Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von IPS101A bei Parkinson-Patienten
19. April 2026 aktualisiert von: Innopeutics Corporation
Dosis-Eskalation, Single-Center, Open-label Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik des Adeno-assoziierten Virus(AAV)-Gentherapieprodukts IPS101A bei Parkinson-Patienten mit Hoehn-Yahr-Stadium 4-5, diagnostiziert vor mehr als 10 Jahren und unkontrolliert durch alle verfügbaren Monotherapien oder Kombinationstherapien
Der Zweck dieser Studie ist es, die dosisabhängige Sicherheit und Verträglichkeit von IPS101A, einer Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Gentherapie, bei Patienten mit Parkinson-Krankheit zu bewerten, die eine schwere funktionelle Beeinträchtigung entsprechend der Hoehn-&-Yahr-Stadien 4-5 aufweisen und deren Symptome trotz aller verfügbaren Monotherapie- und Kombinationstherapie-Optionen nicht ausreichend kontrolliert werden.
Zusätzlich zielt die Studie darauf ab, die maximal verträgliche Dosis (MTD) von IPS101A sowie deren vorläufige Wirksamkeit und pharmakokinetische (PK)-Eigenschaften zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
6
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: ChoLong Park
- Telefonnummer: +82-2-3499-4266
- E-Mail: clpark@innopeutics.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Tae-gyun Kim
- E-Mail: contact@innopeutics.com
Studienorte
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-
-
Seoul, Südkorea
- Rekrutierung
- Severance Hospital
-
Kontakt:
- Professor, MD, PhD
- E-Mail: phlee@yuhs.ac
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Probanden mit einer Diagnose der Parkinson-Krankheit, die zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs die klinischen Diagnosekriterien der UK Parkinson's Disease Society Brain Bank erfüllt.
- Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 50 bis 80 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Abgabe der schriftlichen Einwilligungserklärung mit dokumentierter Diagnose der Parkinson-Krankheit.
- Probanden mit einer Krankheitsdauer der Parkinson-Krankheit von mindestens 10 Jahren vor dem Screening-Besuch, basierend auf der Krankengeschichte und/oder medizinischen Unterlagen.
- Probanden mit Parkinson-Krankheit, die trotz aller verfügbaren Standardtherapien, einschließlich Monotherapie oder Kombinationstherapie, unzureichend kontrolliert ist, wie vom Prüfarzt festgestellt.
- Probanden mit einem Hoehn-&-Yahr-Stadium von 4 oder 5 im Off-Zustand beim Screening-Besuch.
Ausschlusskriterien:
- Probanden mit Parkinson-Demenz (PDD), die die von der Movement Disorder Society (MDS) Task Force festgelegten Diagnosekriterien erfüllen, wie vom Prüfarzt beim Screening festgestellt.
- Probanden mit einem Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE)-Score ≤ 24 bei der Screening-Untersuchung.
- Probanden, bei denen bei der PET- und MRT-Untersuchung während des Screening-Besuchs bildgebende Befunde beobachtet werden, die auf ein Parkinson-plus-Syndrom hindeuten, wie vom Prüfarzt und/oder einem qualifizierten Bildgebungsspezialisten beurteilt.
- Probanden, die zwar nicht die Diagnosekriterien für Parkinson-Demenz erfüllen, aber nach Einschätzung des Prüfarztes ausgeprägte visuelle Halluzinationen aufweisen.
- Probanden mit medikamenteninduziertem Parkinsonismus, bestätigt durch Krankengeschichte und/oder medizinische Unterlagen und vom Prüfarzt festgestellt.
- Probanden, die nach Einschätzung des Prüfarztes für die Teilnahme an dieser klinischen Studie ungeeignet sind.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Niedrige Dosis (1,0 × 10^10 vg/Patient)
IPS101A
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Das Prüfpräparat (IP) wird als Einzeldosis verabreicht.
Alle Probanden erhalten stereotaktische Injektionen in die linke und rechte Substantia nigra des Mittelhirns, mit einer Verabreichung pro Seite.
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Experimental: Hohe Dosis (2,0 × 10^10 vg/Patient)
IPS101A
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Das Prüfpräparat (IP) wird als Einzeldosis verabreicht.
Alle Probanden erhalten stereotaktische Injektionen in die linke und rechte Substantia nigra des Mittelhirns, mit einer Verabreichung pro Seite.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheitsbewertung: dosislimitierende Toxizität (DLT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8
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Häufigkeit und Anteil der Probanden, die eine dosislimitierende Toxizität (DLT) entwickelten
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Baseline bis Woche 8
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Sicherheitsbewertung: Schweregrad und Häufigkeit gemeldeter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Schweregrad und Häufigkeit gemeldeter unerwünschter Ereignisse bewerten
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Baseline bis Woche 52
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Sicherheitsbewertung: klinisch relevante Veränderungen in Laboruntersuchungen, bewertet durch medizinisches Personal
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 52
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Die klinische Signifikanz von Laboruntersuchungsergebnissen nach Verabreichung eines klinischen Prüfpräparats wird durch den Vergleich mit den Ergebnissen vor der Verabreichung bestätigt.
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Von Baseline bis Woche 52
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Sicherheitsbewertung: klinisch relevante Veränderungen bei körperlichen Untersuchungen, die vom medizinischen Personal bewertet werden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Die Ergebnisse der körperlichen Untersuchung nach Verabreichung des klinischen Prüfpräparats werden mit denen vor der Verabreichung verglichen, um zu bestimmen, ob klinisch signifikante Symptome auftreten.
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Baseline bis Woche 52
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung vom Ausgangswert in den Bewegungserkrankungsgesellschaftsgesponserten Überarbeitung der Einheitlichen Parkinson-Krankheits-Bewertungsskala (MDS-UPDRS) Bewertungen (definiert on/off)
Zeitfenster: Baseline bis Wochen 4, 12, 24, 36 und 52.
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Jedes Symptom wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei höhere Werte auf eine schwerere Parkinson-Erkrankung hindeuten.
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Baseline bis Wochen 4, 12, 24, 36 und 52.
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Hoehn-&-Yahr-Stadieneinteilung (definiert on/off)
Zeitfenster: Wochen 1, 4, 12, 24, 36 und 52.
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Diese Skala ist von 0 bis 5 klassifiziert, wobei ein höherer Wert einen schwereren Grad der Parkinson-Krankheit anzeigt.
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Wochen 1, 4, 12, 24, 36 und 52.
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Änderung gegenüber Baseline in der Non-Motor Symptoms Scale für Parkinson-Erkrankung (NMSS)
Zeitfenster: Woche 4, 12, 24, 36 und 52.
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Diese Skala wird nach Schweregrad (0-3 Punkte) und Häufigkeit (1-4 Punkte) bewertet.
Eine höhere Punktzahl deutet auf eine schwerere Parkinson-Krankheit hin.
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Woche 4, 12, 24, 36 und 52.
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39)-Werten
Zeitfenster: Woche 4, 12, 24, 36 und 52
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Die Skala besteht aus 800 Punkten, wobei eine höhere Punktzahl eine geringere Lebensqualität anzeigt.
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Woche 4, 12, 24, 36 und 52
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Verteilungsbewertung von IPS101A (AAV9-Vektorverteilungsbewertung)-CSF
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Nach IP-Verabreichung wurde der Nachweis des AAV-Genoms mittels q-PCR gemessen.
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Baseline bis Woche 52
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Verteilungsbewertung von IPS101A (AAV9-Vektorverteilungsbewertung)-Blut
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
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Nach der IP-Verabreichung wurde der Nachweis des AAV-Genoms mittels q-PCR gemessen.
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Ausgangswert bis Woche 52
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Bewertung der humoralen (Anti-AAV9-Antikörper) und zellulären (IFN-γ-Aktivität) Immunantworten auf AAV9
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 52
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Nach der IP-Verabreichung wurde der Nachweis des AAV-Genoms mittels ELISA gemessen
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Von Baseline bis Woche 52
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Bewertung der AAV9-Ausscheidung in biologischen Proben - Urin
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
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Nach der IP-Verabreichung wurde der Nachweis des AAV-Genoms mittels q-PCR gemessen.
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Baseline bis Woche 52
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
30. Mai 2026
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Oktober 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. November 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Januar 2026
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. Januar 2026
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. April 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IPS101A-10
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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