파킨슨병 환자에서 IPS101A의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 1상 임상시험
2026년 4월 19일 업데이트: Innopeutics Corporation
도즈-에스컬레이션, 싱글-센터, 오픈-라벨 페이즈 1 임상 시험: 파킨슨병 환자(호엔-야 4-5단계, 10년 이상 진단, 모든 가능한 단일 요법 또는 병합 요법으로 조절되지 않음)에서 아데노-연관 바이러스(AAV) 유전자 치료 제품 IPS101A의 안전성, 효능 및 약동학 평가
본 연구의 목적은 Hoehn & Yahr 4-5단계에 해당하는 심각한 기능 장애를 보이며, 모든 가능한 단독요법 및 병용요법 옵션에도 불구하고 증상이 적절히 조절되지 않는 파킨슨병 환자에서, 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 치료제인 IPS101A의 용량 관련 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
또한, 이 연구는 IPS101A의 최대내용용량(MTD)과 예비적 효능 및 약동학적(PK) 특성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: ChoLong Park
- 전화번호: +82-2-3499-4266
- 이메일: clpark@innopeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Tae-gyun Kim
- 이메일: contact@innopeutics.com
연구 장소
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-
-
Seoul, 대한민국
- 모병
- Severance Hospital
-
연락하다:
- Professor, MD, PhD
- 이메일: phlee@yuhs.ac
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 선별 방문 시점에 영국 파킨슨병 학회 뇌 은행 임상 진단 기준을 충족하는 파킨슨병 진단을 받은 대상자.
- 서면 동의서 작성 시점에 연령이 50세에서 80세(포함)인 남성 또는 여성 대상자로, 문서화된 파킨슨병 진단을 보유한 자.
- 병력 및/또는 의무 기록에 기초하여 선별 방문 전 최소 10년 이상의 파킨슨병 병력을 가진 대상자.
- 연구자의 판단에 따라 단일 요법 또는 병용 요법을 포함한 모든 가능한 표준 치료에도 불구하고 충분히 조절되지 않는 파킨슨병을 가진 대상자.
- 선별 방문 시 오프 상태에서 Hoehn & Yahr 단계가 4 또는 5인 대상자.
제외 기준:
- 선별 시 연구자의 판단에 따라 운동 장애 학회(MDS) 태스크포스가 수립한 진단 기준을 충족하는 파킨슨병 치매(PDD)를 가진 대상자.
- 선별 평가에서 한국형 간이정신상태검사(K-MMSE) 점수가 ≤ 24인 대상자.
- 선별 방문 시 시행된 PET 및 MRI에서 연구자 및/또는 자격을 갖춘 영상 전문가의 평가에 따라 파킨슨증 플러스 증후군을 시사하는 영상 소견이 관찰된 대상자.
- 연구자의 판단에 따라 파킨슨병 치매 진단 기준은 충족하지 않지만 주요 시각적 환각을 나타내는 대상자.
- 임상 병력 및/또는 의무 기록으로 확인되고 연구자가 판단한 약물 유발성 파킨슨증을 가진 대상자.
- 연구자가 본 임상시험 참여에 부적합하다고 판단한 대상자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 (1.0 x 10^10 vg/환자)
IPS101A
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연구용 제품(IP)은 단일 용량으로 투여됩니다.
모든 피험자는 중뇌의 좌측 및 우측 흑질에 대해 측면당 1회 투여로 정위적 주사를 받게 됩니다.
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실험적: 고용량(2.0 x 10^10 vg/환자)
IPS101A
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연구용 제품(IP)은 단일 용량으로 투여됩니다.
모든 피험자는 중뇌의 좌측 및 우측 흑질에 대해 측면당 1회 투여로 정위적 주사를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 평가: 용량 제한 독성 (DLT)
기간: 기저선부터 8주까지
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용량제한독성(DLT)이 발생한 대상자의 빈도 및 비율
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기저선부터 8주까지
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안전성 평가: 보고된 이상반응의 중증도 및 빈도
기간: 기준선부터 52주까지
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보고된 이상반응의 심각도와 빈도를 평가합니다
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기준선부터 52주까지
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안전성 평가: 의료 인력이 평가한 검사실 검사 결과의 임상적으로 유의한 변화
기간: 기준점부터 52주까지
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임상시험 약물 투여 후 실험실 검사 결과의 임상적 중요성은 투여 전 결과와 비교하여 확인됩니다.
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기준점부터 52주까지
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안전성 평가: 의료 인력이 평가한 신체 검사의 임상적으로 관련된 변화
기간: 기저선부터 52주까지
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임상시험 약물 투여 후 신체 검사 결과를 투여 전 결과와 비교하여 임상적으로 유의미한 증상이 발생하는지 여부를 판단합니다.
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기저선부터 52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 장애 학회 후원 통합 파킨슨병 평가 척도 개정판(MDS-UPDRS) 점수의 기준선 대비 변화(정의됨: 약물 효과 발현/소실 상태)
기간: 기준선부터 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지.
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각 증상은 0에서 4까지의 척도로 평가되며, 점수가 높을수록 파킨슨병이 더 심각함을 나타냅니다.
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기준선부터 4주, 12주, 24주, 36주, 52주까지.
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기저선 대비 Hoehn & Yahr 단계 변화 (정의됨 on/off)
기간: 1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주.
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이 척도는 0에서 5까지 분류되며, 점수가 높을수록 파킨슨병의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
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1주, 4주, 12주, 24주, 36주, 52주.
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파킨슨병 비운동 증상 척도(NMSS) 기준선 대비 변화
기간: 4주, 12주, 24주, 36주, 52주.
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이 척도는 중증도(0-3점)와 빈도(1-4점)로 평가됩니다.
점수가 높을수록 파킨슨병이 더 심각함을 나타냅니다. |
4주, 12주, 24주, 36주, 52주.
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파킨슨병 설문지(PDQ-39) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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이 척도는 800점으로 구성되며, 점수가 높을수록 삶의 질이 낮음을 나타냅니다.
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4주, 12주, 24주, 36주, 52주
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IPS101A 분포 평가 (AAV9 벡터 분포 평가)-CSF
기간: 기준 시점부터 52주까지
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IP 투여 후, AAV 게놈의 검출은 q-PCR을 사용하여 측정되었습니다.
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기준 시점부터 52주까지
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IPS101A의 분포 평가 (AAV9 벡터 분포 평가)-혈액
기간: 기저선부터 52주까지
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IP 투여 후, q-PCR을 이용하여 AAV 게놈의 검출을 측정하였습니다.
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기저선부터 52주까지
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AAV9에 대한 체액성(항-AAV9 항체) 및 세포성(IFN-γ 활성) 면역 반응 평가
기간: 기준선부터 52주까지
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IP 투여 후, AAV 게놈의 검출은 ELISA를 사용하여 측정되었습니다
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기준선부터 52주까지
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AAV9 바이러스 분비에 대한 생물학적 검체-뇨 검사 평가
기간: Baseline to Week 52
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IP 투여 후, AAV 게놈의 검출은 q-PCR을 사용하여 측정되었습니다.
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Baseline to Week 52
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 5월 30일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 19일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
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