Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1 klinisk studie for å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av IPS101A hos pasienter med Parkinsons sykdom

19. april 2026 oppdatert av: Innopeutics Corporation

Doseøkning, enkelt-senter, åpen merking Fase 1 klinisk studie for å evaluere sikkerhet, effekt og farmakokinetikk til Adeno-assosiert virus(AAV) genterapiprodukt IPS101A hos Parkinson-pasienter med Hoehn-Yahr stadium 4-5, diagnostisert i mer enn 10 år og ukontrollert av all tilgjengelig monoterapi eller kombinasjonsterapi

Formålet med denne studien er å evaluere den dose-relaterte sikkerheten og tolerabiliteten til IPS101A, en adeno-assosiert virus (AAV) genterapi, hos pasienter med Parkinsons sykdom som har alvorlig funksjonsnedsettelse tilsvarende Hoehn & Yahr stadier 4-5 og hvis symptomer ikke er tilstrekkelig kontrollert til tross for alle tilgjengelige monoterapi- og kombinasjonsterapialternativer. I tillegg har studien som mål å vurdere maksimal tolerert dose (MTD) av IPS101A, samt dens foreløpige effekt og farmakokinetiske (PK) egenskaper.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Severance Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltakere med en diagnose av Parkinsons sykdom som oppfyller UK Parkinson's Disease Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria på tidspunktet for screeningsbesøket.
  2. Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 50 til 80 år (inkludert) på tidspunktet for skriftlig samtykke, med dokumentert diagnose av Parkinsons sykdom.
  3. Deltakere med en varighet av Parkinsons sykdom på minst 10 år før screeningsbesøket, basert på medisinsk historie og/eller medisinske journaler.
  4. Deltakere med Parkinsons sykdom som er utilstrekkelig kontrollert til tross for alle tilgjengelige standardbehandlinger, inkludert monoterapi eller kombinasjonsterapi, som fastslått av undersøkeren.
  5. Deltakere med en Hoehn & Yahr-stadie på 4 eller 5 i avstilt tilstand ved screeningsbesøket.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere med Parkinsons sykdom demens (PDD) som oppfyller diagnostiske kriterier etablert av Movement Disorder Society (MDS) Task Force, som fastslått av undersøkeren ved screening.
  2. Deltakere med en Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) poengsum ≤ 24 ved screeningsvurderingen.
  3. Deltakere hvor bildefunn som antyder parkinsonisme-plus syndrom observeres på PET og MRI utført ved screeningsbesøket, som vurdert av undersøkeren og/eller en kvalifisert bildeekspert.
  4. Deltakere som ikke oppfyller de diagnostiske kriteriene for Parkinsons sykdom demens, men som presenterer store visuelle hallusinasjoner, som vurdert av undersøkeren.
  5. Deltakere med medikamentindusert parkinsonisme, bekreftet av klinisk historie og/eller medisinske journaler, og fastslått av undersøkeren.
  6. Deltakere som etter undersøkerens vurdering ikke er egnet for deltakelse i denne kliniske studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lav dose (1,0 × 10^10 vg/pasient)
IPS101A
Legemiddel: IPS101A
Det undersøkelsesproduktet (IP) vil administreres som en enkeltdose.
Alle forsøkspersoner vil motta stereotaktiske injeksjoner i venstre og høyre substantia nigra i midthjernen, med én administrering per side.
Eksperimentell: Høy dose(2.0 x 10^10 vg/pasient)
IPS101A
Legemiddel: IPS101A
Det undersøkelsesproduktet (IP) vil administreres som en enkeltdose.
Alle forsøkspersoner vil motta stereotaktiske injeksjoner i venstre og høyre substantia nigra i midthjernen, med én administrering per side.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsevaluering: dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Baseline til uke 8
Frekvens og andel av forsøkspersoner som utviklet dosebegrensende toksisitet (DLT)
Baseline til uke 8
Sikkerhetsvurdering: Alvorlighetsgrad og hyppighet av rapporterte bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uke 52
Vurder alvorlighetsgrad og hyppighet av rapporterte bivirkninger
Baseline til uke 52
Sikkerhetsvurdering: klinisk relevante endringer i laboratorietesting vurdert av medisinsk personell
Tidsramme: Baseline til uke 52
Den kliniske betydningen av laboratorietestresultater etter administrering av et klinisk studiepreparat bekreftes ved å sammenligne dem med resultatene før administrering.
Baseline til uke 52
Sikkerhetsvurdering: klinisk relevante endringer i fysiske undersøkelser vurdert av medisinsk personale
Tidsramme: Baseline til uke 52
Resultatene av den fysiske undersøkelsen etter administrering av legemiddelet fra klinisk studie sammenlignes med resultatene før administrering for å avgjøre om klinisk signifikante symptomer oppstår.
Baseline til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Movement Disorder Society-sponset revisjon av Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) skårer (definert on/off)
Tidsramme: Baseline til uke 4, 12, 24, 36 og 52.
Hvert symptom vurderes på en skala fra 0 til 4, der høyere poengsummer indikerer mer alvorlig Parkinsons sykdom.
Baseline til uke 4, 12, 24, 36 og 52.
Endring fra utgangspunkt i Hoehn & Yahr-stadie (definert på/av)
Tidsramme: Uke 1, 4, 12, 24, 36 og 52.
Denne skalaen er klassifisert fra 0 til 5, der en høyere poengsum indikerer en mer alvorlig grad av Parkinsons sykdom.
Uke 1, 4, 12, 24, 36 og 52.
Endring fra utgangspunkt i Non-Motor Symptoms Scale for Parkinsons sykdom (NMSS)
Tidsramme: Uke 4, 12, 24, 36 og 52.
Denne skalaen er vurdert på en alvorlighetsskala (0-3 poeng) og en frekvensskala (1-4 poeng). En høyere score indikerer mer alvorlig Parkinsons sykdom.
Uke 4, 12, 24, 36 og 52.
Endring fra baseline i Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) skårer
Tidsramme: Uke 4, 12, 24, 36 og 52
Skalaen består av 800 poeng, og en høyere poengsum indikerer en lavere livskvalitet.
Uke 4, 12, 24, 36 og 52
Distribusjonsvurdering av IPS101A (AAV9-vektordistribusjonsvurdering)-CSF
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 52
Etter IP-administrering ble påvisning av AAV-genomet målt ved hjelp av q-PCR.
Utgangspunkt til uke 52
Distribusjonsvurdering av IPS101A (AAV9-vektordistribusjonsvurdering)-blod
Tidsramme: Baseline til uke 52
Etter administrering av IP, ble påvisningen av AAV-genomet målt med q-PCR.
Baseline til uke 52
Evaluering av humorale (anti-AAV9-antistoffer) og cellulære (IFN-γ-aktivitet) immunresponser mot AAV9
Tidsramme: Baseline til uke 52
Etter IP-administrasjon ble deteksjonen av AAV-genomet målt ved bruk av ELISA
Baseline til uke 52
Vurdering av AAV9-smitte i biologiske prøver - urin
Tidsramme: Baseline til uke 52
Etter IP-administrasjon ble detekteringen av AAV-genomet målt ved hjelp av q-PCR.
Baseline til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Innopeutics Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

30. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IPS101A-10

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere