Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkän aikavälin seurantatutkimus potilaille, jotka saivat BEAM-101:ää

perjantai 23. tammikuuta 2026 päivittänyt: Beam Therapeutics Inc.

Pitkän aikavälin seurantatutkimus potilailla, joilla on hemoglobiinipatia ja jotka saivat autologisia CD34+ editoituja hematopoieettisia kantasoluja

Tämä on pitkäaikaisseurantatutkimus (LTFU) potilaille, jotka saivat BEAM-101:n emotutkimuksessa (tutkimus BTX-AUT-001). Kelvolliset potilaat, jotka saivat BEAM-101:n, pyydetään osallistumaan tähän LTFU-tutkimukseen ennen tutkimuksen BTX-AUT-001 päättymistä. Tähän tutkimukseen osallistuvia potilaita seurataan 13 vuoden ajan (yhteensä 15 vuotta BEAM-101:n saamisen jälkeen).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaita, joita hoidettiin BEAM-101:llä tutkimuksessa BTX-AUT-001, pyydetään allekirjoittamaan tietoon perustuva suostumuslomake (ICF) osallistuakseen tähän pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen (BTX-AUT-001-tutkimuksen päätöskäynnin/yhteys 24 kuukauden aikana). Tämän tutkimuksen potilailla suoritetaan säännöllisiä turvallisuus- ja tehokkuusarviointeja arviointien aikataulun (SoA) mukaisesti. Käynnit tapahtuvat vuosittain viidenteen vuoteen saakka BEAM-101:n antamisen jälkeen ja sitten joka kolmas vuosi 11. vuoteen saakka, ja lopullinen käynti on 15. vuonna. Virtuaaliset/puhelinkäynnit tapahtuvat kuuden kuukauden välein viidenteen vuoteen saakka ja sitten vuosittain sen jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Ei vielä rekrytointia
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Ei vielä rekrytointia
        • Mayo Clinic Florida
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Ei vielä rekrytointia
        • Henry Ford Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Minnesota
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Ei vielä rekrytointia
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hackensack University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Ei vielä rekrytointia
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Ei vielä rekrytointia
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Ei vielä rekrytointia
        • Medical University of South Carolina
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Ei vielä rekrytointia
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Ei vielä rekrytointia
        • Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatioon kuuluvat emätutkimuksessa (BTX-AUT-001) mukana olevat osallistujat, jotka täyttävät pitkäaikaisseurannan kriteerit

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. On saanut BEAM-101:n tutkimuksessa BTX-AUT-001 ja on tutkimuksen lopputarkastuksen (EOS) suorittamisvaiheessa.
  2. Antaa allekirjoitetun, kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen paikallisen instituutioeettikomitean (IRB)/riippumattoman eettisen toimikunnan (IEC) ja laitoksen vaatimusten mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tässä tutkimuksessa ei ole poissulkemiskriteerejä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
BTX-101-002 Pitkän aikavälin seuranta potilaille, jotka saivat BEAM-101:ää
Kaikkia osallistujia, jotka saivat BEAM-101:a BTX-AUT-001-kokeessa, pyydetään osallistumaan tähän pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen
Lääke: Potilaiden pitkäaikaisseurantatutkimus, jotka saivat BEAM-101:ää
Tämä on pitkäaikaisseurantatutkimus potilaille, jotka saivat yhden annoksen BEAM-101:ää IV:nä myeloablatiivisen konditionoinnin jälkeen bussulfaanilla

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitkän aikavälin turvallisuuden seuranta ja kuolleisuuden arviointi
Aikaikkuna: Jopa 13 vuotta
Seuraa kaikkia BEAM-101:een liittyviä haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) 15 vuoden ajan lääkkeen (IMP) antamisen jälkeen, kaikkia vakavia haittatapahtumia (SAE) riippumatta yhteydestä 5 vuoden ajan, uusia pahanlaatuisia kasvaimia, uusia tai pahenevia luuytimeen liittyviä veritauteja sekä kaikkien syiden kuolleisuutta.
Jopa 13 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaiden osuus ilman vakavia VOCs-oireita ajan myötä
Aikaikkuna: Vuoden 15 aikana
Vuoden 15 aikana
Vakavan VOC-vapaan jakson kesto
Aikaikkuna: 15 vuoden kuluessa
15 vuoden kuluessa
Punasolusiirtojen tiheys ajan kuluessa
Aikaikkuna: Vuoden 15 kuluessa
Vuoden 15 kuluessa
Potilaiden osuus (%), jotka tarvitsevat hoitoa SCD:hen liittyvien komplikaatioiden vuoksi
Aikaikkuna: Vuoden 15 aikana
Vuoden 15 aikana
Kokonaishemoglobiini (Hb) -pitoisuus (g/dL) ajan funktiona
Aikaikkuna: Vuoden 15 aikana
Vuoden 15 aikana
Sikiön hemoglobiinin (HbF) kokonaispitoisuus (%) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Vuoden 15 kautta
Vuoden 15 kautta
Kokonaiskuunsirppihaimoglobiinin (HbS) pitoisuus (%)
Aikaikkuna: Vuoden 15 aikana
Vuoden 15 aikana
Perusarvosta tapahtunut muutos epäsuorassa bilirubiinissa (mg/dL) ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Enintään 5 vuotta
Muutos haptoglobiinissa (mg/dL) lähtöarvosta ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Enintään 5 vuotta
Muutos lähtöarvosta retikulosyyttien (%) määrässä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 5 vuotta
Enintään 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beam Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 12. helmikuuta 2043

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 12. helmikuuta 2043

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BTX-101-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa