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Studio Clinico di Fase 1 per Valutare la Sicurezza, l'Efficacia e la Farmacocinetica di IPS101A in Pazienti con Malattia di Parkinson

19 aprile 2026 aggiornato da: Innopeutics Corporation

Studio clinico di Fase 1, a dose crescente, monocentrico, in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del prodotto di terapia genica IPS101A basato su virus adeno-associato (AAV) in pazienti con malattia di Parkinson allo stadio Hoehn-Yahr 4-5, diagnosticata da più di 10 anni e non controllata da tutte le terapie monoterapiche o combinate disponibili

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dose-dipendente di IPS101A, una terapia genica con vettore adeno-associato (AAV), in pazienti affetti da malattia di Parkinson che presentano una grave compromissione funzionale corrispondente agli stadi 4-5 di Hoehn & Yahr e i cui sintomi non sono adeguatamente controllati nonostante tutte le opzioni di monoterapia e terapia combinata disponibili. Inoltre, lo studio mira a valutare la dose massima tollerata (MTD) di IPS101A, nonché la sua efficacia preliminare e le caratteristiche farmacocinetiche (PK).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soggetti con diagnosi di malattia di Parkinson che soddisfa i criteri diagnostici clinici della UK Parkinson's Disease Society Brain Bank al momento della visita di screening.
  2. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 50 e 80 anni (inclusi) al momento della firma del consenso informato scritto, con diagnosi documentata di malattia di Parkinson.
  3. Soggetti con una durata della malattia di Parkinson di almeno 10 anni prima della visita di screening, basata sulla storia medica e/o sulle cartelle cliniche.
  4. Soggetti con malattia di Parkinson inadeguatamente controllata nonostante tutti i trattamenti standard disponibili, inclusa la monoterapia o la terapia combinata, come determinato dallo Sperimentatore.
  5. Soggetti con stadio Hoehn & Yahr 4 o 5 in stato off alla visita di screening.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con demenza da malattia di Parkinson (PDD) che soddisfano i criteri diagnostici stabiliti dalla Task Force della Movement Disorder Society (MDS), come determinato dallo Sperimentatore durante lo screening.
  2. Soggetti con punteggio Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) ≤ 24 alla valutazione di screening.
  3. Soggetti in cui i risultati di imaging suggeriscono una sindrome parkinsoniana-plus osservati su PET e RM eseguite alla visita di screening, come valutato dallo Sperimentatore e/o da uno specialista di imaging qualificato.
  4. Soggetti che non soddisfano i criteri diagnostici per la demenza da malattia di Parkinson ma presentano allucinazioni visive maggiori, come giudicato dallo Sperimentatore.
  5. Soggetti con parkinsonismo indotto da farmaci, confermato dalla storia clinica e/o dalle cartelle cliniche, e determinato dallo Sperimentatore.
  6. Soggetti che vengono giudicati dallo sperimentatore come non idonei a partecipare a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bassa dose (1.0 x 10^10 vg/paziente)
IPS101A
Droga: IPS101A
Il prodotto in sperimentazione (IP) verrà somministrato in dose singola. Tutti i soggetti riceveranno iniezioni stereotassiche nella substantia nigra sinistra e destra del mesencefalo, con una somministrazione per lato.
Sperimentale: Dose elevata (2.0 x 10^10 vg/paziente)
IPS101A
Droga: IPS101A
Il prodotto in sperimentazione (IP) verrà somministrato in dose singola. Tutti i soggetti riceveranno iniezioni stereotassiche nella substantia nigra sinistra e destra del mesencefalo, con una somministrazione per lato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza: tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 8
Frequenza e proporzione di soggetti che hanno sviluppato tossicità dose-limitante (DLT)
Da baseline alla settimana 8
Valutazione della sicurezza: Gravità e frequenza degli eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
Valutare la gravità e la frequenza degli eventi avversi segnalati
Baseline alla Settimana 52
Valutazione della Sicurezza: modifiche clinicamente rilevanti nelle analisi di laboratorio valutate dal personale medico
Lasso di tempo: Da baseline alla Settimana 52
Il significato clinico dei risultati dei test di laboratorio dopo la somministrazione di un farmaco in sperimentazione clinica viene confermato confrontandoli con quelli prima della somministrazione.
Da baseline alla Settimana 52
Valutazione della sicurezza: cambiamenti clinicamente rilevanti negli esami fisici valutati dal personale medico
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
I risultati dell'esame fisico dopo la somministrazione del farmaco dello studio clinico vengono confrontati con quelli precedenti alla somministrazione per determinare se si verificano sintomi clinicamente significativi.
Baseline alla Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi della Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) (definiti on/off)
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Ogni sintomo è valutato su una scala da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano una malattia di Parkinson più grave.
Dal basale alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Variazione rispetto al basale nello stadio di Hoehn & Yahr (definito on/off)
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 12, 24, 36 e 52.
Questa scala è classificata da 0 a 5, con un punteggio più alto che indica un grado più grave di malattia di Parkinson.
Settimane 1, 4, 12, 24, 36 e 52.
Variazione rispetto al basale nella Scala dei Sintomi Non Motori per il Morbo di Parkinson (NMSS)
Lasso di tempo: Settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Questa scala è valutata su una scala di gravità (0-3 punti) e frequenza (1-4 punti). Un punteggio più alto indica una malattia di Parkinson più grave.
Settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Variazione rispetto al basale dei punteggi del Questionario sulla Malattia di Parkinson (PDQ-39)
Lasso di tempo: Settimane 4, 12, 24, 36 e 52
La scala è composta da 800 punti, e un punteggio più alto indica una qualità della vita inferiore.
Settimane 4, 12, 24, 36 e 52
Valutazione della distribuzione di IPS101A (valutazione della distribuzione del vettore AAV9)-CSF
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, il rilevamento del genoma AAV è stato misurato utilizzando la q-PCR.
Baseline a Settimana 52
Valutazione della distribuzione di IPS101A (valutazione della distribuzione del vettore AAV9) - sangue
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, la rilevazione del genoma AAV è stata misurata mediante q-PCR.
Dalla baseline alla settimana 52
Valutazione delle risposte immunitarie umorali (anticorpi anti-AAV9) e cellulari (attività IFN-γ) all'AAV9
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, la rilevazione del genoma AAV è stata misurata utilizzando l'ELISA
Dalla baseline alla settimana 52
Valutazione dello spargimento di AAV9 nei campioni biologici - urina
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, la rilevazione del genoma AAV è stata misurata mediante q-PCR.
Da baseline alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Innopeutics Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IPS101A-10

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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