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嚢胞性線維症患者におけるエレクサカフトル-テザカフトル-イバカフトル治療の代謝、エピジェネティック、および糞便内細菌叢プロファイルへの影響

2026年1月23日 更新者：Vito Terlizzi、Meyer Children's Hospital IRCCS

嚢胞性線維症患者におけるElexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor治療が代謝、エピジェネティクス、および糞便内細菌叢プロファイルに与える影響

嚢胞性線維症（CF）は、複数の臓器やシステムに影響を及ぼす遺伝性疾患です。 近年、Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor（ETI）併用療法などのCFTRタンパク質モジュレーター薬の上市により、患者の生活の質と予後が大幅に改善されました。 現在イタリアで、少なくとも1つのF508del変異を持つ6歳以上のCF患者に処方されているETIは、肺機能、栄養状態の改善、および肺増悪の減少を示しています。 今後数か月以内に、ETIは少なくとも1つのF508del変異を持つ2歳以上の患者に処方可能となる予定です。さらに、EMAは最近、F508del以外の変異を持つ患者を含む（ホモ接合型クラスI変異患者を除く）すべての2歳以上の患者での使用を承認しました。最近の研究では、全身代謝への影響も強調されており、血中コレステロール値、血圧、および栄養状態の上昇により、肥満患者の顕著な増加につながっています。 これは、特にCFの小児において、長期的な心血管リスクの増加をもたらす可能性があります。 加えて、初期データは、ETIが腸内細菌叢の変化を誘発し、特に糖尿病などのCF関連合併症の発症に重要な遺伝子におけるDNAメチル化を変化させることにより、エピジェネティックな修飾も引き起こすことを示しています。CF患者の腸内細菌叢は健常対照群と異なり、ETIは微生物多様性を改善しながら、腸内炎症および抗生物質耐性遺伝子を減少させるようです。 ETI関連の有害事象は、ほとんどが軽度で、典型的な呼吸器増悪症状（咳、頭痛、咽頭痛、または一過性の気管支痙攣）と類似していますが、神経精神作用、頭蓋内高血圧、または肝不全などの懸念すべき副作用も報告されています。 現在、どの患者が有害事象のリスクが高いかを予測することはできませんが、これらの一部がETIの個々の成分の血中濃度に関連していることが知られています。 したがって、これらの濃度をモニタリングすることは、用量最適化および有害事象のリスク低減に有用である可能性があります。ETIの有効性と安全性に関する多数の実世界研究の公表およびモジュレーター療法を受けているCF患者の最近の標準治療の共有にもかかわらず、特に小児集団において前向き研究が望まれます。 これらは、代謝およびエピジェネティックパラメーター、ならびに糞便中細菌叢の変化をモニタリングし、それらを個々のETI成分の血中濃度と相関させるために必要です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

150

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イタリア
      • Florence、イタリア、5016
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
        • コンタクト：
    • Bari
      • Bari、Bari、イタリア
        • まだ募集していません
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico
        • コンタクト：
    • Milano
      • Milan、Milano、イタリア
        • まだ募集していません
        • Dipartimento di Pediatria, Centro Fibrosi Cistica, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • コンタクト：
    • Napoli
      • Napoli、Napoli、イタリア
        • まだ募集していません
        • Unità Pediatrica, Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica, Università degli Studi di Napoli Federico II
        • コンタクト：
    • Roma
      • Roma、Roma、イタリア
        • まだ募集していません
        • Ospedale pediatrico Bambino Gesù, IRCCS, Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero, UOC Pneumologia e Fibrosi Cistica
        • コンタクト：
    • Torino
      • Torino、Torino、イタリア
        • まだ募集していません
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Ospedale Infantile Regina Margherita
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究は、ETI療法前後のCF患者を対象とし、参加するイタリアのCFセンターでフォローアップを行います。

説明

適格基準：

  • 参加CFセンターでフォローアップ中の、イタリアの法令に基づく販売承認に従ってETI療法を開始予定の、あらゆる年齢のCF患者。
  • インフォームド・コンセントの取得。

除外基準：

  • ETI療法を受けていないCF患者、および既にETI療法を受けているCF患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療開始前後のDNAメチル化レベルの差
時間枠：ベースライン、エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル投与後3、6、9、12、24ヶ月
ベースライン、エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル投与後3、6、9、12、24ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
脂肪酸、アミノ酸、糖類、サイトカインの血清レベルにおける差異。
時間枠：ベースライン、エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル投与後3、6、9、12、24ヶ月
ベースライン、エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル投与後3、6、9、12、24ヶ月
三重調節療法（エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル）の個別成分の血漿レベルと、血清中の脂肪酸、アミノ酸、糖類、サイトカインのレベルとの相関
時間枠：ベースライン、エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル投与後3、6、9、12、24ヶ月
ベースライン、エレクサカフトル、テザカフトル、イバカフトル投与後3、6、9、12、24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Meyer Children's Hospital IRCCS

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月2日

一次修了 (推定)

2028年11月30日

研究の完了 (推定)

2029年4月30日

試験登録日

最初に提出

2026年1月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月15日

最初の投稿 (実際)

2026年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月23日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MEM-ETI

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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