax)
24 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
LNP (Lipid Nanopartikkel) AUC
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
LNP-nivåer i perifert blod etter RXIM002-infusjon, område under konsentrasjon-tid-kurven (AUC).
24 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Cmax
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
CircleRNA i perifert blod etter RXIM002-infusjon, maksimal konsentrasjon (Cmax).
24 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Tmax
Tidsramme: 24 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
CircleRNA-nivåer i perifert blod etter RXIM002-infusjon, tid til Cmax (Tmax).
24 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
CircleRNA AUC
Tidsramme: 24 uker etter første infusion med RXIM002 (dag 1)
CircleRNA-nivåer i perifert blod etter RXIM002-infusjon, arealet under konsentrasjon-tid-kurven (AUC).
24 uker etter første infusion med RXIM002 (dag 1)
Systemisk lupus erythematosus (SLE) sykdomsaktivitet: Systemisk lupus erythematosus sykdomsaktivitet indeks 2000 (SLEDAI-2K)
Tidsramme: 52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Endring i Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K) poeng fra utgangspunkt opp til 52 uker, en total poengsum kan variere mellom 0 og 105, hvor en høyere poengsum representerer en mer betydelig grad av sykdomsaktivitet.
52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Systemisk sklerose (SSc) sykdomsaktivitet: Modifisert Rodnan hudscore (mRSS)
Tidsramme: 52 uker etter RXIM002 første infusion (dag 1)
Endring i modifisert Rodnan hudscore (mRSS) fra baseline opp til 52 uker hos SSc-pasienter.
mRSS brukes til å vurdere hudtykkelse og omfang hos SSc-pasienter, med en total poengsum som kan variere mellom 0 og 51, der en høyere poengsum representerer en mer betydelig grad av hudengasjement.
52 uker etter RXIM002 første infusion (dag 1)
Idiopatisk inflammatorisk myopati (IIM) sykdomsaktivitet: Manuell muskelstyrketest-8
Tidsramme: 52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Endring i manuell muskeltesting (MMT-8) poengsum fra utgangspunktet opp til 52 uker hos IIM-pasienter. Dette verktøyet vurderer muskelstyrke ved å teste 8 proximale, distale og aksiale muskler, vurderer ensidig (poengområde 0-80 poeng) hånddominans side, med en lavere poengsum som representerer en mer betydelig grad av muskelinvolvering.
52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) sykdomsaktivitet: Samlet Hb-terapeutisk respons
Tidsramme: 8 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Minst én forekomst av Hb ≥ 100 g/L, samtidig med en økning på minst 20 g/L fra utgangspunktet, og ikke tilskrives rød blodcelle-transfusjon eller andre akutte terapeutiske legemidler
8 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Immune trombocytopeni (ITP) sykdomsaktivitet: Samlet respons på økning i blodplater.
Tidsramme: 8 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Andelen pasienter hvis blodplatekantall gjenopprettet til ≥ 50 × 10^9/L og som ikke krevde økt dose kortikosteroid
8 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Lupus nefritt (LN) sykdomsaktivitet: Andel pasienter som oppnår Primær Effekt Renal Respons (PERR)
Tidsramme: 52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, med eGFR ikke mer enn 20 % under nivået før lupusutbruddet eller ≥ 60 ml/min/1,73 m², og ingen behandlingssvikthendelse.
Å oppnå fullstendig nyresvar (CRR)
52 uker etter første infusjon med RXIM002 (dag 1)
Membranøs nefropati (MN) sykdomsaktivitet: Klinisk remisjonsrate
Tidsramme: 52 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)
24-timers urinprotein-kvantifisering < 3,5 g/dag med serumalbumin > 30 g/L, og eGFR ≥ 85 % av utgangsverdien
52 uker etter første infusjon av RXIM002 (dag 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ruijin Hospital

Samarbeidspartnere

RiboX Therapeutics Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

19. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

19. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

7. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2026

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RX-AID-CS101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere