Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie długoterminowej obserwacji u pacjentów, którzy otrzymali BEAM-101

23 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Beam Therapeutics Inc.

Długoterminowe badanie obserwacyjne u pacjentów z hemoglobinopatią, którzy otrzymali autologiczne edytowane hematopoetyczne komórki macierzyste CD34+

Jest to badanie długoterminowej obserwacji (LTFU) u pacjentów, którzy otrzymali BEAM-101 w badaniu nadrzędnym (badanie BTX-AUT-001). Kwalifikujący się pacjenci, którzy otrzymali BEAM-101, zostaną poproszeni o udział w tym badaniu LTFU przed zakończeniem badania BTX-AUT-001. Pacjenci, którzy wezmą udział w tym badaniu, będą obserwowani przez 13 lat (łącznie 15 lat po otrzymaniu BEAM-101).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy byli leczeni preparatem BEAM-101 w badaniu BTX-AUT-001, zostaną poproszeni o podpisanie formularza świadomej zgody (ICF), aby wziąć udział w tym długoterminowym badaniu obserwacyjnym (podczas wizyty zakończeniowej/miesiąc 24 dla badania BTX-AUT-001). Pacjenci w tym badaniu będą poddawani okresowym ocenom bezpieczeństwa i skuteczności zgodnie z harmonogramem ocen (SoA). Wizyty będą odbywać się corocznie do 5 roku po podaniu preparatu BEAM-101, a następnie co 3 lata do 11 roku, z wizytą końcową w 15 roku. Wirtualne/wizyty telefoniczne będą odbywać się co 6 miesięcy do 5 roku, a następnie corocznie.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana składa się z uczestników zarejestrowanych w ośrodkach z badania nadrzędnego (BTX-AUT-001), którzy spełniają kryteria długoterminowej obserwacji

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Otrzymali BEAM-101 w badaniu BTX-AUT-001 i są w trakcie odbywania wizyty końcowej (EOS) tego badania.
  2. Wyrażają pisemną, świadomą zgodę zgodnie z wymaganiami lokalnej komisji bioetycznej (IRB)/niezależnej komisji etycznej (IEC) i instytucji.

Kryteria wykluczenia:

  • W tym badaniu nie ma kryteriów wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
BTX-101-002 Długoterminowa obserwacja pacjentów, którzy otrzymali BEAM-101
Wszyscy uczestnicy, którzy otrzymali BEAM-101 w badaniu BTX-AUT-001, zostaną poproszeni o udział w tym długoterminowym badaniu obserwacyjnym
Lek: Badanie długoterminowej obserwacji pacjentów, którzy otrzymali BEAM-101
To jest długoterminowe badanie obserwacyjne pacjentów, którzy otrzymali pojedynczą dawkę BEAM-101 podaną dożylnie po mieloablacyjnym przygotowaniu z busulfanem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie Bezpieczeństwa Długoterminowego i Ocena Śmiertelności
Ramy czasowe: Do 13 lat
Monitoruj wszystkie ZN i PZN związane z BEAM-101 do 15. roku po podaniu IMP, wszystkie PZN niezależnie od związku przyczynowego do 5. roku, nowe nowotwory, nowe lub pogarszające się zaburzenia hematologiczne związane ze szpikiem kostnym oraz śmiertelność z wszystkich przyczyn.
Do 13 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Proporcja pacjentów bez ciężkich napadów VOCs w czasie
Ramy czasowe: Przez 15 lat
Przez 15 lat
Czas bez ciężkich napadów bólowych (VOC)
Ramy czasowe: Przez 15 lat
Przez 15 lat
Częstotliwość transfuzji krwinek czerwonych w czasie
Ramy czasowe: Do 15 roku
Do 15 roku
Odsetek (%) pacjentów wymagających leczenia z powodu powikłań związanych z SCD
Ramy czasowe: Przez 15 lat
Przez 15 lat
Całkowite stężenie hemoglobiny (Hb) (g/dL) w czasie
Ramy czasowe: Przez 15 lat
Przez 15 lat
Całkowite stężenie hemoglobiny płodowej (HbF) (%) w czasie
Ramy czasowe: Przez 15 lat
Przez 15 lat
Stężenie całkowitej hemoglobiny sierpowatej (HbS) (%)
Ramy czasowe: Przez 15 lat
Przez 15 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu bilirubiny pośredniej (mg/dL) w czasie
Ramy czasowe: Do 5 lat
Do 5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej dla haptoglobiny (mg/dL) w czasie
Ramy czasowe: Do roku 5
Do roku 5
Zmiana od wartości wyjściowej w liczbie retikulocytów (%) w czasie
Ramy czasowe: Do 5. roku
Do 5. roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

12 lutego 2043

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 lutego 2043

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BTX-101-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj