Fáze 1 klinického hodnocení k posouzení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky přípravku IPS101A u pacientů s Parkinsonovou chorobou
19. dubna 2026 aktualizováno: Innopeutics Corporation
Dávkově-Eskalační, Jednostředové, Otevřené Fáze 1 Klinické Studie k Vyhodnocení Bezpečnosti, Účinnosti a Farmakokinetiky Adeno-asociovaného Viru (AAV) Genové Terapie IPS101A u Pacientů s Parkinsonovou Chorobou ve Stadiu Hoehn-Yahr 4-5, Diagnostikovaných Před Více Než 10 Lety a Nekontrolovaných Všemi Dostupnémi Monoterapiemi nebo Kombinovanými Terapiemi
Účelem této studie je vyhodnotit dávkově závislou bezpečnost a snášenlivost přípravku IPS101A, což je genová terapie založená na adeno-asociovaném viru (AAV), u pacientů s Parkinsonovou chorobou, kteří vykazují závažné funkční postižení odpovídající stadiím 4–5 podle Hoehna a Yahra a jejichž příznaky nejsou dostatečně kontrolovány navzdory všem dostupným možnostem monoterapie a kombinované terapie.
Dále studie usiluje o posouzení maximální tolerované dávky (MTD) přípravku IPS101A, stejně jako jeho předběžné účinnosti a farmakokinetických (PK) charakteristik.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
6
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: ChoLong Park
- Telefonní číslo: +82-2-3499-4266
- E-mail: clpark@innopeutics.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Tae-gyun Kim
- E-mail: contact@innopeutics.com
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Jižní Korea
- Nábor
- Severance Hospital
-
Kontakt:
- Professor, MD, PhD
- E-mail: phlee@yuhs.ac
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zařazení:
- Subjekty s diagnózou Parkinsonovy choroby, která splňuje klinická diagnostická kritéria UK Parkinson's Disease Society Brain Bank v době screeningové návštěvy.
- Mužští nebo ženští subjekty ve věku 50 až 80 let (včetně) v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu, s doloženou diagnózou Parkinsonovy choroby.
- Subjekty s délkou trvání Parkinsonovy choroby alespoň 10 let před screeningovou návštěvou, na základě anamnézy a/nebo lékařské dokumentace.
- Subjekty s Parkinsonovou chorobou, která je nedostatečně kontrolována navzdors všem dostupným standardním léčebným postupům, včetně monoterapie nebo kombinované terapie, podle posouzení zkoušejícího lékaře.
- Subjekty s Hoehn & Yahr stadiem 4 nebo 5 v off stavu při screeningové návštěvě.
Vylučovací kritéria:
- Subjekty s demencí u Parkinsonovy choroby (PDD), které splňují diagnostická kritéria stanovená pracovní skupinou Movement Disorder Society (MDS), podle posouzení zkoušejícího lékaře při screeningu.
- Subjekty s výsledkem korejského mini-mentalního stavového vyšetření (K-MMSE) ≤ 24 při screeningovém hodnocení.
- Subjekty, u kterých jsou při PET a MRI provedených při screeningové návštěvě pozorovány zobrazovací nálezy naznačující parkinsonismus-plus syndrom, podle posouzení zkoušejícího lékaře a/nebo kvalifikovaného zobrazovacího specialisty.
- Subjekty, které nesplňují diagnostická kritéria pro demenci u Parkinsonovy choroby, ale vykazují závažné vizuální halucinace, podle posouzení zkoušejícího lékaře.
- Subjekty s léky vyvolaným parkinsonismem, potvrzeným klinickou anamnézou a/nebo lékařskou dokumentací, a určeným zkoušejícím lékařem.
- Subjekty, které jsou podle posouzení zkoušejícího lékaře nevhodné pro účast v této klinické studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka (1,0 × 10^10 vg/pacient)
IPS101A
|
Zkoumaný přípravek (IP) bude podán jako jediná dávka.
Všichni subjekty obdrží stereotaktické injekce do levé a pravé substantia nigra středního mozku, s jednou aplikací na každé straně.
|
|
Experimentální: Vysoká dávka (2,0 × 10^10 vg/pacient)
IPS101A
|
Zkoumaný přípravek (IP) bude podán jako jediná dávka.
Všichni subjekty obdrží stereotaktické injekce do levé a pravé substantia nigra středního mozku, s jednou aplikací na každé straně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení bezpečnosti: dávkově limitní toxicita (DLT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 8. týdne
|
Frekvence a podíl subjektů, u kterých se vyvinula dávkově omezující toxicita (DLT)
|
Od výchozí hodnoty do 8. týdne
|
|
Hodnocení bezpečnosti: Závažnost a četnost hlášených nežádoucích příhod
Časové okno: Základní hodnoty do 52. týdne
|
Posoudit závažnost a četnost hlášených nežádoucích účinků
|
Základní hodnoty do 52. týdne
|
|
Hodnocení bezpečnosti: klinicky relevantní změny v laboratorních testech posouzené zdravotnickým personálem
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne
|
Klinický význam výsledků laboratorních testů po podání léku ve fázi klinického hodnocení je potvrzen jejich porovnáním s výsledky před podáním.
|
Od výchozího stavu do 52. týdne
|
|
Hodnocení bezpečnosti: klinicky relevantní změny v tělesných vyšetřeních posouzené zdravotnickým personálem
Časové okno: Základní stav do 52. týdne
|
Výsledky fyzikálního vyšetření po podání léku z klinického hodnocení se porovnají s výsledky před podáním, aby se zjistilo, zda se vyskytnou klinicky významné příznaky.
|
Základní stav do 52. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) (definováno on/off)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 4., 12., 24., 36. a 52. týdne.
|
Každý příznak je hodnocen na stupnici od 0 do 4, přičemž vyšší skóre znamená závažnější Parkinsonovu chorobu.
|
Od výchozí hodnoty do 4., 12., 24., 36. a 52. týdne.
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve stadiu Hoehn & Yahr (definováno zapnuto/vypnuto)
Časové okno: Týdny 1, 4, 12, 24, 36 a 52.
|
Tato škála je klasifikována od 0 do 5, přičemž vyšší skóre znamená závažnější stupeň Parkinsonovy choroby.
|
Týdny 1, 4, 12, 24, 36 a 52.
|
|
Změna od výchozí hodnoty v Měřítku nemotorických symptomů Parkinsonovy choroby (NMSS)
Časové okno: Týdny 4, 12, 24, 36 a 52.
|
Tato škála je hodnocena podle stupně závažnosti (0-3 body) a frekvence (1-4 body).
Vyšší skóre indikuje závažnější Parkinsonovu chorobu.
|
Týdny 4, 12, 24, 36 a 52.
|
|
Změna od výchozího stavu v skóre Parkinsonovy nemoci (PDQ-39)
Časové okno: 4., 12., 24., 36. a 52. týden
|
Škála se skládá z 800 bodů a vyšší skóre indikuje nižší kvalitu života.
|
4., 12., 24., 36. a 52. týden
|
|
Vyhodnocení distribuce IPS101A (vyhodnocení distribuce vektoru AAV9) - CSF
Časové okno: Baseline to Week 52
|
Po podání IP byla detekce genomu AAV měřena pomocí q-PCR.
|
Baseline to Week 52
|
|
Hodnocení distribuce IPS101A (hodnocení distribuce vektoru AAV9) - krev
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Po podání IP byl detekován genom AAV pomocí q-PCR.
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
|
Vyhodnocení humorálních (protilátky proti AAV9) a buněčných (aktivita IFN-γ) imunitních odpovědí na AAV9
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Po podání IP byla detekce genomu AAV měřena pomocí ELISA
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
|
Posouzení vylučování AAV9 v biologických vzorcích - moči
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Po podání IP byla detekce genomu AAV měřena pomocí q-PCR.
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
30. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
27. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IPS101A-10
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .