Estudo Clínico de Fase 1 para Avaliar a Segurança, Eficácia e Farmacocinética do IPS101A em Doentes com Doença de Parkinson
19 de abril de 2026 atualizado por: Innopeutics Corporation
Estudo Clínico de Fase 1, Monocêntrico, de Escalada de Dose e Aberto para Avaliar a Segurança, Eficácia e Farmacocinética do Produto de Terapia Génica IPS101A baseado em Vírus Associado ao Adenovírus (AAV) em Doentes com Doença de Parkinson em Estádio Hoehn-Yahr 4-5, Diagnosticados há Mais de 10 Anos e Não Controlados com Qualquer Monoterapia ou Terapia Combinada Disponível
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade relacionadas com a dose de IPS101A, uma terapia génica com vírus adeno-associado (AAV), em doentes com doença de Parkinson que apresentam incapacidade funcional grave correspondente aos estádios 4-5 de Hoehn & Yahr e cujos sintomas não são adequadamente controlados apesar de todas as opções de monoterapia e terapias combinadas disponíveis.
Além disso, o estudo visa avaliar a dose máxima tolerada (DMT) de IPS101A, bem como a sua eficácia preliminar e as características farmacocinéticas (FC).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
6
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: ChoLong Park
- Número de telefone: +82-2-3499-4266
- E-mail: clpark@innopeutics.com
Estude backup de contato
- Nome: Tae-gyun Kim
- E-mail: contact@innopeutics.com
Locais de estudo
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-
-
Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Severance Hospital
-
Contato:
- Professor, MD, PhD
- E-mail: phlee@yuhs.ac
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Sujeitos com diagnóstico de doença de Parkinson que cumpra os Critérios Clínicos de Diagnóstico do Banco Cerebral da Sociedade de Doença de Parkinson do Reino Unido no momento da Visita de Triagem.
- Sujeitos do sexo masculino ou feminino com idades entre os 50 e os 80 anos (inclusive) no momento da assinatura do consentimento informado por escrito, com diagnóstico documentado de doença de Parkinson.
- Sujeitos com duração da doença de Parkinson de pelo menos 10 anos antes da Visita de Triagem, com base na história clínica e/ou registos médicos.
- Sujeitos com doença de Parkinson inadequadamente controlada apesar de todos os tratamentos padrão disponíveis, incluindo monoterapia ou terapia combinada, conforme determinado pelo Investigador.
- Sujeitos com estágio Hoehn & Yahr de 4 ou 5 no estado "off" na Visita de Triagem.
Critérios de Exclusão:
- Sujeitos com demência da doença de Parkinson (PDD) que cumpram os critérios de diagnóstico estabelecidos pelo Grupo de Trabalho da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS), conforme determinado pelo Investigador na Triagem.
- Sujeitos com pontuação no Exame do Estado Mental Mínimo Coreano (K-MMSE) ≤ 24 na avaliação de Triagem.
- Sujeitos em que são observados achados de imagem sugestivos de síndrome Parkinson-plus na PET e ressonância magnética realizadas na Visita de Triagem, conforme avaliado pelo Investigador e/ou por um especialista em imagem qualificado.
- Sujeitos que não cumpram os critérios de diagnóstico para demência da doença de Parkinson mas apresentem alucinações visuais importantes, conforme julgado pelo Investigador.
- Sujeitos com parkinsonismo induzido por medicamentos, confirmado por história clínica e/ou registos médicos, e determinado pelo Investigador.
- Sujeitos que sejam considerados pelo investigador como inadequados para participação neste ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dose baixa (1,0 × 10^10 vg/paciente)
IPS101A
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O produto em investigação (IP) será administrado como uma dose única.
Todos os sujeitos receberão injeções estereotáxicas nas substâncias negras esquerda e direita do mesencéfalo, com uma administração por lado.
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Experimental: Dose alta (2,0 x 10^10 vg/paciente)
IPS101A
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O produto em investigação (IP) será administrado como uma dose única.
Todos os sujeitos receberão injeções estereotáxicas nas substâncias negras esquerda e direita do mesencéfalo, com uma administração por lado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação de Segurança: toxicidade limitante de dose (DLT)
Prazo: Baseline até à Semana 8
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Frequência e proporção de sujeitos que desenvolveram toxicidade limitante da dose (DLT)
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Baseline até à Semana 8
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Avaliação de Segurança: Gravidade e frequência de eventos adversos reportados
Prazo: Baseline até à Semana 52
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Avaliar a gravidade e a frequência dos eventos adversos relatados
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Baseline até à Semana 52
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Avaliação de Segurança: alterações clinicamente relevantes nos testes laboratoriais avaliadas pelo pessoal médico
Prazo: Linha de base até à Semana 52
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A significância clínica dos resultados dos testes laboratoriais após a administração de um medicamento em ensaio clínico é confirmada através da sua comparação com os resultados antes da administração.
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Linha de base até à Semana 52
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Avaliação de Segurança: alterações clinicamente relevantes nos exames físicos avaliadas pelo pessoal médico
Prazo: Baseline até à Semana 52
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Os resultados do exame físico após a administração do medicamento do ensaio clínico são comparados com os anteriores à administração para determinar se ocorrem sintomas clinicamente significativos.
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Baseline até à Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração em relação à Linha de Base nas pontuações da Escala de Avaliação Unificada da Doença de Parkinson revisada pela Movement Disorder Society (MDS-UPDRS) (definida on/off)
Prazo: Linha de base para as semanas 4, 12, 24, 36 e 52.
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Cada sintoma é avaliado numa escala de 0 a 4, com pontuações mais altas a indicar doença de Parkinson mais grave.
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Linha de base para as semanas 4, 12, 24, 36 e 52.
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Alteração em relação à linha de base na fase de Hoehn & Yahr (definida ligado/desligado)
Prazo: Semanas 1, 4, 12, 24, 36 e 52.
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Esta escala é classificada de 0 a 5, sendo que uma pontuação mais alta indica um grau mais severo da doença de Parkinson.
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Semanas 1, 4, 12, 24, 36 e 52.
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Alteração em relação à Linha de Base na Escala de Sintomas Não Motores para a Doença de Parkinson (NMSS)
Prazo: Semanas 4, 12, 24, 36 e 52.
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Esta escala é classificada numa escala de gravidade (0-3 pontos) e de frequência (1-4 pontos).
Uma pontuação mais elevada indica uma doença de Parkinson mais grave.
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Semanas 4, 12, 24, 36 e 52.
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Alteração em relação à Linha de Base nas pontuações do Questionário de Doença de Parkinson (PDQ-39)
Prazo: Semanas 4, 12, 24, 36 e 52
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A escala consiste em 800 pontos, e uma pontuação mais elevada indica uma qualidade de vida inferior.
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Semanas 4, 12, 24, 36 e 52
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Avaliação da distribuição de IPS101A (avaliação da distribuição do vetor AAV9)-LCR
Prazo: Baseline até à Semana 52
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Após administração de IP, a deteção do genoma do AAV foi medida utilizando q-PCR.
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Baseline até à Semana 52
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Avaliação da distribuição de IPS101A (avaliação da distribuição do vetor AAV9)-sangue
Prazo: Baseline até à Semana 52
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Após a administração do IP, a detecção do genoma AAV foi medida usando q-PCR.
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Baseline até à Semana 52
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Avaliação das respostas imunitárias humorais (anticorpos anti-AAV9) e celulares (atividade de IFN-γ) ao AAV9
Prazo: Linha de base até à Semana 52
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Após a administração de IP, a deteção do genoma AAV foi medida utilizando ELISA
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Linha de base até à Semana 52
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Avaliação da eliminação de AAV9 em espécimes biológicos - urina
Prazo: Linha de base à Semana 52
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Após a administração do IP, a deteção do genoma do AAV foi medida utilizando q-PCR.
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Linha de base à Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
30 de maio de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
27 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IPS101A-10
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .