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Eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie bei Patienten, die BEAM-101 erhielten

23. Januar 2026 aktualisiert von: Beam Therapeutics Inc.

Eine Langzeitnachbeobachtungsstudie bei Patienten mit Hämoglobinopathie, die autologe CD34+ editierte hämatopoetische Stammzellen erhalten haben

Dies ist eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie (LTFU) bei Patienten, die BEAM-101 in der Hauptstudie (Studie BTX-AUT-001) erhalten haben. Qualifizierte Patienten, die BEAM-101 erhalten haben, werden vor Abschluss der Studie BTX-AUT-001 zur Teilnahme an dieser LTFU-Studie eingeladen. Patienten, die in diese Studie aufgenommen werden, werden 13 Jahre lang (insgesamt 15 Jahre nach Erhalt von BEAM-101) nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die in der Studie BTX-AUT-001 mit BEAM-101 behandelt wurden, werden gebeten, eine Einwilligungserklärung nach Aufklärung (ICF) zu unterzeichnen, um an dieser LTFU-Studie teilzunehmen (während des EOS-/Monat-24-Besuchs für BTX-AUT-001). Patienten in dieser Studie werden gemäß dem Untersuchungsplan (SoA) regelmäßige Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen erhalten. Die Besuche finden jährlich bis zum Jahr 5 nach der BEAM-101-Verabreichung statt, dann alle 3 Jahre bis zum Jahr 11, mit einem abschließenden Besuch im Jahr 15. Virtuelle/Telefonanruf-Kontrollbesuche finden alle 6 Monate bis zum Jahr 5 statt und danach jährlich.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Noch keine Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Noch keine Rekrutierung
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Noch keine Rekrutierung
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Noch keine Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Teilnehmern, die an Standorten der Hauptstudie (BTX-AUT-001) eingeschrieben sind und die Kriterien für die Langzeitnachbeobachtung erfüllen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben BEAM-101 in der Studie BTX-AUT-001 erhalten und befinden sich im Prozess des Abschlusses des End-of-Study (EOS)-Besuchs dieser Studie.
  2. Vorlage einer unterschriebenen, schriftlichen Einwilligungserklärung gemäß den lokalen Anforderungen der Ethikkommission (IRB)/unabhängigen Ethikkommission (IEC) und institutionellen Anforderungen.

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
BTX-101-002 Langzeit-Nachbeobachtung von Patienten, die BEAM-101 erhalten haben
Alle Teilnehmer, die in der BTX-AUT-001-Studie BEAM-101 erhalten haben, werden gebeten, an dieser Langzeit-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen
Arzneimittel: Langzeit-Nachbeobachtungsstudie von Patienten, die BEAM-101 erhalten haben
Dies ist eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie von Patienten, die nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan eine Einzeldosis BEAM-101 per IV erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeit-Sicherheitsüberwachung und Mortalitätsbewertung
Zeitfenster: Bis zu 13 Jahren
Überwachen Sie alle BEAM-101-bezogenen AEs und SAEs bis zum Jahr 15 nach der IMP-Verabreichung, alle SAEs unabhängig vom Zusammenhang bis zum Jahr 5, neue Malignome, neue oder sich verschlechternde hämatologische Störungen im Zusammenhang mit dem Knochenmark und die Gesamtmortalität.
Bis zu 13 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten ohne schwere VOCs im Verlauf der Zeit
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Dauer ohne schwere VOC-Episoden
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Häufigkeit von Erythrozytenkonzentrat-Transfusionen über die Zeit
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Anteil (%) der Patienten, die eine Behandlung für SCD-bedingte Komplikationen benötigen
Zeitfenster: Bis zum 15. Jahr
Bis zum 15. Jahr
Gesamthämoglobinkonzentration (Hb) (g/dL) über die Zeit
Zeitfenster: Bis zum 15. Jahr
Bis zum 15. Jahr
Gesamtkonzentration des fetalen Hämoglobins (HbF) (%) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Gesamte Sichelhämoglobin (HbS)-Konzentration (%)
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Änderung des indirekten Bilirubins (mg/dL) gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu Jahr 5
Bis zu Jahr 5
Veränderung des Haptoglobin-Baseline-Werts (mg/dL) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zum 5. Jahr
Bis zum 5. Jahr
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Retikulozyten (%)-Anzahl über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
Bis zu 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

12. Februar 2043

Studienabschluss (Geschätzt)

12. Februar 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BTX-101-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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