Долгосрочное наблюдательное исследование у пациентов, получивших BEAM-101
23 января 2026 г. обновлено: Beam Therapeutics Inc.
Долгосрочное исследование последующего наблюдения у пациентов с гемоглобинопатией, получивших аутологичные отредактированные гематопоэтические стволовые клетки CD34+
Это исследование длительного наблюдения (LTFU) у пациентов, получивших BEAM-101 в основном исследовании (Исследование BTX-AUT-001).
Подходящие пациенты, получившие BEAM-101, будут приглашены к участию в этом исследовании LTFU до завершения Исследования BTX-AUT-001.
Пациенты, включенные в это исследование, будут находиться под наблюдением в течение 13 лет (всего 15 лет после получения BEAM-101).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенты, которые получали лечение BEAM-101 в исследовании BTX-AUT-001, должны будут подписать форму информированного согласия (ИС) для участия в этом исследовании длительного наблюдения (во время визита окончания исследования/месяц 24 для BTX-AUT-001).
Пациенты в этом исследовании будут проходить периодические оценки безопасности и эффективности в соответствии с графиком обследований (ГО).
Визиты будут проводиться ежегодно в течение 5 лет после введения BEAM-101, а затем каждые 3 года до 11 года, с заключительным визитом на 15 году.
Контрольные визиты по телефону/виртуально будут проводиться каждые 6 месяцев в течение 5 лет, а затем ежегодно после этого.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Medical Information
- Номер телефона: +1 857-327-8641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Еще не набирают
- University of Alabama at Birmingham
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- Еще не набирают
- Phoenix Children's Hospital
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Еще не набирают
- Mayo Clinic Florida
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Еще не набирают
- Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Еще не набирают
- Henry Ford Cancer Center
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Еще не набирают
- University of Minnesota
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Еще не набирают
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Еще не набирают
- Hackensack University Medical Center
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Еще не набирают
- Columbia University Irving Medical Center
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Еще не набирают
- University Hospitals Clevland Medical Center
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Еще не набирают
- The Clevland Clinic Foundation
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Еще не набирают
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Еще не набирают
- Medical University of South Carolina
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
- Еще не набирают
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- Еще не набирают
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Еще не набирают
- Medical College of Wisconsin
-
Контакт:
- Medical Information
- Номер телефона: 8573278641
- Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция состоит из участников, зарегистрированных в центрах из основного исследования (BTX-AUT-001), которые соответствуют критериям для долгосрочного наблюдения
Описание
Критерии включения:
- Получили BEAM-101 в исследовании BTX-AUT-001 и находятся в процессе завершения визита окончания исследования (EOS) этого исследования.
- Предоставили подписанное письменное информированное согласие в соответствии с требованиями локального институционального наблюдательного совета (IRB)/независимого этического комитета (IEC) и учреждения.
Критерии исключения:
- Для этого исследования нет критериев исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
BTX-101-002 Долгосрочное наблюдение за пациентами, получившими BEAM-101
Все участники, получившие BEAM-101 в исследовании BTX-AUT-001, будут приглашены к участию в этом долгосрочном исследовании наблюдения
|
Это долгосрочное исследование наблюдения за пациентами, получившими однократную дозу BEAM-101, введенную внутривенно после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочное наблюдение за безопасностью и оценка смертности
Временное ограничение: До 13 лет
|
Мониторить все НЯ и СНЯ, связанные с BEAM-101, в течение 15 лет после введения исследуемого препарата, все СНЯ независимо от связи в течение 5 лет, новые злокачественные новообразования, новые или ухудшающиеся гематологические нарушения, связанные с костным мозгом, и смертность от всех причин.
|
До 13 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля пациентов без тяжелых ВОК с течением времени
Временное ограничение: До 15-го года
|
До 15-го года
|
|
Длительность отсутствия тяжелых ВОК
Временное ограничение: До 15-го года
|
До 15-го года
|
|
Частота переливаний эритроцитов с течением времени
Временное ограничение: До 15-го года
|
До 15-го года
|
|
Доля (%) пациентов, нуждающихся в лечении осложнений, связанных с ВСС
Временное ограничение: До 15-го года
|
До 15-го года
|
|
Общая концентрация гемоглобина (Hb) (г/дл) с течением времени
Временное ограничение: В течение 15 лет
|
В течение 15 лет
|
|
Общая концентрация фетального гемоглобина (HbF) (%) с течением времени
Временное ограничение: В течение 15 лет
|
В течение 15 лет
|
|
Общая концентрация серповидного гемоглобина (HbS) (%)
Временное ограничение: До 15-го года
|
До 15-го года
|
|
Изменение от исходного уровня непрямого билирубина (мг/дл) с течением времени
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Изменение от исходного уровня гаптоглобина (мг/дл) с течением времени
Временное ограничение: До 5 лет
|
До 5 лет
|
|
Изменение от исходного уровня количества ретикулоцитов (%) с течением времени
Временное ограничение: До 5-го года
|
До 5-го года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
12 февраля 2043 г.
Завершение исследования (Оцененный)
12 февраля 2043 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 января 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 января 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 января 2026 г.
Последняя проверка
1 ноября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BTX-101-002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .