パーキンソン病患者におけるIPS101Aの安全性、有効性、および薬物動態を評価する第1相臨床試験
2026年4月19日 更新者：Innopeutics Corporation
用量漸増、単一施設、オープンラベル第1相臨床試験：ホーエン・ヤール重症度分類ステージ4-5、診断後10年以上経過し、すべての利用可能な単剤療法または併用療法でコントロール不良のパーキンソン病患者におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療製品IPS101Aの安全性、有効性、および薬物動態を評価する
本研究の目的は、ホーン・ヤール重症度分類ステージ4-5に相当する重度の機能障害を示し、すべての利用可能な単剤療法および併用療法の選択肢にもかかわらず症状が適切に制御されていないパーキンソン病患者において、アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療薬であるIPS101Aの用量関連の安全性と忍容性を評価することです。
さらに、本研究はIPS101Aの最大耐用量（MTD）およびその予備的な有効性と薬物動態（PK）特性を評価することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：ChoLong Park
- 電話番号：+82-2-3499-4266
- メール：clpark@innopeutics.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Tae-gyun Kim
- メール：contact@innopeutics.com
研究場所
-
-
-
Seoul、韓国
- 募集
- Severance Hospital
-
コンタクト：
- Professor, MD, PhD
- メール：phlee@yuhs.ac
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準：
- スクリーニング訪問時に、英国パーキンソン病学会脳バンク臨床診断基準を満たすパーキンソン病の診断を受けた被験者。
- 書面によるインフォームド・コンセントを提供する時点で50歳から80歳（含む）の男性または女性の被験者で、パーキンソン病の診断が文書化されていること。
- 病歴および／または医療記録に基づき、スクリーニング訪問の少なくとも10年前からパーキンソン病を有している被験者。
- 研究者の判断により、単剤療法または併用療法を含むすべての利用可能な標準治療にもかかわらず、十分にコントロールされていないパーキンソン病を有する被験者。
- スクリーニング訪問時にオフ状態でHoehn & Yahr stage 4または5のパーキンソン病を有する被験者。
除外基準：
- スクリーニング時に研究者により判断される、運動障害学会（MDS）タスクフォースにより確立された診断基準を満たすパーキンソン病認知症（PDD）を有する被験者。
- スクリーニング評価において韓国版ミニメンタルステート検査（K-MMSE）スコアが24以下の被験者。
- スクリーニング訪問時に実施されたPETおよびMRIにおいて、研究者および／または適格な画像診断専門家により評価される、パーキンソニズムプラス症候群を示唆する画像所見が認められる被験者。
- 研究者の判断により、パーキンソン病認知症の診断基準は満たさないが、重度の幻視を呈する被験者。
- 臨床経過および／または医療記録により確認され、研究者により判断される薬剤性パーキンソニズムを有する被験者。
- 研究者により、この臨床試験への参加が不適切と判断される被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量（1.0 × 10^10 vg／患者）
IPS101A
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治験薬（IP）は単回投与されます。
すべての被験者は中脳の左側および右側の黒質に定位的注射を投与され、片側につき1回の投与となります。
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実験的：高用量（2.0 × 10^10 vg／患者）
IPS101A
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治験薬（IP）は単回投与されます。
すべての被験者は中脳の左側および右側の黒質に定位的注射を投与され、片側につき1回の投与となります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性評価：用量制限毒性（DLT）
時間枠：ベースラインから8週目まで
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用量制限毒性（DLT）を発症した被験者の頻度および割合
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ベースラインから8週目まで
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安全性評価：報告された有害事象の重症度と頻度
時間枠：ベースラインから52週まで
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報告された有害事象の重症度と頻度を評価する
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ベースラインから52週まで
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安全性評価：医療従事者による臨床的に意義のある検査値の変化の評価
時間枠：ベースラインから52週目まで
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臨床試験薬投与後の検査結果の臨床的意義は、投与前の結果と比較することによって確認されます。
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ベースラインから52週目まで
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安全性評価：医療従事者による身体検査における臨床的に重要な変化の評価
時間枠：ベースラインから52週間
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臨床試験薬投与後の身体検査の結果を、投与前の結果と比較し、臨床的に有意な症状が発生するかどうかを判断します。
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ベースラインから52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの変更：運動障害学会改訂統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）スコア（定義済みオン／オフ）
時間枠：ベースラインから4週間、12週間、24週間、36週間、および52週間まで。
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各症状は0から4の尺度で評価され、スコアが高いほどパーキンソン病の症状がより重度であることを示します。
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ベースラインから4週間、12週間、24週間、36週間、および52週間まで。
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ベースラインからのホーン＆ヤール段階の変化（オン／オフ時定義）
時間枠：第1、4、12、24、36、および52週。
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このスケールは0から5に分類され、スコアが高いほどパーキンソン病の重症度が高いことを示します。
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第1、4、12、24、36、および52週。
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パーキンソン病の非運動症状スケール（NMSS）のベースラインからの変化
時間枠：4週目、12週目、24週目、36週目、52週目。
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このスケールは、重症度（0～3点）と頻度（1～4点）のスケールで評価されます。
スコアが高いほど、パーキンソン病がより重症であることを示します。
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4週目、12週目、24週目、36週目、52週目。
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パーキンソン病質問票（PDQ-39）スコアのベースラインからの変化
時間枠：4週目、12週目、24週目、36週目、および52週目
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このスケールは800ポイントで構成されており、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。
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4週目、12週目、24週目、36週目、および52週目
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IPS101A（AAV9ベクター分布評価）-CSFの分布評価
時間枠：ベースラインから52週まで
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IP投与後、AAVゲノムの検出はq-PCRを用いて測定されました。
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ベースラインから52週まで
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IPS101Aの分布評価（AAV9ベクター分布評価）-血液
時間枠：ベースラインから52週目まで
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IP投与後、AAVゲノムの検出はq-PCRを用いて測定された。
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ベースラインから52週目まで
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AAV9に対する体液性（抗AAV9抗体）および細胞性（IFN-γ活性）免疫応答の評価
時間枠：ベースラインから52週目まで
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IP投与後、AAVゲノムの検出はELISAを用いて測定された
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ベースラインから52週目まで
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生物学的検体-尿中のAAV9放出の評価
時間枠：ベースラインから52週目
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IP投与後、AAVゲノムの検出はq-PCRを用いて測定されました。
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ベースラインから52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年5月30日
一次修了 (推定)
2027年10月31日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2025年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月19日
最初の投稿 (実際)
2026年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月19日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。