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낭포성 섬유증 환자에서 엘렉사카프토르-테자카프토르-이바카프토르 치료가 대사, 후성유전학 및 분변 미생물 군집에 미치는 영향

2026년 1월 23일 업데이트: Vito Terlizzi, Meyer Children's Hospital IRCCS

낭성 섬유증 환자에서 엘렉사카프토르-테자카프토르-이바카프토르 치료가 대사, 후성유전학 및 분변 미생물 군집 프로필에 미치는 영향

낭포성 섬유증(CF)은 여러 장기와 시스템에 영향을 미치는 유전성 질환입니다. 최근 몇 년 동안, Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor(ETI) 조합과 같은 CFTR 단백질 조절제 약물의 시판이 환자의 삶의 질과 예후를 크게 개선시켰습니다. 현재 이탈리아에서 6세 이상의 CF 환자 중 적어도 하나의 F508del 돌연변이를 가진 환자에게 처방되는 ETI는 폐 기능, 영양 상태의 개선 및 폐 악화의 감소를 보여주었습니다. 향후 몇 달 내에, ETI는 적어도 하나의 F508del 돌연변이를 가진 $\ge$ 2세 이상의 환자에게 처방 가능해질 것입니다; 또한, EMA는 최근 F508del 이외의 돌연변이를 가진 환자를 포함하여(동형접합 클래스 I 돌연변이 환자는 제외) $\ge$ 2세 이상의 모든 환자에 대한 사용을 승인했습니다.최근 연구들은 또한 혈중 콜레스테롤 수치, 혈압 및 영양 상태의 증가와 함께 전신 대사에 영향을 미쳐 비만 환자의 현저한 증가를 초래한다는 점을 강조합니다. 이는 특히 CF를 가진 어린이에서 장기적인 심혈관 위험 증가로 이어질 수 있습니다. 또한, 초기 데이터는 ETI가 또한 장내 미생물 군집의 변화와 DNA 메틸화를 변화시킴으로써, 특히 당뇨병과 같은 CF 관련 합병증 발병에 중요한 유전자에서 후성유전학적 변형을 유도한다는 것을 보여줍니다.CF 환자의 장내 미생물 군집은 건강한 대조군과 다르며, ETI는 장내 염증과 항생제 내성 유전자를 감소시키면서 미생물 다양성을 개선하는 것으로 보입니다. ETI 관련 이상반응은 대부분 경미하고 일반적인 호흡기 악화 증상(기침, 두통, 인후통 또는 일시적 기관지 경련)과 유사하지만, 신경정신과적 영향, 두개내 고혈압 또는 간부전과 같은 우려되는 부작용도 보고되었습니다. 현재, 어떤 환자가 이상반응의 더 높은 위험에 처해 있는지 예측하는 것은 불가능하지만, 이들 중 일부는 ETI의 개별 구성 요소의 혈중 농도와 관련이 있다는 것이 알려져 있습니다. 따라서, 이러한 수치를 모니터링하는 것은 용량 최적화와 이상반응 위험 감소에 유용할 수 있습니다.ETI의 효능과 안전성에 대한 수많은 실제 세계 연구의 출판과 조절제 치료를 받는 CF 환자를 위한 최근 치료 기준의 공유에도 불구하고, 특히 소아 인구에서 전향적 연구가 바람직합니다. 이는 대사 및 후성유전학적 매개변수뿐만 아니라 분변 미생물 군집의 변화를 모니터링하고, 이를 개별 ETI 구성 요소의 혈중 농도와 연관시키기 위해 필요합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

150

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 이탈리아
      • Florence, 이탈리아, 5016
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
        • 연락하다:
    • Bari
      • Bari, Bari, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale Policlinico
        • 연락하다:
    • Milano
      • Milan, Milano, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Dipartimento di Pediatria, Centro Fibrosi Cistica, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • 연락하다:
    • Napoli
      • Napoli, Napoli, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Unità Pediatrica, Dipartimento di Scienze Mediche Traslazionali, Centro di Riferimento Regionale per la Fibrosi Cistica, Università degli Studi di Napoli Federico II
        • 연락하다:
    • Roma
      • Roma, Roma, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Ospedale pediatrico Bambino Gesù, IRCCS, Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero, UOC Pneumologia e Fibrosi Cistica
        • 연락하다:
    • Torino
      • Torino, Torino, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Centro per la Fibrosi Cistica, Ospedale Infantile Regina Margherita
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구는 ETI 치료 전후의 CF 환자를 등록하며, 참여하는 이탈리아 CF 센터에서 추적 관찰됩니다.

설명

포함 기준:

  • 이탈리아의 마케팅 승인 및 입법 지침에 따라 ETI 치료를 시작하려는, 참여하는 CF 센터에서 추적 중인, 모든 연령의 CF 환자.
  • 정보에 입각한 동의 획득.

제외 기준:

  • ETI 치료 중이 아닌 CF 환자와 이미 ETI 치료 중인 CF 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 시작 전후 DNA 메틸화 수준의 차이
기간: 베이스라인, 엘렉사카프토르, 테자카프토르, 이바카프토르 투여 후 3, 6, 9, 12, 24개월
베이스라인, 엘렉사카프토르, 테자카프토르, 이바카프토르 투여 후 3, 6, 9, 12, 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
지방산, 아미노산, 당 및 사이토카인의 혈청 수치 차이.
기간: 베이스라인, 엘렉사카프터, 테자카프터, 이바카프터 투여 후 3, 6, 9, 12, 24개월
베이스라인, 엘렉사카프터, 테자카프터, 이바카프터 투여 후 3, 6, 9, 12, 24개월
지방산, 아미노산, 당류 및 사이토카인의 혈청 수준과 삼중 조절 요법(Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor)의 개별 성분의 혈장 수준 간의 상관관계
기간: 베이스라인, 엘렉사카프터, 테자카프터, 이바카프터 투여 후 3, 6, 9, 12, 24개월
베이스라인, 엘렉사카프터, 테자카프터, 이바카프터 투여 후 3, 6, 9, 12, 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Meyer Children's Hospital IRCCS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 2일

기본 완료 (추정된)

2028년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2029년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 15일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MEM-ETI

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

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