Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie u pacientů, kteří obdrželi BEAM-101

23. ledna 2026 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Dlouhodobá následná studie u pacientů s hemoglobinopatií, kteří dostali autologní CD34+ upravené hematopoetické kmenové buňky

Toto je dlouhodobá následná studie (LTFU) u pacientů, kteří v nadřazené studii (studie BTX-AUT-001) obdrželi přípravek BEAM-101. Vhodní pacienti, kteří obdrželi BEAM-101, budou požádáni o účast v této LTFU studii před dokončením studie BTX-AUT-001. Pacienti zařazení do této studie budou sledováni po dobu 13 let (celkem 15 let po podání přípravku BEAM-101).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti, kteří byli léčeni přípravkem BEAM-101 ve studii BTX-AUT-001, budou požádáni o podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) pro vstup do této dlouhodobé následné studie (během návštěvy na konci studie/měsíc 24 pro BTX-AUT-001). Pacienti v této studii budou mít pravidelné hodnocení bezpečnosti a účinnosti podle harmonogramu hodnocení (SoA). Návštěvy budou probíhat každoročně do 5. roku po podání přípravku BEAM-101 a poté každé 3 roky do 11. roku, s poslední návštěvou v 15. roce. Virtuální/telefonické kontrolní návštěvy budou probíhat každých 6 měsíců do 5. roku a poté každoročně.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Zatím nenabíráme
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Zatím nenabíráme
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Zatím nenabíráme
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Zatím nenabíráme
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Zatím nenabíráme
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Zatím nenabíráme
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Zatím nenabíráme
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Zatím nenabíráme
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Zatím nenabíráme
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Zatím nenabíráme
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se skládá z účastníků zařazených na pracovištích z mateřské studie (BTX-AUT-001), kteří splňují kritéria pro dlouhodobé sledování

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Obdrželi přípravek BEAM-101 ve studii BTX-AUT-001 a jsou v procesu dokončení závěrečné návštěvy (EOS) této studie.
  2. Poskytli písemný informovaný souhlas podepsaný podle požadavků místní etické komise (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC) a institucionálních požadavků.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
BTX-101-002 Dlouhodobé sledování pacientů, kteří dostali BEAM-101
Všichni účastníci, kteří v klinické studii BTX-AUT-001 dostali BEAM-101, budou požádáni o účast v této dlouhodobé následné studii
Lék: Dlouhodobá následná studie pacientů, kteří dostali BEAM-101
Toto je dlouhodobá následná studie pacientů, kteří dostali jednu dávku přípravku BEAM-101 podanou intravenózně po myeloablativní kondici s busulfanem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobé sledování bezpečnosti a hodnocení úmrtnosti
Časové okno: Až 13 let
Sledujte všechny nežádoucí účinky (AE) a závažné nežádoucí účinky (SAE) související s přípravkem BEAM-101 po dobu 15 let po podání IMP, všechny SAE bez ohledu na souvislost po dobu 5 let, nové malignity, nové nebo zhoršující se hematologické poruchy související s kostní dření a úmrtnost ze všech příčin.
Až 13 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů bez závažných VOCs v průběhu času
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Délka období bez těžkých VOC
Časové okno: Do 15. roku
Do 15. roku
Frekvence transfuzí erytrocytů v čase
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Podíl (%) pacientů vyžadujících léčbu komplikací souvisejících se srpkovitou anémií (SCD)
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Celková koncentrace hemoglobinu (Hb) (g/dL) v čase
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Celková koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) (%) v průběhu času
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Celková koncentrace srpkovitého hemoglobinu (HbS) (%)
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Změna oproti výchozí hodnotě nepřímého bilirubinu (mg/dL) v průběhu času
Časové okno: Až do 5. roku
Až do 5. roku
Změna od výchozí hodnoty haptoglobinu (mg/dL) v průběhu času
Časové okno: Až do 5. roku
Až do 5. roku
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů (%) v čase
Časové okno: Až do 5. roku
Až do 5. roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beam Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

12. února 2043

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. února 2043

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BTX-101-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit