Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1 klinische studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van IPS101A bij patiënten met de ziekte van Parkinson te evalueren

19 april 2026 bijgewerkt door: Innopeutics Corporation

Dosis-Escalatie, Eén-Centrum, Open-label Fase 1 Klinische Studie om de Veiligheid, Werkzaamheid en Farmacokinetiek van het Adeno-geassocieerde Virus(AAV) Gentherapieproduct IPS101A te Evalueren bij Parkinsonpatiënten met Hoehn-Yahr Stadium 4-5, Meer dan 10 Jaar Geleden Gediagnosticeerd en Ongecontroleerd door Alle Beschikbare Monotherapie of Combinatietherapie

Het doel van dit onderzoek is om de dosisgerelateerde veiligheid en verdraagbaarheid van IPS101A, een adeno-geassocieerde virus (AAV) gentherapie, te evalueren bij patiënten met de ziekte van Parkinson die ernstige functionele beperkingen vertonen die overeenkomen met Hoehn & Yahr stadia 4-5 en waarvan de symptomen niet adequaat onder controle zijn ondanks alle beschikbare monotherapie- en combinatietherapie-opties. Daarnaast heeft het onderzoek als doel om de maximale verdragen dosis (MTD) van IPS101A te beoordelen, evenals de voorlopige werkzaamheid en farmacokinetische (PK) kenmerken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met een diagnose van de ziekte van Parkinson die voldoet aan de klinische diagnostische criteria van de UK Parkinson's Disease Society Brain Bank ten tijde van het screeningsbezoek.
  2. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 50 tot 80 jaar (inclusief) ten tijde van het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming, met een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Parkinson.
  3. Patiënten met een duur van de ziekte van Parkinson van minimaal 10 jaar vóór het screeningsbezoek, gebaseerd op medische voorgeschiedenis en/of medische dossiers.
  4. Patiënten met de ziekte van Parkinson die onvoldoende onder controle is ondanks alle beschikbare standaardbehandelingen, inclusief monotherapie of combinatietherapie, zoals bepaald door de onderzoeker.
  5. Patiënten met een Hoehn & Yahr-stadium van 4 of 5 in de off-state tijdens het screeningsbezoek.

Exclusiecriteria:

  1. Patiënten met dementie bij de ziekte van Parkinson (PDD) die voldoen aan de diagnostische criteria vastgesteld door de Movement Disorder Society (MDS) Task Force, zoals bepaald door de onderzoeker tijdens de screening.
  2. Patiënten met een Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) score ≤ 24 tijdens de screeningsevaluatie.
  3. Patiënten bij wie beeldvormingsbevindingen die wijzen op Parkinson-plus-syndroom worden waargenomen op PET- en MRI-scans uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker en/of een gekwalificeerde beeldvormingsspecialist.
  4. Patiënten die niet voldoen aan de diagnostische criteria voor dementie bij de ziekte van Parkinson maar wel ernstige visuele hallucinaties vertonen, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  5. Patiënten met door geneesmiddelen geïnduceerd parkinsonisme, bevestigd door klinische voorgeschiedenis en/of medische dossiers, en bepaald door de onderzoeker.
  6. Patiënten die door de onderzoeker worden beoordeeld als ongeschikt voor deelname aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis (1.0 x 10^10 vg/patiënt)
IPS101A
Geneesmiddel: IPS101A
Het onderzoeksproduct (IP) zal als een enkele dosis worden toegediend. Alle proefpersonen zullen stereotactische injecties ontvangen in de linker en rechter substantia nigra van de middenhersenen, met één toediening per zijde.
Experimenteel: Hoge dosis (2,0 x 10^10 vg/patiënt)
IPS101A
Geneesmiddel: IPS101A
Het onderzoeksproduct (IP) zal als een enkele dosis worden toegediend. Alle proefpersonen zullen stereotactische injecties ontvangen in de linker en rechter substantia nigra van de middenhersenen, met één toediening per zijde.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsbeoordeling: dosisbeperkende toxiciteit (DLT)
Tijdsspanne: Baseline tot week 8
Frequentie en proportie van proefpersonen die dosisbeperkende toxiciteit (DLT) ontwikkelden
Baseline tot week 8
Veiligheidsevaluatie: Ernst en frequentie van gerapporteerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Beoordeel de ernst en frequentie van gerapporteerde bijwerkingen
Baseline tot week 52
Veiligheidsbeoordeling: klinisch relevante veranderingen in laboratoriumtesten beoordeeld door medisch personeel
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
De klinische betekenis van laboratoriumtestresultaten na toediening van een onderzoeksgeneesmiddel wordt bevestigd door deze te vergelijken met de resultaten vóór toediening.
Baseline tot week 52
Veiligheidsevaluatie: klinisch relevante veranderingen in lichamelijk onderzoek beoordeeld door medisch personeel
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
De resultaten van het lichamelijk onderzoek na toediening van het klinische onderzoekgeneesmiddel worden vergeleken met die van voor de toediening om te bepalen of er klinisch significante symptomen optreden.
Baseline tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) scores (gedefinieerd on/off)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 4, 12, 24, 36 en 52.
Elk symptoom wordt beoordeeld op een schaal van 0 tot 4, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere ziekte van Parkinson.
Vanaf de basislijn tot week 4, 12, 24, 36 en 52.
Verandering ten opzichte van de baseline in het Hoehn & Yahr-stadium (gedefinieerd on/off)
Tijdsspanne: Weken 1, 4, 12, 24, 36 en 52.
Deze schaal loopt van 0 tot 5, waarbij een hogere score duidt op een ernstigere mate van de ziekte van Parkinson.
Weken 1, 4, 12, 24, 36 en 52.
Verandering vanaf baseline in de Non-Motor Symptoms Scale voor de ziekte van Parkinson (NMSS)
Tijdsspanne: Week 4, 12, 24, 36 en 52.
Deze schaal wordt beoordeeld op een schaal van ernst (0-3 punten) en frequentie (1-4 punten). Een hogere score duidt op ernstigere ziekte van Parkinson.
Week 4, 12, 24, 36 en 52.
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) scores
Tijdsspanne: Weken 4, 12, 24, 36 en 52
De schaal bestaat uit 800 punten, waarbij een hogere score duidt op een lagere levenskwaliteit.
Weken 4, 12, 24, 36 en 52
Distributie-evaluatie van IPS101A (AAV9-vectordistributie-evaluatie)-CSF
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Na IP-toediening werd de detectie van het AAV-genoom gemeten met behulp van q-PCR.
Baseline tot week 52
Distributie-evaluatie van IPS101A (AAV9-vector distributie-evaluatie) - bloed
Tijdsspanne: Baseline tot Week 52
Na IP-toediening werd de detectie van het AAV-genoom gemeten met behulp van q-PCR.
Baseline tot Week 52
Evaluatie van humorale (anti-AAV9-antilichamen) en cellulaire (IFN-γ-activiteit) immuunresponsen op AAV9
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Na IP-toediening werd de detectie van het AAV-genoom gemeten met behulp van ELISA
Baseline tot week 52
Beoordeling van AAV9-uitscheiding in biologische monsters - urine
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Na IP-toediening werd de detectie van het AAV-genoom gemeten met behulp van q-PCR.
Baseline tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Innopeutics Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

30 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IPS101A-10

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren