Fase 1 klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af IPS101A hos patienter med Parkinsons sygdom
19. april 2026 opdateret af: Innopeutics Corporation
Dosis-eskalering, enkeltcenter, åben-mærket fase 1 klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af adeno-associeret virus(AAV) genterapiprodukt IPS101A hos Parkinsons patienter med Hoehn-Yahr stadium 4-5, diagnosticeret i mere end 10 år og ukontrolleret af al tilgængelig monoterapi eller kombinationsterapi
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den dosisrelaterede sikkerhed og tolerabilitet af IPS101A, en adeno-associeret virus (AAV) genterapi, hos patienter med Parkinsons sygdom, som udviser svær funktionel nedsættelse svarende til Hoehn & Yahr stadier 4-5 og hvis symptomer ikke er tilstrækkeligt kontrolleret på trods af alle tilgængelige monoterapi- og kombinationsterapimuligheder.
Derudover sigter undersøgelsen mod at vurdere den maksimale tolererede dosis (MTD) af IPS101A, samt dens foreløbige effekt og farmakokinetiske (PK) egenskaber.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: ChoLong Park
- Telefonnummer: +82-2-3499-4266
- E-mail: clpark@innopeutics.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Tae-gyun Kim
- E-mail: contact@innopeutics.com
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Rekruttering
- Severance Hospital
-
Kontakt:
- Professor, MD, PhD
- E-mail: phlee@yuhs.ac
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere med en diagnose for Parkinsons sygdom, der opfylder UK Parkinson's Disease Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria på tidspunktet for screeningsbesøget.
- Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 50 til 80 år (inklusive) på tidspunktet for givelse af skriftlig informeret samtykke, med en dokumenteret diagnose for Parkinsons sygdom.
- Deltagere med en varighed af Parkinsons sygdom på mindst 10 år før screeningsbesøget, baseret på medicinsk historie og/eller journaloplysninger.
- Deltagere med Parkinsons sygdom, der er utilstrækkeligt kontrolleret trods alle tilgængelige standardbehandlinger, inklusive monoterapi eller kombinationsterapi, som vurderet af undersøgelsen.
- Deltagere med en Hoehn & Yahr-stadie på 4 eller 5 i 'off'-tilstanden på tidspunktet for screeningsbesøget.
Eksklusionskriterier:
- Deltagere med Parkinsons sygdomsdemens (PDD), der opfylder de diagnostiske kriterier fastsat af Movement Disorder Society (MDS) Task Force, som vurderet af undersøgelsen ved screening.
- Deltagere med en Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) score ≤ 24 ved screeningsvurderingen.
- Deltagere, hvor billeddannende fund antydende parkinsonisme-plus syndrom observeres på PET og MRI udført ved screeningsbesøget, som vurderet af undersøgelsen og/eller en kvalificeret billeddiagnostisk specialist.
- Deltagere, der ikke opfylder de diagnostiske kriterier for Parkinsons sygdomsdemens, men som præsenterer med større visuelle hallucinationer, som vurderet af undersøgelsen.
- Deltagere med lægemiddelinduceret parkinsonisme, bekræftet af klinisk historie og/eller journaloplysninger, og vurderet af undersøgelsen.
- Deltagere, der vurderes af undersøgelsen til at være uegnede til deltagelse i denne kliniske undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lav dosis (1,0 x 10^10 vg/patient)
IPS101A
|
Det undersøgende produkt (IP) administreres som en enkelt dosis.
Alle forsøgspersoner vil modtage stereotaktiske indsprøjtninger i venstre og højre substantia nigra i midthjernen, med én administration pr. side.
|
|
Eksperimentel: Høj dosis (2,0 × 10^10 vg/patient)
IPS101A
|
Det undersøgende produkt (IP) administreres som en enkelt dosis.
Alle forsøgspersoner vil modtage stereotaktiske indsprøjtninger i venstre og højre substantia nigra i midthjernen, med én administration pr. side.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhedsevaluering: dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Baseline til uge 8
|
Hyppighed og andel af forsøgspersoner, der udviklede dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
|
Baseline til uge 8
|
|
Sikkerhedsvurdering: Alvorlighed og hyppighed af rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Vurder alvorlighed og hyppighed af rapporterede bivirkninger
|
Baseline til uge 52
|
|
Sikkerhedsvurdering: klinisk relevante ændringer i laboratorietest vurderet af medicinsk personale
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Den kliniske betydning af laboratorieprøveresultater efter administration af et klinisk forsøgsmedicin bekræftes ved at sammenligne dem med resultaterne før administration.
|
Baseline til uge 52
|
|
Sikkerhedsevaluering: klinisk relevante ændringer i fysiske undersøgelser vurderet af medicinsk personale
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Resultaterne af den fysiske undersøgelse efter administration af det kliniske forsøgsmedicin sammenlignes med dem før administration for at afgøre, om der opstår klinisk signifikante symptomer.
|
Baseline til uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Movement Disorder Society-sponsorerede revision af Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) scores (defineret on/off)
Tidsramme: Baseline til uge 4, 12, 24, 36 og 52.
|
Hvert symptom vurderes på en skala fra 0 til 4, hvor højere score indikerer mere alvorlig Parkinsons sygdom.
|
Baseline til uge 4, 12, 24, 36 og 52.
|
|
Ændring fra baseline i Hoehn & Yahr-stadie (defineret on/off)
Tidsramme: Ugerne 1, 4, 12, 24, 36 og 52.
|
Denne skala er klassificeret fra 0 til 5, hvor en højere score indikerer en mere alvorlig grad af Parkinsons sygdom.
|
Ugerne 1, 4, 12, 24, 36 og 52.
|
|
Ændring fra baseline i ikke-motoriske symptomer skala for Parkinsons sygdom (NMSS)
Tidsramme: Uge 4, 12, 24, 36 og 52.
|
Denne skala vurderes på en alvorlighedsskala (0-3 point) og en hyppighedsskala (1-4 point).
En højere score indikerer mere alvorlig Parkinsons sygdom.
|
Uge 4, 12, 24, 36 og 52.
|
|
Ændring fra baseline i Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) scores
Tidsramme: Uge 4, 12, 24, 36 og 52
|
Skalaen består af 800 point, og en højere score indikerer en lavere livskvalitet.
|
Uge 4, 12, 24, 36 og 52
|
|
Fordelingsevaluering af IPS101A (AAV9-vektorfordelingsevaluering)-CSF
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Efter IP-administration blev påvisningen af AAV-genomet målt ved hjælp af q-PCR.
|
Baseline til uge 52
|
|
Evaluering af fordelingen af IPS101A (evaluering af AAV9-vektorfordeling) - blod
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Efter IP-administration blev detektionen af AAV-genomet målt ved hjælp af q-PCR.
|
Baseline til uge 52
|
|
Evaluering af humorale (anti-AAV9-antistoffer) og cellulære (IFN-γ-aktivitet) immunresponser til AAV9
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Efter IP-administration blev påvisningen af AAV-genomet målt ved hjælp af ELISA
|
Baseline til uge 52
|
|
Vurdering af AAV9-udskillelse i biologiske prøver – urin
Tidsramme: Baseline til uge 52
|
Efter IP-administration blev påvisningen af AAV-genomet målt ved hjælp af q-PCR.
|
Baseline til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
30. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. oktober 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. november 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. januar 2026
Først opslået (Faktiske)
27. januar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IPS101A-10
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .