Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnfollow-upstudie bij patiënten die BEAM-101 hebben ontvangen

23 januari 2026 bijgewerkt door: Beam Therapeutics Inc.

Een langetermijnfollow-upstudie bij patiënten met hemoglobinopathie die autologe CD34+ bewerkte hematopoëtische stamcellen hebben ontvangen

Dit is een langetermijnfollow-up (LTFU)-studie bij patiënten die BEAM-101 ontvingen in de moederstudie (Studie BTX-AUT-001). In aanmerking komende patiënten die BEAM-101 ontvingen, zullen worden gevraagd deel te nemen aan deze LTFU-studie voordat ze Studie BTX-AUT-001 voltooien. Patiënten die aan deze studie deelnemen, zullen gedurende 13 jaar worden gevolgd (in totaal 15 jaar na ontvangst van BEAM-101).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die met BEAM-101 werden behandeld in studie BTX-AUT-001, wordt gevraagd een geïnformeerde toestemmingsverklaring (ICF) te ondertekenen om aan deze LTFU-studie deel te nemen (tijdens het EOS/maand 24-bezoek voor BTX-AUT-001). Patiënten in deze studie zullen periodieke veiligheids- en effectiviteitsevaluaties ondergaan volgens het evaluatieschema (SoA). Bezoeken vinden jaarlijks plaats tot en met jaar 5 na toediening van BEAM-101 en vervolgens elke 3 jaar tot en met jaar 11, met een laatste bezoek in jaar 15. Virtuele/telefonische check-in-bezoeken vinden elke 6 maanden plaats tot en met jaar 5 en daarna jaarlijks.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Nog niet aan het werven
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Nog niet aan het werven
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Nog niet aan het werven
        • Mayo Clinic Florida
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Nog niet aan het werven
        • Henry Ford Cancer Center
        • Contact:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Nog niet aan het werven
        • University of Minnesota
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Nog niet aan het werven
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contact:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Nog niet aan het werven
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Nog niet aan het werven
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Nog niet aan het werven
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Contact:
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Nog niet aan het werven
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Nog niet aan het werven
        • Medical University of South Carolina
        • Contact:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • Nog niet aan het werven
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Nog niet aan het werven
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Nog niet aan het werven
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie bestaat uit deelnemers die zijn ingeschreven op locaties van de moederstudie (BTX-AUT-001) die voldoen aan de criteria voor langdurige follow-up

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. BEAM-101 hebben ontvangen in studie BTX-AUT-001 en bezig zijn met het voltooien van het einde-van-studie (EOS) bezoek van die studie.
  2. Getekende, schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekken volgens de vereisten van de lokale institutionele review board (IRB)/onafhankelijke ethische commissie (IEC) en de instelling.

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria voor deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
BTX-101-002 Langetermijnfollow-up bij patiënten die BEAM-101 hebben ontvangen
Alle deelnemers die BEAM-101 hebben ontvangen in de BTX-AUT-001-studie zullen worden gevraagd deel te nemen aan deze langetermijnfollow-upstudie
Geneesmiddel: Langetermijnfollow-upstudie van patiënten die BEAM-101 hebben ontvangen
Dit is een langetermijnfollow-upstudie van patiënten die een enkele dosis BEAM-101 hebben ontvangen, toegediend via intraveneuze infusie na myeloablatieve voorbehandeling met busulfan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langetermijnbewaking van de veiligheid en beoordeling van de mortaliteit
Tijdsspanne: Tot 13 jaar
Houd alle BEAM-101-gerelateerde NE's en SNE's in de gaten tot 15 jaar na IMP-toediening, alle SNE's ongeacht gerelateerdheid tot 5 jaar, nieuwe maligniteiten, nieuwe of verslechterende beenmerggerelateerde hematologische aandoeningen, en mortaliteit door alle oorzaken.
Tot 13 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aandeel patiënten zonder ernstige VOCs in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Door het 15e jaar
Door het 15e jaar
Duur van ernstige VOC-vrij zijn
Tijdsspanne: Gedurende jaar 15
Gedurende jaar 15
Frequentie van RBC-transfusies over tijd
Tijdsspanne: Door het jaar 15 heen
Door het jaar 15 heen
Proportie (%) van patiënten die behandeling nodig hebben voor SCD-gerelateerde complicaties
Tijdsspanne: Door jaar 15
Door jaar 15
Totale hemoglobine (Hb) concentratie (g/dL) over tijd
Tijdsspanne: Door het jaar 15
Door het jaar 15
Totale foetale hemoglobine (HbF)-concentratie (%) over tijd
Tijdsspanne: Door het 15e jaar
Door het 15e jaar
Totale Sikkelhemoglobine (HbS) Concentratie (%)
Tijdsspanne: Door jaar 15
Door jaar 15
Verandering vanaf baseline in indirect bilirubine (mg/dL) over tijd
Tijdsspanne: Tot jaar 5
Tot jaar 5
Verandering vanaf baseline in haptoglobine (mg/dL) over tijd
Tijdsspanne: Tot en met jaar 5
Tot en met jaar 5
Verandering ten opzichte van baseline in reticulocyten (%) aantal over tijd
Tijdsspanne: Tot en met jaar 5
Tot en met jaar 5

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

12 februari 2043

Studie voltooiing (Geschat)

12 februari 2043

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BTX-101-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren