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Essai clinique de phase 1 pour évaluer la sécurité, l'efficacité et la pharmacocinétique de l'IPS101A chez des patients atteints de la maladie de Parkinson

19 avril 2026 mis à jour par: Innopeutics Corporation

Étude clinique de phase 1 en centre unique, en ouvert, avec escalade de dose, visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du produit de thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV) IPS101A chez des patients atteints de la maladie de Parkinson au stade 4-5 de Hoehn-Yahr, diagnostiqués depuis plus de 10 ans et non contrôlés par toute monothérapie ou combinaison thérapeutique disponible

L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité liées à la dose d'IPS101A, une thérapie génique à base de virus adéno-associé (AAV), chez les patients atteints de la maladie de Parkinson présentant une altération fonctionnelle sévère correspondant aux stades 4-5 de Hoehn & Yahr et dont les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés malgré toutes les options de monothérapie et de polythérapie disponibles. De plus, l'étude vise à évaluer la dose maximale tolérée (DMT) d'IPS101A, ainsi que son efficacité préliminaire et ses caractéristiques pharmacocinétiques (PK).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

6

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Sujets ayant un diagnostic de maladie de Parkinson qui répond aux critères diagnostiques cliniques de la UK Parkinson's Disease Society Brain Bank au moment de la visite de sélection.
  2. Sujets masculins ou féminins âgés de 50 à 80 ans (inclus) au moment de la fourniture du consentement éclairé écrit, avec un diagnostic documenté de maladie de Parkinson.
  3. Sujets avec une durée de maladie de Parkinson d'au moins 10 ans avant la visite de sélection, sur la base des antécédents médicaux et/ou des dossiers médicaux.
  4. Sujets dont la maladie de Parkinson est insuffisamment contrôlée malgré tous les traitements standard disponibles, y compris la monothérapie ou la polythérapie, selon l'appréciation de l'investigateur.
  5. Sujets avec un stade Hoehn & Yahr de 4 ou 5 à l'état « off » lors de la visite de sélection.

Critères d'exclusion :

  1. Sujets atteints de démence de la maladie de Parkinson (DMP) qui répondent aux critères diagnostiques établis par le groupe de travail de la Movement Disorder Society (MDS), selon l'appréciation de l'investigateur lors de la sélection.
  2. Sujets avec un score au Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) ≤ 24 lors de l'évaluation de sélection.
  3. Sujets chez qui des résultats d'imagerie suggérant un syndrome parkinsonien-plus sont observés lors de la TEP et de l'IRM effectuées lors de la visite de sélection, selon l'évaluation de l'investigateur et/ou d'un spécialiste en imagerie qualifié.
  4. Sujets qui ne répondent pas aux critères diagnostiques de la démence de la maladie de Parkinson mais présentent des hallucinations visuelles majeures, selon le jugement de l'investigateur.
  5. Sujets atteints de parkinsonisme induit par des médicaments, confirmé par les antécédents cliniques et/ou les dossiers médicaux, et déterminé par l'investigateur.
  6. Sujets jugés par l'investigateur inappropriés pour participer à cet essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible dose (1,0 × 10^10 vg/patient)
IPS101A
Médicament: IPS101A
Le produit expérimental (IP) sera administré en une seule dose. Tous les sujets recevront des injections stéréotaxiques dans la substance noire gauche et droite du mésencéphale, avec une administration par côté.
Expérimental: Dose élevée (2,0 × 10^10 vg/patient)
IPS101A
Médicament: IPS101A
Le produit expérimental (IP) sera administré en une seule dose. Tous les sujets recevront des injections stéréotaxiques dans la substance noire gauche et droite du mésencéphale, avec une administration par côté.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la sécurité : toxicité limitante la dose (DLT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 8
Fréquence et proportion des sujets ayant développé une toxicité limitant la dose (DLT)
De la ligne de base à la semaine 8
Évaluation de la sécurité : Gravité et fréquence des événements indésirables signalés
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Évaluer la gravité et la fréquence des événements indésirables signalés
De la ligne de base à la semaine 52
Évaluation de la sécurité : changements cliniquement pertinents dans les tests de laboratoire évalués par le personnel médical
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
La signification clinique des résultats des tests de laboratoire après l'administration d'un médicament d'essai clinique est confirmée en les comparant à ceux avant l'administration.
De la ligne de base à la semaine 52
Évaluation de la sécurité : modifications cliniquement pertinentes lors des examens physiques évaluées par le personnel médical
Délai: Du début de l'étude à la semaine 52
Les résultats de l'examen physique après l'administration du médicament de l'essai clinique sont comparés à ceux avant l'administration pour déterminer si des symptômes cliniquement significatifs surviennent.
Du début de l'étude à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des scores de l'échelle révisée de l'Unified Parkinson's Disease Rating Scale parrainée par la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) (défini on/off)
Délai: De la ligne de base aux semaines 4, 12, 24, 36 et 52.
Chaque symptôme est évalué sur une échelle de 0 à 4, des scores plus élevés indiquant une maladie de Parkinson plus sévère.
De la ligne de base aux semaines 4, 12, 24, 36 et 52.
Changement par rapport à la valeur initiale du stade de Hoehn & Yahr (défini on/off)
Délai: Semaines 1, 4, 12, 24, 36 et 52.
Cette échelle est classée de 0 à 5, un score plus élevé indiquant un degré plus sévère de la maladie de Parkinson.
Semaines 1, 4, 12, 24, 36 et 52.
Changement par rapport à la ligne de base sur l'échelle des symptômes non moteurs de la maladie de Parkinson (NMSS)
Délai: Semaines 4, 12, 24, 36 et 52.
Cette échelle est évaluée sur une échelle de sévérité (0-3 points) et de fréquence (1-4 points). Un score plus élevé indique une maladie de Parkinson plus sévère.
Semaines 4, 12, 24, 36 et 52.
Évolution par rapport à la valeur initiale des scores du Questionnaire sur la maladie de Parkinson (PDQ-39)
Délai: Semaines 4, 12, 24, 36 et 52
L'échelle comprend 800 points, et un score plus élevé indique une qualité de vie plus faible.
Semaines 4, 12, 24, 36 et 52
Évaluation de la distribution de IPS101A (évaluation de la distribution du vecteur AAV9)-LCR
Délai: Baseline à la semaine 52
Après l'administration de l'IP, la détection du génome AAV a été mesurée par q-PCR.
Baseline à la semaine 52
Évaluation de la distribution de IPS101A (évaluation de la distribution du vecteur AAV9) - sang
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Après l'administration de l'IP, la détection du génome AAV a été mesurée par q-PCR.
De la ligne de base à la semaine 52
Évaluation des réponses immunitaires humorales (anticorps anti-AAV9) et cellulaires (activité IFN-γ) à l'AAV9
Délai: De la valeur initiale à la semaine 52
Après l'administration de l'IP, la détection du génome AAV a été mesurée par ELISA
De la valeur initiale à la semaine 52
Évaluation de l'excrétion d'AAV9 dans les échantillons biologiques - urine
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Après administration de l'IP, la détection du génome AAV a été mesurée par q-PCR.
De la ligne de base à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Innopeutics Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

30 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2026

Première publication (Réel)

27 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IPS101A-10

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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