Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de seguimiento a largo plazo en pacientes que recibieron BEAM-101

23 de enero de 2026 actualizado por: Beam Therapeutics Inc.

Un estudio de seguimiento a largo plazo en pacientes con hemoglobinopatía que recibieron células madre hematopoyéticas autólogas editadas CD34+

Este es un estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU) en pacientes que recibieron BEAM-101 en el estudio principal (Estudio BTX-AUT-001). Se pedirá a los pacientes elegibles que recibieron BEAM-101 que participen en este estudio LTFU antes de completar el Estudio BTX-AUT-001. Los pacientes que entren en este estudio serán seguidos durante 13 años (un total de 15 años después de recibir BEAM-101).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se pedirá a los pacientes tratados con BEAM-101 en el estudio BTX-AUT-001 que firmen un formulario de consentimiento informado (FCI) para participar en este estudio de seguimiento a largo plazo (durante la visita de fin de estudio/mes 24 de BTX-AUT-001). Los pacientes de este estudio tendrán evaluaciones periódicas de seguridad y eficacia según el calendario de evaluaciones. Las visitas se realizarán anualmente hasta el año 5 tras la administración de BEAM-101 y luego cada 3 años hasta el año 11, con una visita final en el año 15. Las visitas de control virtuales/por teléfono se realizarán cada 6 meses hasta el año 5 y luego anualmente a partir de entonces.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Aún no reclutando
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Aún no reclutando
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Aún no reclutando
        • Mayo Clinic Florida
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Aún no reclutando
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
        • Contacto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Aún no reclutando
        • Henry Ford Cancer Center
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Aún no reclutando
        • University of Minnesota
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Aún no reclutando
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Aún no reclutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Aún no reclutando
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Aún no reclutando
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Aún no reclutando
        • Medical University of South Carolina
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Aún no reclutando
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Aún no reclutando
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Aún no reclutando
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población del estudio está compuesta por participantes inscritos en los centros del estudio principal (BTX-AUT-001) que cumplen los criterios para el seguimiento a largo plazo

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Haber recibido BEAM-101 en el Estudio BTX-AUT-001 y estar en proceso de completar la visita de final de estudio (EOS) de ese estudio.
  2. Proporcionar el consentimiento informado por escrito y firmado de acuerdo con los requisitos del comité de revisión institucional (IRB)/comité de ética independiente (IEC) local y los requisitos institucionales.

Criterios de exclusión:

  • No hay criterios de exclusión para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
BTX-101-002 Seguimiento a largo plazo de pacientes que recibieron BEAM-101
Se pedirá a todos los participantes que recibieron BEAM-101 en el ensayo BTX-AUT-001 que participen en este estudio de seguimiento a largo plazo
Droga: Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes que recibieron BEAM-101
Este es un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes que recibieron una dosis única de BEAM-101 administrada por vía intravenosa tras un acondicionamiento mieloablativo con busulfán

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Monitoreo de Seguridad a Largo Plazo y Evaluación de Mortalidad
Periodo de tiempo: Hasta 13 años
Monitorizar todos los EAs y EAgs relacionados con BEAM-101 hasta el año 15 posterior a la administración del IMP, todos los EAgs independientemente de la relación hasta el año 5, neoplasias malignas nuevas, trastornos hematológicos relacionados con la médula ósea nuevos o que empeoran, y la mortalidad por todas las causas.
Hasta 13 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes sin crisis vaso-oclusivas graves a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Duración de estar libre de VOC graves
Periodo de tiempo: Durante 15 años
Durante 15 años
Frecuencia de transfusiones de glóbulos rojos a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Proporción (%) de pacientes que requieren tratamiento por complicaciones relacionadas con la EDC
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Concentración total de hemoglobina (Hb) (g/dL) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Concentración total de hemoglobina fetal (HbF) (%) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 15
Hasta el año 15
Concentración Total de Hemoglobina Falciforme (HbS) (%)
Periodo de tiempo: A través del año 15
A través del año 15
Cambio desde el valor basal en bilirrubina indirecta (mg/dL) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Cambio desde el valor basal de haptoglobina (mg/dL) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5
Cambio desde el valor basal en el recuento de reticulocitos (%) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta el año 5
Hasta el año 5

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Beam Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

12 de febrero de 2043

Finalización del estudio (Estimado)

12 de febrero de 2043

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

28 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2026

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BTX-101-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir