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Une étude de suivi à long terme chez les patients ayant reçu BEAM-101

23 janvier 2026 mis à jour par: Beam Therapeutics Inc.

Étude de suivi à long terme chez des patients atteints d'hémoglobinopathie ayant reçu des cellules souches hématopoïétiques autologues CD34+ éditées

Il s'agit d'une étude de suivi à long terme (LTFU) chez les patients ayant reçu BEAM-101 dans l'étude parente (étude BTX-AUT-001). Les patients éligibles ayant reçu BEAM-101 seront invités à participer à cette étude LTFU avant la fin de l'étude BTX-AUT-001. Les patients inclus dans cette étude seront suivis pendant 13 ans (soit un total de 15 ans après avoir reçu BEAM-101).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients traités avec le BEAM-101 dans l'étude BTX-AUT-001 seront invités à signer un formulaire de consentement éclairé (FCE) pour participer à cette étude de suivi à long terme (pendant la visite de fin d'étude/mois 24 pour BTX-AUT-001). Les patients de cette étude subiront des évaluations périodiques de sécurité et d'efficacité conformément au calendrier des évaluations (CdE). Les visites auront lieu annuellement jusqu'à l'année 5 suivant l'administration du BEAM-101, puis tous les 3 ans jusqu'à l'année 11, avec une visite finale à l'année 15. Des visites de contrôle virtuelles/téléphoniques auront lieu tous les 6 mois jusqu'à l'année 5, puis annuellement par la suite.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Pas encore de recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Pas encore de recrutement
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Pas encore de recrutement
        • Mayo Clinic Florida
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Pas encore de recrutement
        • Henry Ford Cancer Center
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pas encore de recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Pas encore de recrutement
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Pas encore de recrutement
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Pas encore de recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Pas encore de recrutement
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Pas encore de recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Pas encore de recrutement
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
        • Pas encore de recrutement
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Pas encore de recrutement
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude est constituée des participants inscrits dans les centres de l'étude parentale (BTX-AUT-001) qui répondent aux critères de suivi à long terme

La description

Critères d'inclusion :

  1. Avoir reçu BEAM-101 dans l'étude BTX-AUT-001 et être en cours de réalisation de la visite de fin d'étude (EOS) de cette étude.
  2. Fournir un consentement éclairé écrit signé conformément aux exigences du comité d'éthique local (IRB)/comité d'éthique indépendant (IEC) et de l'institution.

Critères d'exclusion :

  • Il n'y a pas de critères d'exclusion pour cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
BTX-101-002 Suivi à long terme des patients ayant reçu BEAM-101
Tous les participants ayant reçu BEAM-101 dans l'essai BTX-AUT-001 seront invités à participer à cette étude de suivi à long terme
Médicament: Étude de suivi à long terme des patients ayant reçu le BEAM-101
Il s'agit d'une étude de suivi à long terme de patients ayant reçu une dose unique de BEAM-101 administrée par voie intraveineuse après un conditionnement myéloablatif au busulfan.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Surveillance de la sécurité à long terme et évaluation de la mortalité
Délai: Jusqu'à 13 ans
Surveiller tous les EIs et EIG liés au BEAM-101 jusqu'à 15 ans après l'administration du produit de recherche, tous les EIG quelle que soit leur relation jusqu'à 5 ans, les nouvelles tumeurs malignes, les nouveaux troubles hématologiques liés à la moelle osseuse ou leur aggravation, et la mortalité toutes causes confondues.
Jusqu'à 13 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients sans crises drépanocytaires sévères au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Durée sans crise drépanocytaire sévère
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Fréquence des transfusions de globules rouges au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Proportion (%) de patients nécessitant un traitement pour les complications liées à la drépanocytose
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Concentration totale d'hémoglobine (Hb) (g/dL) au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Concentration totale d'hémoglobine fœtale (HbF) (%) au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Concentration totale d'hémoglobine S (HbS) (%)
Délai: Jusqu'à l'année 15
Jusqu'à l'année 15
Changement par rapport à la valeur de base de la bilirubine indirecte (mg/dL) au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Changement par rapport à la valeur de base de l'haptoglobine (mg/dL) au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5
Variation par rapport à la valeur initiale du taux de réticulocytes (%) au fil du temps
Délai: Jusqu'à l'année 5
Jusqu'à l'année 5

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beam Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

12 février 2043

Achèvement de l'étude (Estimé)

12 février 2043

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2026

Première publication (Réel)

28 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2026

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BTX-101-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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