Фаза 1 клинического исследования для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики IPS101A у пациентов с болезнью Паркинсона
19 апреля 2026 г. обновлено: Innopeutics Corporation
Дозозависимое, одноцентровое, открытое клиническое исследование фазы 1 для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики генно-терапевтического препарата на основе аденоассоциированного вируса (AAV) IPS101A у пациентов с болезнью Паркинсона стадии Хена-Яра 4-5, диагностированной более 10 лет назад и неконтролируемой всеми доступными методами монотерапии или комбинированной терапии
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости дозозависимого действия IPS101A, генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV), у пациентов с болезнью Паркинсона, демонстрирующих тяжелые функциональные нарушения, соответствующие стадиям 4–5 по шкале Хёна и Яра, чьи симптомы недостаточно контролируются, несмотря на все доступные варианты монотерапии и комбинированной терапии.
Кроме того, исследование направлено на оценку максимально переносимой дозы (MTD) IPS101A, а также его предварительной эффективности и фармакокинетических (PK) характеристик.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
6
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: ChoLong Park
- Номер телефона: +82-2-3499-4266
- Электронная почта: clpark@innopeutics.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Tae-gyun Kim
- Электронная почта: contact@innopeutics.com
Места учебы
-
-
-
Seoul, Южная Корея
- Рекрутинг
- Severance Hospital
-
Контакт:
- Professor, MD, PhD
- Электронная почта: phlee@yuhs.ac
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом болезни Паркинсона, соответствующим клиническим диагностическим критериям UK Parkinson's Disease Society Brain Bank на момент скринингового визита.
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте от 50 до 80 лет (включительно) на момент подписания информированного согласия, с документально подтвержденным диагнозом болезни Паркинсона.
- Пациенты с продолжительностью болезни Паркинсона не менее 10 лет до скринингового визита, на основании данных анамнеза и/или медицинской документации.
- Пациенты с болезнью Паркинсона, недостаточно контролируемой, несмотря на все доступные стандартные методы лечения, включая монотерапию или комбинированную терапию, по оценке исследователя.
- Пациенты со стадией Хена и Яра 4 или 5 в состоянии «выключения» на скрининговом визите.
Критерии исключения:
- Пациенты с деменцией при болезни Паркинсона (ДБП), соответствующие диагностическим критериям Целевой группы Международного общества по расстройствам движений (MDS), по оценке исследователя при скрининге.
- Пациенты с оценкой по Корейской краткой шкале оценки психического статуса (K-MMSE) ≤ 24 при скрининговом обследовании.
- Пациенты, у которых при ПЭТ и МРТ, проведенных на скрининговом визите, обнаружены признаки, указывающие на паркинсонизм-плюс синдром, по оценке исследователя и/или квалифицированного специалиста по визуализации.
- Пациенты, не соответствующие диагностическим критериям деменции при болезни Паркинсона, но имеющие выраженные зрительные галлюцинации, по оценке исследователя.
- Пациенты с лекарственно-индуцированным паркинсонизмом, подтвержденным данными анамнеза и/или медицинской документации, по оценке исследователя.
- Пациенты, которые, по мнению исследователя, не подходят для участия в данном клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Низкая доза (1,0 × 10^10 вг/пациент)
IPS101A
|
Исследуемый продукт (ИП) будет вводиться однократно.
Все участники получат стереотаксические инъекции в левое и правое черное вещество среднего мозга, по одному введению с каждой стороны.
|
|
Экспериментальный: Высокая доза (2,0 × 10^10 вг/пациент)
IPS101A
|
Исследуемый продукт (ИП) будет вводиться однократно.
Все участники получат стереотаксические инъекции в левое и правое черное вещество среднего мозга, по одному введению с каждой стороны.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности: дозолимитирующая токсичность (DLT)
Временное ограничение: От исходного уровня до 8-й недели
|
Частота и доля субъектов, у которых развилась дозолимитирующая токсичность (DLT)
|
От исходного уровня до 8-й недели
|
|
Оценка безопасности: степень тяжести и частота сообщаемых нежелательных явлений
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Оценить тяжесть и частоту сообщаемых нежелательных явлений
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Оценка безопасности: клинически значимые изменения в лабораторных исследованиях, оцененные медицинским персоналом
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
Клиническая значимость результатов лабораторных исследований после введения исследуемого препарата подтверждается путем их сравнения с результатами до введения.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Оценка безопасности: клинически значимые изменения при физикальном обследовании, оцененные медицинским персоналом
Временное ограничение: Базовый уровень до 52-й недели
|
Результаты физического обследования после введения исследуемого препарата сравниваются с результатами до введения, чтобы определить, возникают ли клинически значимые симптомы.
|
Базовый уровень до 52-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня по шкале MDS-UPDRS (Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale) (определено как вкл/выкл)
Временное ограничение: От исходного уровня до 4, 12, 24, 36 и 52 недели.
|
Каждый симптом оценивается по шкале от 0 до 4, причём более высокие баллы указывают на более тяжёлую форму болезни Паркинсона.
|
От исходного уровня до 4, 12, 24, 36 и 52 недели.
|
|
Изменение от исходного уровня по шкале Хена и Яра (определено вкл/выкл)
Временное ограничение: Недели 1, 4, 12, 24, 36 и 52.
|
Эта шкала классифицируется от 0 до 5, где более высокий балл указывает на более тяжелую степень болезни Паркинсона.
|
Недели 1, 4, 12, 24, 36 и 52.
|
|
Изменение от исходного уровня по Шкале немоторных симптомов болезни Паркинсона (NMSS)
Временное ограничение: Недели 4, 12, 24, 36 и 52.
|
Эта шкала оценивается по шкале тяжести (0-3 балла) и частоте (1-4 балла).
Более высокий балл указывает на более тяжелую болезнь Паркинсона.
|
Недели 4, 12, 24, 36 и 52.
|
|
Изменение от исходного уровня по опроснику болезни Паркинсона (PDQ-39)
Временное ограничение: 4, 12, 24, 36 и 52 недели
|
Шкала состоит из 800 баллов, и более высокий балл указывает на более низкое качество жизни.
|
4, 12, 24, 36 и 52 недели
|
|
Оценка распределения IPS101A (оценка распределения вектора AAV9) — ЦСЖ
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
После введения ИП определение генома AAV измеряли с помощью КПЦР в реальном времени.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Оценка распределения IPS101A (оценка распределения вектора AAV9) - кровь
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
После введения ИП детекция генома AAV измерялась с помощью количественной ПЦР (q-PCR).
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Оценка гуморального (антитела к AAV9) и клеточного (активность IFN-γ) иммунного ответа на AAV9
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
После введения ИП детекция генома AAV измерялась с помощью ELISA
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
|
Оценка выделения AAV9 в биологических образцах-моча
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели
|
После введения ИП, обнаружение генома AAV измеряли с помощью количественной ПЦР.
|
От исходного уровня до 52-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
30 мая 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 октября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 января 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IPS101A-10
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .