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FGFR3関連骨格異形成症患者における四肢運動を測定するための前向き縦断的単施設研究 (SKY-MOT3)

2026年2月18日 更新者：SYSNAV

Syde®を用いたFGFR3関連骨異形成症患者の四肢運動測定のための前向き縦断的単施設研究

本研究は、FGFR3関連骨形成異常症において、Syde®由来のデジタルアウトカムのうちどれが信頼性が高いかを特定することを目的としています。 これには、ACHまたはHCH患者の四肢運動を測定するための自然経過研究を設定する必要があります。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

40

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hopital Necker
        • コンタクト：
          • Na An
          • 電話番号：+33 1 71 19 64 73
          • メール：na.an@aphp.fr
        • 主任研究者：
          • Genevieve Baujat
        • 副調査官：
          • Soo Kyung Kim

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

参加者は、ネッケル病院／IMAGINE研究所にあるCentre de Référence des Maladies Osseuses Constitutionnellesの患者登録簿から募集されます。 APPT協会（Association des Personnes de Petite Taille）も、チラシ配布を通じて募集を支援します。 すべての訪問はネッケル病院で行われます。

説明

対象基準：

  1. 同意時点で3歳以上であること。

  2. 書面によるインフォームド・コンセントの取得：

    1. 18歳未満の参加者については、親または法的保護者から。
    2. 18歳以上の参加者については、本人から。
  3. 社会保障カテゴリーに所属している、またはその給付を受けていること。
  4. 補助なしで少なくとも10メートル歩行可能であること。
  5. 軟骨無形成症または軟骨低形成症の病原性バリアント（ACMGクラスIVおよびV）の遺伝学的確定診断があること。
  6. 参加者（および18歳未満の参加者の場合は介護者）が、アンケートやSyde®関連手順を含む全ての研究手順に従う意思と能力があること。

除外基準：

  1. ACH/HCH以外の低身長状態を有する対象者。
  2. データ収集プロセス（デバイス使用トレーニングと6か月ごとの4週間記録期間、研究終了時のデバイス返却）、研究の意義、同意の理解を制限する認知障害の存在。
  3. 研究参加を妨げ、小児成長に影響を与え、運動、バランス、または歩行機能（神経学的、内分泌、感染性、アレルギー性、変形性関節症、または炎症性など）に影響を与える可能性のある併存疾患または状態の存在または既往歴（研究者による評価）。
  4. 妊娠中、または研究期間中に妊娠を計画している女性。
  5. ボディマス指数 = 35 kg/m2。
  6. 対象登録前6か月以内の最近の上肢および/または下肢の損傷（外傷/骨折または手術）。
  7. 過去の四肢延長手術、または研究登録中に四肢延長手術を計画または予定していること。
  8. 研究期間中のガイド成長ハードウェア（8プレートなど）の存在または整形外科手術の計画。
  9. 脆弱な患者（後見、保佐、または司法保護）、インフォームド・コンセントを提供できない、または同意を表明できない者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントの信頼性は、各記録期間のタイムポイントについて級内相関係数（ICC）によって評価されました。
時間枠：12ヶ月
各記録期間時点（ベースライン、6ヶ月、12ヶ月）におけるICC（級内相関係数）による信頼性評価
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プロトコルで定義された記録期間中に180時間の記録に到達した参加者数
時間枠：12か月
プロトコルで定義された記録期間中に180時間の記録に到達した患者数（Syde®由来のデジタルエンドポイント計算のための想定最適閾値）をベースライン時、6ヵ月後、12ヵ月後に評価
12か月
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントと6分間歩行テスト（6MWT）との相関
時間枠：12ヶ月
Syde® に由来するデジタルエンドポイントと6MWTとの間のベースラインおよび異なるタイムポイントにおける相関
12ヶ月
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントと成長パラメーター間の相関
時間枠：12ヶ月
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントと年率成長速度、身長Zスコア、体の比率の間のベースライン時および異なるタイムポイントにおける相関
12ヶ月
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントと患者報告アウトカム（PROs）との相関
時間枠：12か月
Syde® 由来のデジタルエンドポイントと患者報告アウトカム（PROs）のベースラインおよび異なる時点における相関
12か月
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントの縦断的変化
時間枠：12か月
Syde®から導出されたデジタルエンドポイントのベースラインからの変化（6か月および12か月）
12か月
移動制限と日常生活への影響を探る質的インタビュー
時間枠：ベースライン
介護者および／または参加者の定性的インタビューによる、日常生活における移動制限の探求
ベースライン
Syde®使用6カ月後のフランス語版システムユーザビリティスコア（F-SUS）スコア
時間枠：6ヶ月
6か月時点のフランス語版システム使用感評価尺度（F-SUS）。 システム使用感評価尺度は、10項目からなる質問票です。 これはインタラクティブシステムの使用性を測定するための簡易ツールであり、広く使用されています。 各項目について、利用者は1（強く反対）から5（強く賛成）までの同意または不同意のレベルを表明するよう求められます。
6ヶ月
Syde®の動き再構成精度と光学式モーションキャプチャ測定の比較。
時間枠：ベースライン
Syde®の歩幅検出精度、Syde®の歩幅長と歩行速度精度、および上肢測定値と、光学式モーションキャプチャ測定値との比較
ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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SYSNAV

捜査官

  • 主任研究者：Genevieve Baujat、Hopital Necker

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年2月6日

一次修了 (推定)

2028年2月1日

研究の完了 (推定)

2028年2月1日

試験登録日

最初に提出

2026年1月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月28日

最初の投稿 (実際)

2026年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月18日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PR5030-108
  • 2025-A01608-41 (その他の識別子：ANSM)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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