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Um Estudo de Seguimento a Longo Prazo em Doentes que Receberam BEAM-101

23 de janeiro de 2026 atualizado por: Beam Therapeutics Inc.

Um Estudo de Seguimento de Longo Prazo em Doentes com Hemoglobinopatia que Receberam Células Estaminais Hematopoiéticas Autólogas Editadas CD34+

Este é um estudo de seguimento a longo prazo (LTFU) em doentes que receberam BEAM-101 no estudo principal (Estudo BTX-AUT-001). Os doentes elegíveis que receberam BEAM-101 serão convidados a participar neste estudo LTFU antes de completarem o Estudo BTX-AUT-001. Os doentes que entrarem neste estudo serão acompanhados durante 13 anos (um total de 15 anos após receberem BEAM-101).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os doentes que foram tratados com BEAM-101 no Estudo BTX-AUT-001 serão convidados a assinar um formulário de consentimento informado (FCI) para entrar neste estudo de LTFU (durante a visita de EOS/Mês 24 para o BTX-AUT-001). Os doentes neste estudo terão avaliações periódicas de segurança e eficácia de acordo com o cronograma de avaliações (SoA). As visitas ocorrerão anualmente até ao Ano 5 após a administração do BEAM-101 e depois a cada 3 anos até ao Ano 11, com uma visita final no Ano 15. Visitas de verificação por chamada telefónica/virtual ocorrerão a cada 6 meses até ao Ano 5 e depois anualmente a partir daí.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Ainda não está recrutando
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Ainda não está recrutando
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Ainda não está recrutando
        • Mayo Clinic Florida
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contato:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Ainda não está recrutando
        • Henry Ford Cancer Center
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Ainda não está recrutando
        • University of Minnesota
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Ainda não está recrutando
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ainda não está recrutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ainda não está recrutando
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Ainda não está recrutando
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Contato:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Ainda não está recrutando
        • Medical University of South Carolina
        • Contato:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Ainda não está recrutando
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contato:
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Ainda não está recrutando
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Ainda não está recrutando
        • Medical College of Wisconsin
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo consiste em participantes inscritos em locais do estudo principal (BTX-AUT-001) que cumprem os critérios para acompanhamento a longo prazo

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. Ter recebido BEAM-101 no Estudo BTX-AUT-001 e estar no processo de completar a visita de fim de estudo (FDE) desse estudo.
  2. Fornecer consentimento informado por escrito e assinado, de acordo com os requisitos do comité de revisão institucional (IRB)/comité de ética independente (IEC) local e institucionais.

Critérios de Exclusão:

  • Não existem critérios de exclusão para este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
BTX-101-002 Acompanhamento a Longo Prazo de Doentes que Receberam BEAM-101
Todos os participantes que receberam BEAM-101 no ensaio BTX-AUT-001 serão convidados a participar neste estudo de seguimento a longo prazo
Medicamento: Estudo de acompanhamento a longo prazo de doentes que receberam BEAM-101
Este é um Estudo de Acompanhamento a Longo Prazo de doentes que receberam uma dose única de BEAM-101 administrada por via intravenosa após condicionamento mieloablativo com busulfano

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Monitorização de Segurança a Longo Prazo e Avaliação de Mortalidade
Prazo: Até 13 anos
Monitorizar todos os EAs e EAgs relacionados com o BEAM-101 até ao 15.º ano após a administração do IMP, todos os EAgs independentemente da relação até ao 5.º ano, novas neoplasias malignas, perturbações hematológicas relacionadas com a medula óssea novas ou em agravamento, e mortalidade por todas as causas.
Até 13 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Proporção de pacientes sem VOCs graves ao longo do tempo
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Duração da ausência de EVC grave
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Frequência de transfusões de glóbulos vermelhos ao longo do tempo
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Proporção (%) de doentes que necessitam de tratamento para complicações relacionadas com a anemia falciforme
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Concentração Total de Hemoglobina (Hb) (g/dL) ao longo do tempo
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Concentração Total de Hemoglobina Fetal (HbF) (%) ao longo do tempo
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Concentração Total de Hemoglobina Falciforme (HbS) (%)
Prazo: Até ao ano 15
Até ao ano 15
Alteração em relação à linha de base da bilirrubina indireta (mg/dL) ao longo do tempo
Prazo: Até ao 5.º ano
Até ao 5.º ano
Alteração em relação ao valor basal da haptoglobina (mg/dL) ao longo do tempo
Prazo: Até ao ano 5
Até ao ano 5
Variação em relação à linha de base na contagem de reticulócitos (%) ao longo do tempo
Prazo: Até ao 5º ano
Até ao 5º ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Beam Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

12 de fevereiro de 2043

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de fevereiro de 2043

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

28 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BTX-101-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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