Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtids oppfølgingsstudie hos pasienter som mottok BEAM-101

23. januar 2026 oppdatert av: Beam Therapeutics Inc.

En langtidsfølgestudie av pasienter med hemoglobinopati som har mottatt autologe CD34+ redigerte hematopoietiske stamceller

Dette er en oppfølgingsstudie på lang sikt (LTFU) for pasienter som har mottatt BEAM-101 i hovedstudien (studie BTX-AUT-001). Kvalifiserte pasienter som har mottatt BEAM-101 vil bli bedt om å delta i denne LTFU-studien før de fullfører studie BTX-AUT-001. Pasienter som deltar i denne studien vil bli fulgt i 13 år (totalt 15 år etter å ha mottatt BEAM-101).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter som ble behandlet med BEAM-101 i studie BTX-AUT-001 vil bli bedt om å signere et informert samtykkeskjema (ICF) for å delta i denne LTFU-studien (under EOS-/måned 24-besøket for BTX-AUT-001). Pasienter i denne studien vil ha periodiske sikkerhets- og effektvurderinger i henhold til vurderingsplanen (SoA). Besøk vil forekomme årlig gjennom år 5 etter BEAM-101-administrasjon, og deretter hvert tredje år gjennom år 11, med et siste besøk i år 15. Virtuelle/telefonsamtale oppfølgingsbesøk vil forekomme hver sjette måned gjennom år 5 og deretter årlig.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ta kontakt med:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Phoenix Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Mayo Clinic Florida
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Henry Ford Cancer Center
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical University of South Carolina
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Har ikke rekruttert ennå
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen består av deltakere som er registrert på steder fra moderstudien (BTX-AUT-001) og som oppfyller kriteriene for langtids oppfølging

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har mottatt BEAM-101 i studie BTX-AUT-001 og er i ferd med å fullføre den studiens sluttbesøk (EOS).
  2. Gir signert, skriftlig informert samtykke i henhold til lokale krav fra instituasjonsgjennomgangsutvalg (IRB)/uavhengig etikkomité (IEC) og institusjonelle krav.

Eksklusjonskriterier:

  • Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
BTX-101-002 Langtidsoppfølging av pasienter som mottok BEAM-101
Alle deltakerne som mottok BEAM-101 i BTX-AUT-001-forsøket vil bli bedt om å delta i denne langtidsfølgeoppstudien
Legemiddel: Langtids oppfølgingsstudie av pasienter som mottok BEAM-101
Dette er en oppfølgingsstudie på lang sikt av pasienter som mottok en enkeltdose BEAM-101 administrert intravenøst etter myeloablativ kondisjonering med busulfan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langtids overvåking av sikkerhet og vurdering av dødelighet
Tidsramme: Opptil 13 år
Overvåk alle BEAM-101-relaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger gjennom år 15 etter IMP-administrering, alle alvorlige bivirkninger uavhengig av sammenheng gjennom år 5, nye ondartede svulster, nye eller forverrende hematologiske lidelser relatert til beinmarg, og dødelighet fra alle årsaker.
Opptil 13 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel pasienter uten alvorlige VOCs over tid
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Varighet uten alvorlige VOC-anfall
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Frekvens av RBC-transfusjoner over tid
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Andel (%) av pasienter som krever behandling for SCD-relaterte komplikasjoner
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Total hemoglobin (Hb)-konsentrasjon (g/dL) over tid
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Total fetal hemoglobin (HbF)-konsentrasjon (%) over tid
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Total Sickle Hemoglobin (HbS) Konsentrasjon (%)
Tidsramme: Gjennom år 15
Gjennom år 15
Endring fra baseline i indirekte bilirubin (mg/dL) over tid
Tidsramme: Opptil år 5
Opptil år 5
Endring fra baseline i haptoglobin (mg/dL) over tid
Tidsramme: Opptil år 5
Opptil år 5
Endring fra baseline i retikulocytter (%) over tid
Tidsramme: Opp til år 5
Opp til år 5

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

12. februar 2043

Studiet fullført (Antatt)

12. februar 2043

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2026

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BTX-101-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere