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BEAM-101を投与された患者を対象とした長期追跡調査

2026年1月23日 更新者：Beam Therapeutics Inc.

自己CD34+編集造血幹細胞を受けたヘモグロビン症患者における長期追跡調査研究

これは、親研究（研究 BTX-AUT-001）で BEAM-101 を受けた患者を対象とした長期追跡調査（LTFU）研究です。 BEAM-101 を受けた適格患者は、研究 BTX-AUT-001 を完了する前に、この LTFU 研究への参加を求められます。 この研究に参加する患者は、13年間（BEAM-101 を受けてから合計15年間）追跡されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

BEAM-101を投与されたBTX-AUT-001試験の患者は、この長期追跡調査に参加するためにインフォームド・コンセント文書（ICF）に署名するよう求められます（BTX-AUT-001の試験終了時／24か月時点の診察時）。 この試験の患者は、評価スケジュール（SoA）に従って定期的な安全性および有効性評価を受けます。 診察はBEAM-101投与後5年目までは毎年行われ、その後11年目までは3年ごと、最終的に15年目に最終診察が行われます。 仮想／電話による確認診察は5年目までは6か月ごと、その後は毎年行われます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • まだ募集していません
        • University of Alabama at Birmingham
        • コンタクト：
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • まだ募集していません
        • Phoenix Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • まだ募集していません
        • Mayo Clinic Florida
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • まだ募集していません
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • まだ募集していません
        • Henry Ford Cancer Center
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • まだ募集していません
        • University of Minnesota
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • まだ募集していません
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • まだ募集していません
        • Hackensack University Medical Center
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • まだ募集していません
        • Columbia University Irving Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • まだ募集していません
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • まだ募集していません
        • The Clevland Clinic Foundation
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • まだ募集していません
        • Medical University of South Carolina
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • まだ募集していません
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • コンタクト：
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • まだ募集していません
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • まだ募集していません
        • Medical College of Wisconsin
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究対象集団は、長期追跡調査の基準を満たす親研究（BTX-AUT-001）の施設で登録された参加者で構成されます

説明

参加基準：

  1. BTX-AUT-001試験でBEAM-101を投与されており、同試験の試験終了時（EOS）訪問を完了する過程にあること。
  2. 地域の施設内審査委員会（IRB）／独立倫理委員会（IEC）および施設要件に従い、署名された文面によるインフォームド・コンセントを提供すること。

除外基準：

  • この試験における除外基準はありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
BTX-101-002 BEAM-101を受けた患者の長期追跡調査
BTX-AUT-001試験においてBEAM-101を投与されたすべての参加者は、この長期追跡調査への参加を依頼されます
薬：BEAM-101を投与された患者の長期追跡調査
これは、ブスルファンによる骨髄破壊的前処置後に静脈内投与された単回投与のBEAM-101を受けた患者の長期追跡調査研究です

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
長期安全性モニタリングと死亡率評価
時間枠：最大13歳
BEAM-101関連のすべての有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）をIMP投与後15年間、関連性を問わずすべてのSAEを5年間、新規悪性腫瘍、新規または悪化した骨髄関連血液疾患、ならびに全死因死亡率を監視します。
最大13歳

二次結果の測定

結果測定
時間枠
重度のVOCなしの患者の割合の経時変化
時間枠：15年目まで
15年目まで
重症VOCフリー期間
時間枠：15年目まで
15年目まで
時間経過に伴う赤血球輸血の頻度
時間枠：15年間を通じて
15年間を通じて
鎌状赤血球症関連合併症の治療を必要とする患者の割合 (%)
時間枠：15年目まで
15年目まで
経時的な総ヘモグロビン（Hb）濃度（g/dL）
時間枠：15年目まで
15年目まで
経時的な総胎児ヘモグロビン（HbF）濃度（%）
時間枠：15年目まで
15年目まで
総鎌状赤血球ヘモグロビン（HbS）濃度（％）
時間枠：15年目まで
15年目まで
間接ビリルビン（mg/dL）のベースラインからの経時変化
時間枠：最大5年目まで
最大5年目まで
ベースラインからのハプトグロビン（mg/dL）の経時変化
時間枠：最大5年間
最大5年間
ベースラインからの網状赤血球（％）数の経時変化
時間枠：最大5年間
最大5年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Beam Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月15日

一次修了 (推定)

2043年2月12日

研究の完了 (推定)

2043年2月12日

試験登録日

最初に提出

2026年1月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月23日

最初の投稿 (実際)

2026年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月23日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BTX-101-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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