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BEAM-101을 투여받은 환자를 대상으로 한 장기 추적 연구

2026년 1월 23일 업데이트: Beam Therapeutics Inc.

자가 CD34+ 편집 조혈모세포를 이식받은 혈색소병증 환자를 대상으로 한 장기 추적 연구

이것은 부모 연구(연구 BTX-AUT-001)에서 BEAM-101을 투여받은 환자를 대상으로 하는 장기 추적 관찰(LTFU) 연구입니다. 연구 BTX-AUT-001을 완료하기 전에 BEAM-101을 투여받은 적격 환자는 이 LTFU 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다. 이 연구에 참여한 환자는 13년 동안(총 BEAM-101 투여 후 15년) 추적 관찰될 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

BTX-AUT-001 연구에서 BEAM-101로 치료받은 환자는 이 장기 추적 관찰(LTFU) 연구에 참여하기 위해 사전 동의서(ICF)에 서명할 것을 요청받게 됩니다(BTX-AUT-001의 연구 종료/24개월 방문 시). 이 연구에 참여한 환자는 평가 일정(SoA)에 따라 주기적인 안전성 및 유효성 평가를 받게 됩니다. 방문은 BEAM-101 투여 후 5년까지 매년 진행되며, 이후 11년까지는 3년마다, 그리고 최종적으로 15년째에 진행됩니다. 가상/전화 통화 확인 방문은 5년까지 6개월마다 진행되며, 이후에는 매년 진행됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Alabama at Birmingham
        • 연락하다:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • 아직 모집하지 않음
        • Phoenix Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • 아직 모집하지 않음
        • Mayo Clinic Florida
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • 연락하다:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 모병
        • Boston Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • 아직 모집하지 않음
        • Henry Ford Cancer Center
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Minnesota
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 아직 모집하지 않음
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 아직 모집하지 않음
        • Hackensack University Medical Center
        • 연락하다:
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 아직 모집하지 않음
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • 아직 모집하지 않음
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • 연락하다:
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 아직 모집하지 않음
        • The Clevland Clinic Foundation
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 아직 모집하지 않음
        • Medical University of South Carolina
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 아직 모집하지 않음
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 연락하다:
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • 아직 모집하지 않음
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • 연락하다:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 아직 모집하지 않음
        • Medical College of Wisconsin
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 대상 모집단은 상위 연구(BTX-AUT-001)의 연구 기관에 등록된 참가자 중 장기 추적 관찰 기준을 충족하는 사람들로 구성됩니다

설명

포함 기준:

  1. 연구 BTX-AUT-001에서 BEAM-101을 투여받았으며, 해당 연구의 연구 종료(EOS) 방문 절차를 완료 중인 경우.
  2. 지역 기관심의위원회(IRB)/독립윤리위원회(IEC) 및 기관 요구사항에 따라 서명된 서면 동의서를 제공해야 함.

제외 기준:

  • 이 연구에는 제외 기준이 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
BTX-101-002 BEAM-101 투여 환자 장기 추적 관찰
BTX-AUT-001 임상시험에서 BEAM-101을 투여받은 모든 참가자는 본 장기 추적 연구에 참여하도록 요청받을 것입니다
의약품: BEAM-101을 투여받은 환자들에 대한 장기 추적 연구
이것은 부설판을 이용한 골수억제 전처치 후 정맥주사로 단일 용량의 BEAM-101을 투여받은 환자들을 대상으로 한 장기 추적 관찰 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장기 안전성 모니터링 및 사망률 평가
기간: 최대 13년
BEAM-101 관련 모든 AE와 SAE는 IMP 투여 후 15년까지, 관련성과 무관하게 모든 SAE는 5년까지, 새로운 악성 종양, 새로운 또는 악화된 골수 관련 혈액학적 장애 및 모든 원인에 의한 사망을 모니터링합니다.
최대 13년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
시간 경과에 따른 중증 혈관 폐쇄 위기(VOC)가 없는 환자의 비율
기간: 15년차까지
15년차까지
심각한 VOC-무증상 기간
기간: 15년까지
15년까지
시간 경과에 따른 적혈구 수혈 빈도
기간: 15년까지
15년까지
SCD 관련 합병증 치료가 필요한 환자의 비율(%)
기간: 15년 동안
15년 동안
총 헤모글로빈(Hb) 농도(g/dL)의 시간 경과에 따른 변화
기간: 15년차까지
15년차까지
시간 경과에 따른 총 태아 헤모글로빈(HbF) 농도(%)
기간: 15년 동안
15년 동안
총 겸상 혈색소(HbS) 농도(%)
기간: 15년 동안
15년 동안
간접 빌리루빈(mg/dL)의 기준선 대비 시간 경과별 변화
기간: 최대 5년
최대 5년
시간 경과에 따른 하프토글로빈(mg/dL)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 5년
최대 5년
기저선 대비 망상 적혈구(%) 수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 5년까지
5년까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Beam Therapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 15일

기본 완료 (추정된)

2043년 2월 12일

연구 완료 (추정된)

2043년 2월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 23일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BTX-101-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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