Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1 kliininen tutkimus IPS101A:n turvallisuuden, tehon ja farmakokinetiikan arvioimiseksi Parkinsonin tautipotilailla

sunnuntai 19. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Innopeutics Corporation

Annoksen nosto, yksittäiskeskus, avoimen merkinnän vaiheen 1 kliininen tutkimus IPS101A-adenoassosioidun viruksen (AAV) geeniterapiatuotteen turvallisuuden, tehon ja farmakokinetiikan arvioimiseksi Parkinsonin tautipotilailla, joilla on Hoehn-Yahr-vaihe 4–5, diagnosoitu yli 10 vuotta sitten ja kaikilla saatavilla olevilla monoterapioilla tai yhdistelmäterapialla hallitsematon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida IPS101A:n, adenoviruksen (AAV) geeniterapian, annosriippuvaista turvallisuutta ja siedettävyyttä Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, joilla on vakava toiminnallinen vamma vastaten Hoehn & Yahr -vaiheita 4–5 ja joiden oireita ei ole riittävästi hallittu kaikista saatavilla olevista yksilääkitys- ja yhdistelmähoitovaihtoehdoista huolimatta. Lisäksi tutkimuksen tavoitteena on arvioida IPS101A:n maksimisiedetty annos (MTD) sekä sen alustava teho ja farmakokinetiikka (PK).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Severance Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on Parkinsonin tauti -diagnoosi, joka täyttää UK Parkinson's Disease Society Brain Bankin kliiniset diagnostiset kriteerit seulontavierailun aikaan.
  2. Mies- tai naispotilaat, jotka ovat 50–80-vuotiaita (mukaan lukien) kirjallisen tietoisen suostumuksen antamisen aikaan ja joilla on dokumentoitu Parkinsonin tauti -diagnoosi.
  3. Potilaat, joilla Parkinsonin taudin kesto on vähintään 10 vuotta ennen seulontavierailua, perustuen sairaushistoriaan ja/tai lääketieteellisiin dokumentteihin.
  4. Potilaat, joilla Parkinsonin tauti on riittämättömästi hallinnassa kaikista saatavilla olevista standardihoidoista huolimatta, mukaan lukien monoterapia tai yhdistelmähoito, kuten tutkija määrittää.
  5. Potilaat, joilla on Hoehn & Yahr -vaihe 4 tai 5 pois-tilassa seulontavierailun aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on Parkinsonin tauti -dementia (PDD) ja jotka täyttävät Movement Disorder Society (MDS) Task Forcen asettamat diagnostiset kriteerit, kuten tutkija määrittää seulonnassa.
  2. Potilaat, joilla on Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) -pisteet ≤ 24 seulonta-arvioinnissa.
  3. Potilaat, joilla seulontavierailun aikana suoritetuissa PET- ja MRI-tutkimuksissa havaitaan kuvantamislöydöksiä, jotka viittaavat Parkinsonism-plus -oireyhtymään, kuten tutkija ja/tai pätevä kuvantamisasiantuntija arvioi.
  4. Potilaat, jotka eivät täytä Parkinsonin tauti -dementia -diagnostisia kriteerejä, mutta joilla on merkittäviä visuaalisia hallusinaatioita, kuten tutkija arvioi.
  5. Potilaat, joilla on lääkeaineiden aiheuttama parkinsonismi, vahvistettu kliinisestä historiasta ja/tai lääketieteellisistä dokumenteista ja tutkijan määrittämä.
  6. Potilaat, jotka tutkijan arvion mukaan eivät sovellu osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Matala annos (1.0 × 10^10 vg/potilas)
IPS101A
Lääke: IPS101A
Tutkittava lääkeaine (IP) annostellaan kerta-annoksena. Kaikki koehenkilöt saavat stereotaktisia pistoksia keskiaivojen vasempaan ja oikeaan mustaan ainekkeeseen, yksi annos kummallekin puolelle.
Kokeellinen: Korkea annos (2.0 × 10^10 vg/potilas)
IPS101A
Lääke: IPS101A
Tutkittava lääkeaine (IP) annostellaan kerta-annoksena. Kaikki koehenkilöt saavat stereotaktisia pistoksia keskiaivojen vasempaan ja oikeaan mustaan ainekkeeseen, yksi annos kummallekin puolelle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusarviointi: annosrajoittava toksisuus (DLT)
Aikaikkuna: Alkutilasta 8. viikkoon
DLT:n (annosrajoittava toksisuus) kehittyneiden potilaiden esiintymistiheys ja osuus
Alkutilasta 8. viikkoon
Turvallisuusarviointi: Ilmoitettujen haittatapahtumien vakavuus ja esiintymistiheys
Aikaikkuna: Alkutilanteesta 52. viikkoon
Arvioi ilmoitettujen haittatapahtumien vakavuutta ja esiintymistiheyttä
Alkutilanteesta 52. viikkoon
Turvallisuusarviointi: lääketieteellisen henkilökunnan arvioimat kliinisesti merkittävät laboratoriotutkimusten muutokset
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 52
Kliinisen koelääkkeen antamisen jälkeisten laboratoriotestitulosten kliininen merkitys vahvistetaan vertaamalla niitä antamista edeltäviin tuloksiin.
Alkutilanteesta viikkoon 52
Turvallisuuden arviointi: lääkintähenkilöstön arvioimat kliinisesti merkittävät muutokset lääkärintarkastuksissa
Aikaikkuna: Alkuarvosta viikkoon 52
Kliinisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen suoritetun fyysisen tutkimuksen tuloksia verrataan antamista edeltäviin tuloksiin määrittääkseen, esiintyykö kliinisesti merkittäviä oireita.
Alkuarvosta viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta Movement Disorder Societyn sponsoroiman Unified Parkinson's Disease Rating Scale -arviointiasteikon uudistetun version (MDS-UPDRS) pistemäärissä (määritelty päällä/pois päältä)
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoihin 4, 12, 24, 36 ja 52.
Jokainen oire arvioidaan asteikolla 0–4, korkeammat pisteet osoittaen vakavampaa Parkinsonin tautia.
Alkutilasta viikkoihin 4, 12, 24, 36 ja 52.
Muutos lähtötasosta Hoehn & Yahr -asteikolla (määritelty päällä/pois)
Aikaikkuna: Viikot 1, 4, 12, 24, 36 ja 52.
Tämä asteikko luokitellaan 0:sta 5:een, ja korkeampi pisteet osoittavat vakavampaa Parkinsonin tautia.
Viikot 1, 4, 12, 24, 36 ja 52.
Perusarvosta muuttuneet arvot Parkinsonin taudin ei-motorisista oireista (NMSS)
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 24, 36 ja 52.
Tämä asteikko arvioidaan vakavuuden (0-3 pistettä) ja esiintymistiheyden (1-4 pistettä) perusteella. Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampaa Parkinsonin tautia.
Viikot 4, 12, 24, 36 ja 52.
Muutos perustasosta Parkinsonin taudin kyselylomakkeen (PDQ-39) pisteissä
Aikaikkuna: Viikot 4, 12, 24, 36 ja 52
Asteikko koostuu 800 pisteestä, ja korkeampi pistemäärä osoittaa alhaisempaa elämänlaatua.
Viikot 4, 12, 24, 36 ja 52
IPS101A:n jakautumisen arviointi (AAV9-vektorin jakautumisen arviointi) - CSF
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
IP-annoksen jälkeen AAV-genomin havaitsemista mitattiin käyttäen q-PCR:ää.
Perustaso viikkoon 52
IPS101A:n jakautumisen arviointi (AAV9-vektorin jakautumisen arviointi) - veri
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
IP-annoksen antamisen jälkeen AAV-genomin havaitsemista mitattiin q-PCR:llä.
Perustaso viikkoon 52
Humoraalisten (anti-AAV9-vasta-aineet) ja soluvälitteisten (IFN-γ-aktiivisuus) immuunivasteiden arviointi AAV9:lle
Aikaikkuna: Peruslinjasta 52. viikkoon
IP-annoksen jälkeen AAV-genomin havaitsemista mitattiin ELISA-menetelmällä
Peruslinjasta 52. viikkoon
AAV9:n erittyminen biologisten näytteiden – virtsan – arviointi
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 52
IP-annoksen jälkeen AAV-genomin havaitsemista mitattiin käyttämällä q-PCR-menetelmää.
Alkutilanteesta viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Innopeutics Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 30. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 27. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 19. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IPS101A-10

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa