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Uno studio di follow-up a lungo termine in pazienti che hanno ricevuto BEAM-101

23 gennaio 2026 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine in pazienti con emoglobinopatia che hanno ricevuto cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ modificate

Questo è uno studio di follow-up a lungo termine (LTFU) in pazienti che hanno ricevuto BEAM-101 nello studio principale (Studio BTX-AUT-001).
I pazienti idonei che hanno ricevuto BEAM-101 saranno invitati a partecipare a questo studio LTFU prima di completare lo Studio BTX-AUT-001.
I pazienti che entrano in questo studio saranno seguiti per 13 anni (per un totale di 15 anni dopo aver ricevuto BEAM-101).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai pazienti trattati con BEAM-101 nello studio BTX-AUT-001 verrà chiesto di firmare un modulo di consenso informato (ICF) per accedere a questo studio LTFU (durante la visita EOS/Mese 24 per BTX-AUT-001). I pazienti in questo studio avranno valutazioni periodiche di sicurezza ed efficacia in base al programma delle valutazioni (SoA). Le visite si svolgeranno annualmente fino all'Anno 5 successivo alla somministrazione di BEAM-101 e poi ogni 3 anni fino all'Anno 11, con una visita finale all'Anno 15. Le visite di controllo virtuali/telefoniche avverranno ogni 6 mesi fino all'Anno 5 e poi annualmente in seguito.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Non ancora reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Non ancora reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Non ancora reclutamento
        • Henry Ford Cancer Center
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Non ancora reclutamento
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Non ancora reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Non ancora reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Non ancora reclutamento
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è composta dai partecipanti arruolati presso i siti dello studio principale (BTX-AUT-001) che soddisfano i criteri per il follow-up a lungo termine

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Aver ricevuto BEAM-101 nello Studio BTX-AUT-001 ed essere in procinto di completare la visita di fine studio (EOS) di quello studio.
  2. Fornire il consenso informato scritto e firmato secondo i requisiti del comitato di revisione istituzionale (IRB)/comitato etico indipendente (IEC) locale e i requisiti istituzionali.

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione per questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
BTX-101-002 Follow-up a lungo termine sui pazienti che hanno ricevuto BEAM-101
Tutti i partecipanti che hanno ricevuto BEAM-101 nel trial BTX-AUT-001 saranno invitati a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine
Droga: Studio di Follow-up a Lungo Termine dei pazienti che hanno ricevuto BEAM-101
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine su pazienti che hanno ricevuto una singola dose di BEAM-101 somministrata per via endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Monitoraggio della Sicurezza a Lungo Termine e Valutazione della Mortalità
Lasso di tempo: Fino a 13 anni
Monitorare tutti gli AE e SAE correlati a BEAM-101 fino all'anno 15 successivo alla somministrazione dell'IMP, tutti i SAE indipendentemente dalla correlazione fino all'anno 5, le nuove neoplasie maligne, i nuovi o peggiorati disturbi ematologici correlati al midollo osseo e la mortalità per tutte le cause.
Fino a 13 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti senza VOCs gravi nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Durata dell'assenza di episodi gravi di crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Frequenza delle trasfusioni di globuli rossi nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Percentuale (%) di pazienti che richiedono un trattamento per complicanze correlate alla drepanocitosi
Lasso di tempo: Attraverso l'anno 15
Attraverso l'anno 15
Concentrazione totale di emoglobina (Hb) (g/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Concentrazione totale di emoglobina fetale (HbF) (%) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Concentrazione Totale di Emoglobina Falciforme (HbS) (%)
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Variazione dalla baseline della bilirubina indiretta (mg/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 5
Fino all'anno 5
Variazione rispetto al basale dell'aptoglobina (mg/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale della conta dei reticolociti (%) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 5
Fino all'anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

12 febbraio 2043

Completamento dello studio (Stimato)

12 febbraio 2043

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BTX-101-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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