Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie naar de veiligheid en werkzaamheid van RXIM002 bij ernstige, recidiverende of refractaire auto-immuunziekten (RXIM002)

21 januari 2026 bijgewerkt door: Ruijin Hospital

Een klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van het CD19-gerichte circulaire RNA-product RXIM002 te evalueren bij patiënten met recidiverende of refractaire B-cel-gemediëerde auto-immuunziekten

Deze fase 1, open-label studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en preliminaire werkzaamheid van RXIM002, een CD19-gestuurde circulaire RNA-gemedieerde in-vivo CAR T-celtherapie, bij volwassenen met ernstige, terugkerende of refractaire B-cel-gemedieerde auto-immuunziekten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1, open-label, single-arm, dosis-escalerende studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek, immunogeniciteit en voorlopige werkzaamheid van RXIM002 te evalueren bij volwassenen met ernstige, recidiverende of refractaire B-cel-gemediëerde auto-immuunziekten. In aanmerking komende deelnemers krijgen intraveneuze toediening van RXIM002 en worden gemonitord op bijwerkingen, laboratoriumparameters en andere veiligheidsuitkomsten. De studie zal ook de biologische activiteit en potentiële klinische responsen onderzoeken bij de ingeschreven auto-immuunziekten. Deelnemers worden gedurende een bepaalde periode na de behandeling gevolgd om de veiligheid op langere termijn en de duurzaamheid van eventuele waargenomen effecten te beoordelen. De studie omvat de volgende opeenvolgende fasen: screening, behandeling en follow-up.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

27

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Huangpu District
      • Shanghai, Huangpu District, China, No. 197, Ruijin 2nd Road
        • Werving
        • Ruijin Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrijwillige instemming van proefpersonen om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen.
  • Leeftijd 18 tot 65 jaar, beide geslachten.
  • Voldoende orgaanfunctie die voldoet aan de screeningscriteria.
  • Positieve test voor cluster of differentiation antigen 19 (CD19).

Systemische Lupus Erythematosus (SLE) en Lupus Nephritis (LN):

  • Zijn voorafgaand aan de screening gediagnosticeerd met SLE of LN.
  • Aanwezigheid van anti-dsDNA, anti-histone, anti-chromatine, anti-Ro (anti-SS-A), anti-La (anti-SS-B), antinucleaire antilichamen (ANA) of anti-Sm antilichamen bij screening.
  • Actieve ziekte bij screening.
  • Voldoen aan de voorwaarden voor recidiverende/refractaire SLE of LN.

Lupus Nephritis (LN):

  • Nierbiopsieresultaat dat LN aangeeft.
  • Bewijs van LN ziekteactiviteit.

Systemische Sclerose (SSc):

  • Zijn voorafgaand aan de screening gediagnosticeerd met SSc.
  • Antinucleair Antilichaam (ANA) positief bij screening of voorafgaand aan screening. EN, bewijs van SSc ziekteactiviteit.
  • Voldoen aan de voorwaarden voor recidiverende/refractaire SSc.

Immuuntrombocytopenie (ITP):

  • Zijn voorafgaand aan de screening gediagnosticeerd met refractaire ITP.
  • Bloedplaatjestelling <50×10⁹/L bij screening.

Idiopathische Inflammatoire Myopathie (IIM):

  • Zijn voorafgaand aan de screening gediagnosticeerd met IIM.
  • Aanwezigheid van ten minste 1 myositis-specifiek (MSA), geassocieerd antilichaam (MAA) of ANA bij screening of voorafgaand aan screening.
  • Bewijs van IIM ziekteactiviteit.
  • Voldoen aan de voorwaarden voor recidiverende/refractaire IIM.

Membraneuze Nefropathie (MN):

  • Zijn voorafgaand aan de screening gediagnosticeerd met MN.
  • Actieve MN-patiënten die voldoen aan de screeningscriteria.
  • Voldoen aan de voorwaarden voor recidiverende/refractaire MN.

Auto-immuun Hemolytische Anemie (AIHA):

  • Zijn voorafgaand aan de screening gediagnosticeerd met AIHA.
  • Actieve AIHA-patiënten die voldoen aan de screeningscriteria.
  • Voldoen aan de voorwaarden voor recidiverende/refractaire AIHA.

Exclusiecriteria:

  • Actieve infecties zoals hepatitis en tuberculose.
  • Andere auto-immuunziekten.
  • Ernstige onderliggende ziekten zoals actieve maligniteiten, ongecontroleerde diabetes.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger waren of borstvoeding gaven.
  • Elke ongecontroleerde psychiatrische aandoening (bijv. schizofrenie, bipolaire stoornis, eetstoornissen, ernstige depressie of angststoornis), zoals verklaard door de deelnemer of vermeld in de medische dossiers.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RXIM002
Elke studiedeelnemer krijgt 2 doses RXIM002 op elk doseringsniveau.
Biologisch: RXIM002 product
Voorafgaand aan de infusie van het RXIM002-product ontvangen proefpersonen indien nodig premedicatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdsspanne: 28 dagen na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
28 dagen na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
Incidentie en ernst van behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen (TEAEs)
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
52 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
CAR-positieve cel Cmax
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
CAR-positieve T-cellen in perifeer bloed na infusie van RXIM002, maximale concentratie (Cmax).
24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
Tmax van CAR-positieve cellen
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
CAR-positieve T-celgehaltes in perifeer bloed na RXIM002-infusie, tijd tot Cmax (Tmax).
24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
CAR-positieve cel AUC
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
CAR-positieve T-cel niveaus in perifeer bloed na RXIM002 infusie, oppervlakte onder de concentratie-tijd curve (AUC).
24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
LNP (Lipid Nanoparticle) Cmax
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
LNP in perifeer bloed na RXIM002-infusie, maximale concentratie (Cmax).
24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
LNP (Lipid Nanoparticle) Tmax
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
LNP-niveaus in perifeer bloed na RXIM002-infusie, tijd tot Cmax (Tmax)
24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
LNP (Lipide Nanodeeltje) AUC
Tijdsspanne: 24 weken na eerste infusie RXIM002 (dag 1)
LNP-niveaus in perifeer bloed na RXIM002-infusie, gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC).
24 weken na eerste infusie RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Cmax
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
CircleRNA in perifeer bloed na RXIM002-infusie, maximale concentratie (Cmax).
24 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
CircleRNA Tmax
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
CircleRNA-niveaus in perifeer bloed na RXIM002-infusie, tijd tot Cmax (Tmax).
24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
CircleRNA AUC
Tijdsspanne: 24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
CircleRNA-niveaus in perifeer bloed na RXIM002-infusie, oppervlak onder de concentratie-tijdcurve (AUC).
24 weken na de eerste infusie van RXIM002 (dag 1)
Systemische Lupus Erythematosus (SLE) ziekteactiviteit: Systemische Lupus Erythematosus Ziekteactiviteitsindex 2000 (SLEDAI-2K)
Tijdsspanne: 52 weken na eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
Verandering in Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K)-scores vanaf baseline tot 52 weken, een totaalscore kan variëren tussen 0 en 105, waarbij een hogere score een significantere mate van ziekteactiviteit vertegenwoordigt.
52 weken na eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
Systemische sclerose (SSc) ziekteactiviteit : Gewijzigde rodnan huidscore (mRSS)
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
Verandering in gemodificeerde Rodnan huidscore (mRSS) vanaf baseline tot 52 weken bij SSc-patiënten. De mRSS wordt gebruikt om huiddikte en omvang van SSc-patiënten te beoordelen, met een totale score die kan variëren tussen 0 en 51, waarbij een hogere score een ernstigere mate van huidbetrokkenheid vertegenwoordigt.
52 weken na de eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
Idiopathische inflammatoire myopathie (IIM) ziekteactiviteit ：Handmatige spiertest-8
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
Verandering in de score van handmatige spiertesten (MMT-8) vanaf baseline tot 52 weken bij IIM-patiënten. Dit instrument beoordeelt de spierkracht door het testen van 8 proximale, distale en axiale spieren, waarbij de unilateraliteit (scorebereik 0-80 punten) van de voorkeurshandzijde wordt beoordeeld, waarbij een lagere score een ernstiger mate van spierbetrokkenheid vertegenwoordigt.
52 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) ziekteactiviteit: Algehele Hb-therapeutische respons
Tijdsspanne: 8 weken na eerste infusie RXIM002 (Dag 1)
Ten minste één keer een Hb ≥ 100 g/L, tegelijkertijd met een stijging van ten minste 20 g/L ten opzichte van de uitgangswaarde, en niet toe te schrijven aan rodebloedceltranfusie of andere spoedtherapeutische geneesmiddelen
8 weken na eerste infusie RXIM002 (Dag 1)
Ziekteactiviteit van immuuntrombocytopenie (ITP): Algehele respons van bloedplaatjestoename.
Tijdsspanne: 8 weken na eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
Het aandeel proefpersonen bij wie het aantal bloedplaatjes herstelde tot ≥ 50 × 10^9/L en die geen verhoging van de corticosteroiddosis nodig hadden
8 weken na eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
Lupus nefritis (LN) ziekteactiviteit: Aandeel proefpersonen dat Primair Effectieve Nierrespons (PERR) bereikt
Tijdsspanne: 52 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
UPCR ≤ 0,7 g/g, met eGFR niet meer dan 20% onder het niveau vóór de lupusopvlamming of ≥ 60 ml/min/1,73 m², en geen behandeling mislukt.
Achieving Complete Renal Response (CRR)
52 weken na de eerste infusie met RXIM002 (dag 1)
Membranous nefropathie (MN) ziekteactiviteit: Klinische remissiepercentage
Tijdsspanne: 52 weken na eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)
24-uurs urine-eiwitbepaling < 3,5 g/dag met serumalbumine > 30 g/L, en eGFR ≥ 85% van de uitgangswaarde
52 weken na eerste infusie met RXIM002 (Dag 1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ruijin Hospital

Medewerkers

RiboX Therapeutics Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

19 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

19 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RX-AID-CS101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren