Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et langtidsopfølgende studie i patienter, der har modtaget BEAM-101

23. januar 2026 opdateret af: Beam Therapeutics Inc.

Et langtidsopfølgningsstudie hos patienter med hemoglobinopati, som har modtaget autologe CD34+-redigerede hæmatopoietiske stamceller

Dette er et opfølgende langtidsstudie (LTFU) for patienter, der modtog BEAM-101 i forældrestudiet (Studie BTX-AUT-001). Kvalificerede patienter, der modtog BEAM-101, vil blive bedt om at deltage i dette LTFU-studie, før de afslutter Studie BTX-AUT-001. Patienter, der indtræder i dette studie, vil blive fulgt i 13 år (i alt 15 år efter at have modtaget BEAM-101).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der blev behandlet med BEAM-101 i undersøgelse BTX-AUT-001, vil blive bedt om at underskrive et informeret samtykke (ICF) for at deltage i denne LTFU-undersøgelse (under EOS/måned 24-besøget for BTX-AUT-001). Patienter i denne undersøgelse vil få periodiske vurderinger af sikkerhed og effekt i henhold til vurderingsplanen (SoA). Besøg vil finde sted årligt gennem år 5 efter BEAM-101-administration og derefter hvert 3. år gennem år 11, med et sidste besøg i år 15. Virtuelle/telefonopkaldskontroller vil finde sted hver 6. måned gennem år 5 og derefter årligt.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen består af deltagere, der er indskrevet på centre fra hovedstudiet (BTX-AUT-001), som opfylder kriterierne for langtidsopfølgning

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har modtaget BEAM-101 i Studie BTX-AUT-001 og er i færd med at fuldføre den studiums afslutningsbesøg (EOS).
  2. Giver underskrevet, skriftlig informeret samtykke i henhold til lokale etisk komité (IRB)/uafhængig etisk komité (IEC) og institutionelle krav.

Eksklusionskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for dette studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
BTX-101-002 Langtidsopfølgning på patienter, der har modtaget BEAM-101
Alle deltagere, der modtog BEAM-101 i BTX-AUT-001-forsøget, vil blive bedt om at deltage i denne langtidsopfølgningsundersøgelse
Medicin: Langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter, der modtog BEAM-101
Dette er en langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter, der modtog en enkelt dosis BEAM-101 administreret intravenøst efter myeloablativen konditionering med busulfan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langtids Overvågning af Sikkerhed og Vurdering af Dødelighed
Tidsramme: Op til 13 år
Overvåg alle BEAM-101-relaterede AEs og SAEs gennem år 15 efter IMP-administration, alle SAEs uanset sammenhæng gennem år 5, nye maligniteter, nye eller forværrede knoglemarvsrelaterede hematologiske lidelser og dødelighed af alle årsager.
Op til 13 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter uden svære VOCs over tid
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Varighed af at være alvorlig VOC-fri
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Hyppighed af røde blodcelle-transfusioner over tid
Tidsramme: Igennem år 15
Igennem år 15
Andel (%) af patienter, der kræver behandling for SCD-relaterede komplikationer
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Samlet hæmoglobinkoncentration (Hb) (g/dL) over tid
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Samlet koncentration af fostrets hæmoglobin (HbF) (%) over tid
Tidsramme: I løbet af år 15
I løbet af år 15
Total Sickle Hemoglobin (HbS) Koncentration (%)
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Ændring fra baseline i indirekte bilirubin (mg/dL) over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændring fra baseline i haptoglobin (mg/dL) over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændring fra baseline i reticulocyt (%)-tal over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

12. februar 2043

Studieafslutning (Anslået)

12. februar 2043

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

28. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. januar 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BTX-101-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner