Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1 badania klinicznego w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki IPS101A u pacjentów z chorobą Parkinsona

19 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Innopeutics Corporation

Badanie kliniczne fazy 1 z otwartą etykietą, jednoośrodkowe, z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki produktu terapii genowej IPS101A opartego na wirusie adeno-związanym (AAV) u pacjentów z chorobą Parkinsona w stadium 4–5 według skali Hoehn-Yahr, zdiagnozowanych ponad 10 lat temu i niereagujących na dostępną monoterapię lub terapię skojarzoną

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji związanej z dawką preparatu IPS101A, terapii genowej z użyciem wirusa adeno-zależnego (AAV), u pacjentów z chorobą Parkinsona, u których występuje ciężkie upośledzenie funkcjonalne odpowiadające stadium 4-5 według Hoehn i Yahra, a których objawy nie są odpowiednio kontrolowane pomimo wszystkich dostępnych opcji terapii monoterapeutycznej i kombinowanej. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) preparatu IPS101A, a także jego wstępnej skuteczności i charakterystyki farmakokinetycznej (PK).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci, u których zdiagnozowano chorobę Parkinsona spełniającą kryteria diagnostyczne UK Parkinson's Disease Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria w czasie wizyty przesiewowej.
  2. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 50 do 80 lat (włącznie) w momencie wyrażenia pisemnej świadomej zgody, z udokumentowanym rozpoznaniem choroby Parkinsona.
  3. Pacjenci z czasem trwania choroby Parkinsona wynoszącym co najmniej 10 lat przed wizytą przesiewową, na podstawie wywiadu medycznego i/lub dokumentacji medycznej.
  4. Pacjenci z chorobą Parkinsona, która jest niewystarczająco kontrolowana pomimo wszystkich dostępnych standardowych metod leczenia, w tym monoterapii lub terapii skojarzonej, według oceny badacza.
  5. Pacjenci w stadium Hoehn & Yahr 4 lub 5 w stanie „off” podczas wizyty przesiewowej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z otępieniem w chorobie Parkinsona (PDD), którzy spełniają kryteria diagnostyczne ustalone przez Grupę Roboczą Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (MDS), według oceny badacza podczas badania przesiewowego.
  2. Pacjenci z wynikiem koreańskiego mini-testu stanu psychicznego (K-MMSE) ≤ 24 podczas oceny przesiewowej.
  3. Pacjenci, u których podczas wizyty przesiewowej w badaniach PET i MRI obserwuje się wyniki obrazowe sugerujące zespół parkinsonizm-plus, według oceny badacza i/lub wykwalifikowanego specjalisty obrazowania.
  4. Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów diagnostycznych otępienia w chorobie Parkinsona, ale prezentują poważne omamy wzrokowe, według oceny badacza.
  5. Pacjenci z polekowym parkinsonizmem, potwierdzonym w wywiadzie klinicznym i/lub dokumentacji medycznej, i ustalonym przez badacza.
  6. Pacjenci, którzy według oceny badacza są nieodpowiedni do udziału w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka (1,0 x 10^10 vg/pacjenta)
IPS101A
Lek: IPS101A
Produkt badawczy (IP) będzie podawany w pojedynczej dawce. Wszyscy uczestnicy otrzymają iniekcje stereotaktyczne do lewej i prawej istoty czarnej śródmózgowia, z jednym podaniem na stronę.
Eksperymentalny: Wysoka dawka (2,0 × 10^10 vg/pacjenta)
IPS101A
Lek: IPS101A
Produkt badawczy (IP) będzie podawany w pojedynczej dawce. Wszyscy uczestnicy otrzymają iniekcje stereotaktyczne do lewej i prawej istoty czarnej śródmózgowia, z jednym podaniem na stronę.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa: dawka ograniczająca toksyczność (DLT)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 8 tygodnia
Częstotliwość i odsetek pacjentów, u których wystąpiła toksyczność ograniczająca dawkę (DLT)
Od punktu wyjściowego do 8 tygodnia
Ocena bezpieczeństwa: Ciężkość i częstotliwość zgłaszanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Oceń ciężkość i częstość zgłaszanych zdarzeń niepożądanych
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Ocena bezpieczeństwa: klinicznie istotne zmiany w badaniach laboratoryjnych oceniane przez personel medyczny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Kliniczne znaczenie wyników badań laboratoryjnych po podaniu leku w badaniu klinicznym potwierdza się poprzez porównanie ich z wynikami przed podaniem.
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Ocena bezpieczeństwa: klinicznie istotne zmiany w badaniu fizykalnym oceniane przez personel medyczny
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52 tygodnia
Wyniki badania fizykalnego po podaniu leku z badania klinicznego porównuje się z wynikami sprzed podania, aby ustalić, czy występują objawy o znaczeniu klinicznym.
Od punktu wyjściowego do 52 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny choroby Parkinsona MDS-UPDRS (Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale) (zdefiniowane na/poza lekami)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnia.
Każdy objaw oceniany jest w skali od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej zaawansowaną chorobę Parkinsona.
Od wartości wyjściowej do 4, 12, 24, 36 i 52 tygodnia.
Zmiana od wartości wyjściowej w skali Hoehn & Yahr (określonej on/off)
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4, 12, 24, 36 i 52.
Skala ta jest klasyfikowana od 0 do 5, przy czym wyższy wynik wskazuje na cięższy stopień choroby Parkinsona.
Tygodnie 1, 4, 12, 24, 36 i 52.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Skali Objawów Nie-Ruchowych w Chorobie Parkinsona (NMSS)
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12, 24, 36 i 52.
Skala ta jest oceniana na podstawie skali nasilenia (0-3 punkty) i częstotliwości (1-4 punkty). Wyższy wynik wskazuje na bardziej zaawansowaną chorobę Parkinsona.
Tygodnie 4, 12, 24, 36 i 52.
Zmiana względem wartości wyjściowej w punktacji Kwestionariusza Choroby Parkinsona (PDQ-39)
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 12, 24, 36 i 52
Skala składa się z 800 punktów, a wyższy wynik wskazuje na niższą jakość życia.
Tygodnie 4, 12, 24, 36 i 52
Ocena dystrybucji IPS101A (ocena dystrybucji wektora AAV9)-CSF
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia
Po podaniu IP, wykrycie genomu AAV zmierzono za pomocą q-PCR.
Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia
Ocena dystrybucji IPS101A (ocena dystrybucji wektora AAV9)-krew
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52 tygodnia
Po podaniu IP, wykrycie genomu AAV mierzono przy użyciu q-PCR.
Od wartości wyjściowej do 52 tygodnia
Ocena odpowiedzi immunologicznej humoralnej (przeciwciała anty-AAV9) i komórkowej (aktywność IFN-γ) na AAV9
Ramy czasowe: Od linii początkowej do 52. tygodnia
Po podaniu IP, wykrycie genomu AAV zmierzono za pomocą testu ELISA
Od linii początkowej do 52. tygodnia
Ocena wydalania AAV9 w próbkach biologicznych-mocz
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia
Po podaniu IP, wykrycie genomu AAV zmierzono przy użyciu q-PCR.
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Innopeutics Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IPS101A-10

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj