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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von RXIM002 bei schweren, rezidivierenden oder refraktären Autoimmunerkrankungen (RXIM002)

21. Januar 2026 aktualisiert von: Ruijin Hospital

Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit des CD19-gerichteten zirkulären RNA-Produkts RXIM002 bei Patienten mit rezidivierenden oder refraktären B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen

Diese Phase-1-Open-Label-Studie bewertet die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von RXIM002, einer CD19-zielgerichteten zirkulären RNA-vermittelten In-vivo-CAR-T-Zell-Therapie, bei Erwachsenen mit schweren, rezidivierten oder refraktären B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1-, offene, einarmige Dosis-Eskalationsstudie ist darauf ausgelegt, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Immunogenität und vorläufige Wirksamkeit von RXIM002 bei Erwachsenen mit schweren, rezidivierenden oder refraktären B-Zell-vermittelten Autoimmunerkrankungen zu bewerten. Teilnahmeberechtigte Teilnehmer erhalten eine intravenöse Verabreichung von RXIM002 und werden auf unerwünschte Ereignisse, Laborparameter und andere Sicherheitsergebnisse überwacht. Die Studie wird auch die biologische Aktivität und potenzielle klinische Reaktionen bei den eingeschlossenen Autoimmunerkrankungen untersuchen. Die Teilnehmer werden nach der Behandlung für einen definierten Zeitraum nachbeobachtet, um die langfristige Sicherheit und Dauerhaftigkeit etwaiger beobachteter Effekte zu bewerten. Die Studie umfasst die folgenden aufeinanderfolgenden Phasen: Screening, Behandlung und Nachbeobachtung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

27

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, China, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Rekrutierung
        • Ruijin Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Freiwillige Einwilligung der Probanden zur Abgabe einer schriftlichen Einverständniserklärung.
  • Alter von 18 bis 65 Jahren, beide Geschlechter.
  • Ausreichende Organfunktion, die den Screening-Kriterien entspricht.
  • Positiver Test auf Cluster-of-Differentiation-Antigen 19 (CD19).

Systemischer Lupus erythematodes (SLE) und Lupusnephritis (LN):

  • Diagnose von SLE oder LN vor dem Screening.
  • Vorhandensein von anti-dsDNA-, Anti-Histon-, Anti-Chromatin-, Anti-Ro (Anti-SS-A)-, Anti-La (Anti-SS-B)-, antinukleären Antikörpern (ANA) oder Anti-Sm-Antikörpern beim Screening.
  • Aktive Erkrankung beim Screening.
  • Erfüllung der Kriterien für rezidivierenden/refraktären SLE oder LN.

Lupusnephritis (LN):

  • Nierenbiopsie-Ergebnis, das auf LN hinweist.
  • Nachweis einer LN-Erkrankungsaktivität.

Systemische Sklerose (SSc):

  • Diagnose von SSc vor dem Screening.
  • Antinukleäre Antikörper (ANA) positiv beim Screening oder vor dem Screening.
    UND Nachweis einer SSc-Erkrankungsaktivität.
  • Erfüllung der Kriterien für rezidivierende/refraktäre SSc.

Immunthrombozytopenie (ITP):

  • Diagnose von refraktärer ITP vor dem Screening.
  • Thrombozytenzahl <50×10⁹/L beim Screening.

Idiopathische entzündliche Myopathie (IIM):

  • Diagnose von IIM vor dem Screening.
  • Vorhandensein mindestens eines myositisspezifischen (MSA), assoziierten Antikörpers (MAA) oder ANA beim Screening oder vor dem Screening.
  • Nachweis einer IIM-Erkrankungsaktivität.
  • Erfüllung der Kriterien für rezidivierende/refraktäre IIM.

Membranöse Nephropathie (MN):

  • Diagnose von MN vor dem Screening.
  • Aktive MN-Patienten, die den Screening-Kriterien entsprechen.
  • Erfüllung der Kriterien für rezidivierende/refraktäre MN.

Autoimmunhämolytische Anämie (AIHA):

  • Diagnose von AIHA vor dem Screening.
  • Aktive AIHA-Patienten, die den Screening-Kriterien entsprechen.
  • Erfüllung der Kriterien für rezidivierende/refraktäre AIHA.

Ausschlusskriterien:

  • Aktive Infektionen wie Hepatitis und Tuberkulose.
  • Andere Autoimmunerkrankungen.
  • Schwerwiegende Grunderkrankungen wie aktive Malignome, unkontrollierter Diabetes.
  • Weibliche Probanden, die schwanger waren oder stillten.
  • Jede unkontrollierte psychiatrische Störung (z. B. Schizophrenie, bipolare Störung, Essstörungen, schwere Depression oder Angststörung), wie von der Teilnehmerin erklärt oder in den Krankenakten vermerkt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RXIM002
Jeder Studienteilnehmer erhält bei jeder Dosierungsstufe 2 Dosen von RXIM002.
Biologisch: RXIM002-Produkt
Vor der Infusion des RXIM002-Produkts erhalten die Probanden bei Bedarf eine Prämedikation

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad dosislimitierender Toxizitäten (DLTs)
Zeitfenster: 28 Tage nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
28 Tage nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
CAR-positive Zell-Cmax
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CAR-positive T-Zellen im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, maximale Konzentration (Cmax).
24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CAR-positive Zellen Tmax
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CAR-positive T-Zell-Spiegel im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, Zeit bis Cmax (Tmax).
24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CAR-positive Zell-AUC
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CAR-positive T-Zellen-Spiegel im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC).
24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
LNP (Lipid-Nanopartikel) Cmax
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
LNP im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, maximale Konzentration (Cmax).
24 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
LNP (Lipid Nanoparticle) Tmax
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
LNP-Spiegel im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, Zeit bis zum Cmax (Tmax)
24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
LNP (Lipid-Nanopartikel) AUC
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
LNP-Spiegel im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC).
24 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
CircleRNA Cmax
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
CircleRNA im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, maximale Konzentration (Cmax).
24 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
CircleRNA Tmax
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CircleRNA-Spiegel im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, Zeit bis zum Cmax (Tmax).
24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CircleRNA AUC
Zeitfenster: 24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
CircleRNA-Spiegel im peripheren Blut nach RXIM002-Infusion, Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC).
24 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Systemischer Lupus Erythematodes (SLE)-Krankheitsaktivität: Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K)
Zeitfenster: 52 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Veränderung der Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K)-Werte vom Ausgangswert bis zu 52 Wochen, ein Gesamtergebnis kann zwischen 0 und 105 liegen, wobei ein höherer Wert ein stärkeres Maß an Krankheitsaktivität darstellt.
52 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Systemische Sklerose (SSc) Krankheitsaktivität : Modifizierter Rodnan-Haut-Score (mRSS)
Zeitfenster: 52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
Veränderung des modifizierten Rodnan-Haut-Scores (mRSS) von der Basislinie bis zu 52 Wochen bei SSc-Patienten. Der mRSS wird zur Bewertung der Hautdicke und des Ausmaßes bei SSc-Patienten verwendet, wobei der Gesamtscore zwischen 0 und 51 liegen kann, wobei ein höherer Score einen stärkeren Grad der Hautbeteiligung darstellt.
52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
Idiopathische entzündliche Myopathie (IIM) Krankheitsaktivität : Manueller Muskeltest-8
Zeitfenster: 52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
Veränderung des manuellen Muskeltests (MMT-8) von der Baseline bis zu 52 Wochen bei IIM-Patienten. Dieses Instrument bewertet die Muskelkraft durch Testen von 8 proximalen, distalen und axialen Muskeln, bewertet die einseitige (Punktbereich 0-80 Punkte) Händigkeit, wobei eine niedrigere Punktzahl einen stärkeren Grad der Muskelbeteiligung darstellt.
52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
Autoimmune hämolytische Anämie (AIHA) Krankheitsaktivität: Gesamte Hb-Therapieresponse
Zeitfenster: 8 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Mindestens ein Auftreten von Hb ≥ 100 g/L, gleichzeitig mit einer Erhöhung um mindestens 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert, und nicht auf eine Erythrozyten-Transfusion oder andere Notfall-Therapeutika zurückzuführen
8 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Immunthrombozytopenie (ITP) Krankheitsaktivität: Gesamtansprechen der Thrombozytensteigerung.
Zeitfenster: 8 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
Der Anteil der Probanden, deren Thrombozytenzahl sich auf ≥ 50 × 10^9/L erholte und die keine Dosiserhöhung der Kortikosteroide benötigten
8 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
Lupus-Nephritis (LN) Krankheitsaktivität: Anteil der Probanden, die ein primäres renales Ansprechen auf die Wirksamkeit (PERR) erreichen
Zeitfenster: 52 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, mit einer eGFR nicht mehr als 20 % unter dem Niveau vor dem Lupusschub oder ≥ 60 ml/min/1,73 m² und keinem Therapieversagensereignis. Erreichen einer vollständigen Nierenantwort (CRR)
52 Wochen nach der ersten Infusion von RXIM002 (Tag 1)
Membranöse Nephropathie (MN) Krankheitsaktivität: Klinische Remissionsrate
Zeitfenster: 52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)
24-Stunden-Urin-Proteinquantifizierung < 3,5 g/Tag mit Serumalbumin > 30 g/L und eGFR ≥ 85% des Ausgangswerts
52 Wochen nach der ersten Infusion mit RXIM002 (Tag 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ruijin Hospital

Mitarbeiter

RiboX Therapeutics Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

19. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

19. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RX-AID-CS101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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