심각한 재발성 또는 난치성 자가면역 질환에서의 RXIM002 안전성 및 효능 연구 (RXIM002)
2026년 1월 21일 업데이트: Ruijin Hospital
재발 또는 불응성 B 세포 매개 자가면역질환 환자를 대상으로 CD19 표적 순환 RNA 제품 RXIM002의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 임상 시험
이 1상 개방형 연구는 중증, 재발성 또는 불응성 B 세포 매개 자가면역 질환을 가진 성인을 대상으로 CD19 표적 순환 RNA 매개 체내 CAR T 세포 치료제인 RXIM002의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
이 1상, 개방형, 단일 군, 용량 증량 연구는 심각한, 재발성, 또는 불응성 B 세포 매개 자가면역 질환을 가진 성인에서 RXIM002의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학, 면역원성 및 예비 효능을 평가하도록 설계되었습니다.
적격 참가자는 RXIM002의 정맥 내 투여를 받고, 이상반응, 실험실 매개변수 및 기타 안전성 결과를 모니터링할 것입니다.
본 연구는 또한 등록된 자가면역 질환 전반에 걸쳐 생물학적 활성 및 잠재적 임상 반응을 탐구할 것입니다.
참가자는 치료 후 정해진 기간 동안 추적 관찰되어 장기적 안전성 및 관찰된 효과의 지속성을 평가할 것입니다.
본 연구에는 다음 순차적 단계가 포함됩니다: 선별, 치료 및 추적 관찰.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
27
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Qiongyi Hu
- 전화번호: +86 021-50199835
- 이메일: huqiongyi131@163.com
연구 장소
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Huangpu District
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Shanghai, Huangpu District, 중국, No. 197, Ruijin 2nd Road
- 모병
- Ruijin Hospital
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연락하다:
- Hu Qiongyi Hu Qiongyi, Doctor
- 전화번호: 086+15062338287
- 이메일: huqiongyi131@163.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자가 서면 동의서에 자발적으로 동의함.
- 18세에서 65세 사이, 성별 무관.
- 선별 기준을 충족하는 적절한 장기 기능.
- 클러스터 분화 항원 19(CD19) 양성 검사.
전신성 홍반성 루푸스(SLE) 및 루푸스 신염(LN):
- 선별 전 SLE 또는 LN 진단을 받은 경우.
- 선별 시 항-dsDNA, 항-히스톤, 항-염색질, 항-Ro(항-SS-A), 항-La(항-SS-B), 항핵항체(ANA) 또는 항-Sm 항체 존재.
- 선별 시 활동성 질환.
- 재발성/난치성 SLE 또는 LN 조건 충족.
루푸스 신염(LN):
- LN을 나타내는 신장 생검 결과.
- LN 질환 활동성 증거.
전신성 경피증(SSc):
- 선별 전 SSc 진단을 받은 경우.
- 선별 시 또는 선별 전 항핵항체(ANA) 양성.
그리고, SSc 질환 활동성 증거. - 재발성/난치성 SSc 조건 충족.
특발성 혈소판 감소성 자반증(ITP):
- 선별 전 난치성 ITP 진단을 받은 경우.
- 선별 시 혈소판 수 <50×10⁹/L.
특발성 염증성 근육병증(IIM):
- 선별 전 IIM 진단을 받은 경우.
- 선별 시 또는 선별 전 최소 1개의 근염 특이항체(MSA), 관련 항체(MAA) 또는 ANA 존재.
- IIM 질환 활동성 증거.
- 재발성/난치성 IIM 조건 충족.
막성 신병증(MN):
- 선별 전 MN 진단을 받은 경우.
- 선별 기준을 충족하는 활동성 MN 환자.
- 재발성/난치성 MN 조건 충족.
자가면역 용혈성 빈혈(AIHA):
- 선별 전 AIHA 진단을 받은 경우.
- 선별 기준을 충족하는 활동성 AIHA 환자.
- 재발성/난치성 AIHA 조건 충족.
제외 기준:
- 활동성 감염(예: 간염, 결핵).
- 기타 자가면역 질환.
- 활동성 악성 종양, 조절되지 않는 당뇨병과 같은 심각한 기저 질환.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성 피험자.
- 참가자가 신고하거나 의무 기록에 보고된 조절되지 않는 정신 장애(예: 조현병, 양극성 장애, 섭식 장애, 주요 우울증 또는 불안 장애).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RXIM002
각 연구 참가자는 각 용량 수준에서 RXIM002를 2회 투여받게 됩니다.
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RXIM002 제품 주입 전, 필요 시 대상자는 사전 투약을 받게 됩니다
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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용량 제한 독성(DLTs)의 발생률 및 중증도
기간: RXIM002 첫 주입 후 28일 (1일차)
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RXIM002 첫 주입 후 28일 (1일차)
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치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)의 발생률 및 심각도
기간: RXIM002 첫 번째 주입 후 52주 (1일차)
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RXIM002 첫 번째 주입 후 52주 (1일차)
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CAR 양성 세포 Cmax
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주(1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액 내 CAR 양성 T 세포의 최대 농도(Cmax).
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RXIM002 첫 주입 후 24주(1일차)
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CAR 양성 세포 Tmax
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액에서의 CAR 양성 T 세포 수준, 최대 농도 도달 시간(Tmax).
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RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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CAR 양성 세포 AUC
기간: RXIM002 첫 번째 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액 내 CAR 양성 T 세포 수준, 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC).
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RXIM002 첫 번째 주입 후 24주 (1일차)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LNP (지질 나노입자) Cmax
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액 내 LNP, 최대 농도(Cmax).
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RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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LNP (리피드 나노입자) Tmax
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액에서의 LNP 농도, 최대농도 도달 시간 (Tmax)
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RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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LNP (지질 나노입자) AUC
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액 내 LNP 농도, 농도-시간 곡선 하면적 (AUC)
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RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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CircleRNA Cmax
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액의 CircleRNA, 최대 농도(Cmax).
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RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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CircleRNA Tmax
기간: RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액 내 CircleRNA 수준, 최대농도 도달 시간(Tmax).
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RXIM002 첫 주입 후 24주 (1일차)
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CircleRNA AUC
기간: RXIM002 첫 번째 투여 후 24주 (1일차)
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RXIM002 주입 후 말초혈액 내 CircleRNA 수준, 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC).
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RXIM002 첫 번째 투여 후 24주 (1일차)
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전신 홍반성 루푸스(SLE) 질병 활동도: 전신 홍반성 루푸스 질병 활동도 지수 2000 (SLEDAI-2K)
기간: RXIM002 첫 번째 주입 후 52주 (1일차)
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기저선부터 52주까지의 전신성 홍반성 루푸스 질병 활동 지수 2000(SLEDAI-2K) 점수 변화, 총점은 0에서 105 사이일 수 있으며, 점수가 높을수록 질병 활동도가 더 높음을 나타냅니다.
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RXIM002 첫 번째 주입 후 52주 (1일차)
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전신 경피증 (SSc) 질병 활동 : 수정된 로드난 피부 점수(mRSS)
기간: RXIM002 첫 주입 후 52주(1일차)
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전신성 경피증(SSc) 환자에서 기준선부터 52주까지 수정된 로드난 피부 점수(mRSS)의 변화.
mRSS는 피부 두께와 전신성 경피증 환자의 범위를 평가하는 데 사용되며, 총점은 0에서 51 사이일 수 있으며, 점수가 높을수록 피부 침범 정도가 더 심함을 나타냅니다.
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RXIM002 첫 주입 후 52주(1일차)
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특발성 염증성 근육병(IIM) 질병 활동도 ：수동 근육 검사-8
기간: RXIM002 첫 번째 투여 후 52주 (1일차)
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IIM 환자에서 기준 시점부터 52주까지의 수동 근력 검사(MMT-8) 점수 변화.
이 도구는 8개의 근위부, 원위부 및 축 근육을 검사하여 근력을 평가하며, 단측(점수 범위 0-80점) 우세 측을 평가하며, 낮은 점수는 더 심각한 근육 침범 정도를 나타냅니다.
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RXIM002 첫 번째 투여 후 52주 (1일차)
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자가면역 용혈성 빈혈(AIHA) 질병 활동도: 전체 Hb 치료 반응
기간: RXIM002 첫 번째 투여 후 8주 (1일차)
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적혈구 수혈이나 기타 응급 치료 약물에 기인하지 않으면서, 기준선에서 최소 20g/L 이상 증가한 Hb ≥ 100 g/L의 발생이 최소 1회 이상
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RXIM002 첫 번째 투여 후 8주 (1일차)
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면역 혈소판 감소증(ITP) 질병 활동도: 혈소판 증가에 대한 전반적인 반응.
기간: RXIM002 첫 번째 주입 (Day 1) 후 8주
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혈소판 수가 ≥ 50 × 10^9/L로 회복되고 코르티코스테로이드 용량 증가가 필요하지 않았던 대상자의 비율
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RXIM002 첫 번째 주입 (Day 1) 후 8주
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루푸스 신염(LN) 질환 활동성: 일차 효능 신장 반응(PERR)을 달성한 피험자 비율
기간: RXIM002 첫 번째 주입 후 52주 (1일차)
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UPCR ≤ 0.7 g/g, 루푸스 악화 전 수준보다 20% 이하로 낮거나 ≥ 60 mL/min/1.73 m²인 eGFR, 그리고 치료 실패 사건 없음.
완전 신장 반응(CRR) 달성 |
RXIM002 첫 번째 주입 후 52주 (1일차)
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막사구체신염(MN) 질환 활성도: 임상 관해율
기간: RXIM002 첫 주입 후 52주(1일차)
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24시간 요단백 정량 < 3.5 g/일, 혈청 알부민 > 30 g/L, eGFR ≥ 기준값의 85%
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RXIM002 첫 주입 후 52주(1일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 19일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 22일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 21일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .