Ensayo Clínico de Fase 1 para Evaluar la Seguridad, Eficacia y Farmacocinética de IPS101A en Pacientes con Enfermedad de Parkinson
19 de abril de 2026 actualizado por: Innopeutics Corporation
Ensayo Clínico de Fase 1 de Escalada de Dosis, Monocéntrico y Abierto para Evaluar la Seguridad, Eficacia y Farmacocinética del Producto de Terapia Génica con Virus Adeno-Asociado (AAV) IPS101A en Pacientes con Enfermedad de Parkinson en Estadios Hoehn-Yahr 4-5, Diagnosticados Hace Más de 10 Años y No Controlados con Ninguna Monoterapia o Terapia Combinada Disponible
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad relacionadas con la dosis de IPS101A, una terapia génica de virus adenoasociado (AAV), en pacientes con enfermedad de Parkinson que presentan un deterioro funcional grave correspondiente a los estadios 4-5 de Hoehn & Yahr y cuyos síntomas no están adecuadamente controlados a pesar de todas las opciones disponibles de monoterapia y terapia combinada.
Además, el estudio tiene como objetivo evaluar la dosis máxima tolerada (DMT) de IPS101A, así como su eficacia preliminar y sus características farmacocinéticas (FC).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
6
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: ChoLong Park
- Número de teléfono: +82-2-3499-4266
- Correo electrónico: clpark@innopeutics.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Tae-gyun Kim
- Correo electrónico: contact@innopeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea del Sur
- Reclutamiento
- Severance Hospital
-
Contacto:
- Professor, MD, PhD
- Correo electrónico: phlee@yuhs.ac
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos que tengan un diagnóstico de enfermedad de Parkinson que cumpla los Criterios Diagnósticos Clínicos del Banco de Cerebros de la Sociedad de Parkinson del Reino Unido en el momento de la Visita de Cribado.
- Sujetos masculinos o femeninos de 50 a 80 años (inclusive) en el momento de proporcionar el consentimiento informado por escrito, con un diagnóstico documentado de enfermedad de Parkinson.
- Sujetos con una duración de la enfermedad de Parkinson de al menos 10 años antes de la Visita de Cribado, basándose en la historia médica y/o los registros médicos.
- Sujetos con enfermedad de Parkinson que esté inadecuadamente controlada a pesar de todos los tratamientos estándar disponibles, incluida la monoterapia o la terapia combinada, según lo determinado por el Investigador.
- Sujetos con un estadio Hoehn & Yahr de 4 o 5 en estado de no respuesta en la Visita de Cribado.
Criterios de exclusión:
- Sujetos con demencia por enfermedad de Parkinson (D-EP) que cumplan los criterios diagnósticos establecidos por el Grupo de Trabajo de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS), según lo determinado por el Investigador en el Cribado.
- Sujetos con una puntuación en el Examen Mini-Mental del Estado de Corea (K-MMSE) ≤ 24 en la evaluación de Cribado.
- Sujetos en los que se observen hallazgos de imagen sugestivos de síndrome Parkinson-plus en la PET y la RMN realizadas en la Visita de Cribado, según evaluados por el Investigador y/o un especialista en imagen calificado.
- Sujetos que no cumplan los criterios diagnósticos para demencia por enfermedad de Parkinson pero presenten alucinaciones visuales importantes, según el criterio del Investigador.
- Sujetos con parkinsonismo inducido por fármacos, confirmado por la historia clínica y/o los registros médicos, y determinado por el Investigador.
- Sujetos que sean considerados por el investigador como no aptos para participar en este ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosis baja (1.0 x 10^10 vg/paciente)
IPS101A
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El producto en investigación (IP) se administrará como una dosis única.
Todos los sujetos recibirán inyecciones estereotáxicas en la sustancia negra izquierda y derecha del mesencéfalo, con una administración por lado.
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Experimental: Dosis alta (2.0 x 10^10 vg/paciente)
IPS101A
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El producto en investigación (IP) se administrará como una dosis única.
Todos los sujetos recibirán inyecciones estereotáxicas en la sustancia negra izquierda y derecha del mesencéfalo, con una administración por lado.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de seguridad: toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 8
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Frecuencia y proporción de sujetos que desarrollaron toxicidad limitante de dosis (DLT)
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Baseline a la Semana 8
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Evaluación de Seguridad: Gravedad y frecuencia de eventos adversos reportados
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 52
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Evaluar la gravedad y frecuencia de los eventos adversos reportados
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Desde la línea base hasta la semana 52
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Evaluación de seguridad: cambios clínicamente relevantes en las pruebas de laboratorio evaluados por personal médico
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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La significación clínica de los resultados de las pruebas de laboratorio tras la administración de un fármaco en ensayo clínico se confirma comparándolos con los obtenidos antes de la administración.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Evaluación de seguridad: cambios clínicamente relevantes en exámenes físicos evaluados por personal médico
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 52
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Los resultados del examen físico después de la administración del fármaco del ensayo clínico se comparan con los anteriores a la administración para determinar si se producen síntomas clínicamente significativos.
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Baseline a la Semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de la revisión de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS) patrocinada por la Sociedad de Trastornos del Movimiento (definido encendido/apagado)
Periodo de tiempo: Baseline hasta las semanas 4, 12, 24, 36 y 52.
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Cada síntoma se califica en una escala de 0 a 4, donde puntuaciones más altas indican enfermedad de Parkinson más grave.
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Baseline hasta las semanas 4, 12, 24, 36 y 52.
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Cambio desde la línea base en la etapa de Hoehn & Yahr (definida on/off)
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4, 12, 24, 36 y 52.
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Esta escala se clasifica de 0 a 5, donde una puntuación más alta indica un grado más severo de la enfermedad de Parkinson.
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Semanas 1, 4, 12, 24, 36 y 52.
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Cambio desde el valor basal en la Escala de Síntomas No Motores para la Enfermedad de Parkinson (NMSS)
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12, 24, 36 y 52.
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Esta escala se califica en una escala de gravedad (0-3 puntos) y frecuencia (1-4 puntos).
Una puntuación más alta indica una enfermedad de Parkinson más grave.
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Semanas 4, 12, 24, 36 y 52.
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Cambio respecto a la línea de base en las puntuaciones del Cuestionario de Enfermedad de Parkinson (PDQ-39)
Periodo de tiempo: Semanas 4, 12, 24, 36 y 52
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La escala consta de 800 puntos, y una puntuación más alta indica una menor calidad de vida.
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Semanas 4, 12, 24, 36 y 52
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Evaluación de la distribución de IPS101A (evaluación de la distribución del vector AAV9)-LCR
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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Después de la administración del IP, la detección del genoma AAV se midió mediante q-PCR.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Evaluación de distribución de IPS101A (evaluación de distribución del vector AAV9)-sangre
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52
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Tras la administración del IP, la detección del genoma del AAV se midió mediante q-PCR.
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Desde el inicio hasta la semana 52
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Evaluación de las respuestas inmunitarias humorales (anticuerpos anti-AAV9) y celulares (actividad de IFN-γ) frente a AAV9
Periodo de tiempo: De la línea base a la semana 52
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Tras la administración del PI, la detección del genoma del AAV se midió mediante ELISA
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De la línea base a la semana 52
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Evaluación de la excreción de AAV9 en muestras biológicas-orina
Periodo de tiempo: Baseline a la Semana 52
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Tras la administración del principio activo de investigación, la detección del genoma AAV se midió mediante q-PCR.
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Baseline a la Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
30 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
27 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IPS101A-10
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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