Prospektivní longitudinální monocentrická studie k měření pohybů končetin u pacientů s kostní dysplazií související s FGFR3 (SKY-MOT3)
18. února 2026 aktualizováno: SYSNAV
Prospektivní longitudinální monocentrická studie měření pohybů končetin u pacientů s kostní dysplazií související s FGFR3 za použití systému Syde®
Studie si klade za cíl identifikovat, které digitální výsledky odvozené ze Syde® jsou spolehlivé u skeletální dysplazie související s FGFR3.
To vyžaduje zřízení studie přirozeného průběhu k měření pohybů končetin u pacientů s ACH nebo HCH.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
40
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ferial Toumi
- Telefonní číslo: +33 2 78 00 10 98
- E-mail: ferial.toumi@sysnav.fr
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- Hopital Necker
-
Kontakt:
- Na An
- Telefonní číslo: +33 1 71 19 64 73
- E-mail: na.an@aphp.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Genevieve Baujat
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Soo Kyung Kim
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci budou rekrutováni z registru pacientů Centre de Référence des Maladies Osseuses Constitutionnelles, který se nachází v Nemocnici Necker / Institutu IMAGINE.
Asociace APPT (Association des Personnes de Petite Taille) také pomůže s náborem prostřednictvím distribuce letáků.
Všechny návštěvy se budou konat v Nemocnici Necker.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku 3 let nebo starší v době souhlasu.
Získán písemný informovaný souhlas:
- Od rodičů nebo zákonných zástupců pro účastníky mladší 18 let.
- Od účastníků ve věku 18 let a starších.
- Připojen k sociálnímu zabezpečení nebo je jeho příjemcem.
- Schopen samostatně ujít alespoň 10 metrů.
- Geneticky potvrzená diagnóza s jednou patogenní variantou (ACMG třída IV a V) achondroplazie nebo hypochondroplazie.
- Účastník (a pečovatelé pro účastníky mladší 18 let) ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy včetně: dotazníků, postupů souvisejících se Syde®.
Kritéria pro vyloučení:
- Subjekty s jiným stavem nízkého vzrůstu než ACH/HCH.
- Přítomnost kognitivních poruch, které omezují jejich pochopení procesu sběru dat (školení používání zařízení a 4týdenní záznamová období každých 6 měsíců, vrácení zařízení na konci studie), významu studie a souhlasu.
- Přítomnost nebo anamnéza jakéhokoli současného onemocnění nebo stavu, který by mohl narušit účast ve studii, ovlivnit dětský růst, ovlivnit motorické nebo rovnovážné nebo chůzové funkce (jako neurologické, endokrinní, infekční, alergické, osteoartritické nebo zánětlivé), posouzené vyšetřujícím lékařem.
- Ženy, které jsou těhotné nebo plánují otěhotnět během trvání studie.
- Index tělesné hmotnosti = 35 kg/m2.
- Nedávné poranění horních a/nebo dolních končetin (trauma/zlomenina nebo operace) v 6 měsících před zařazením.
- Předchozí operace prodlužování končetin nebo plánovaná nebo očekávaná operace prodlužování končetin během účasti ve studii.
- Přítomnost hardwaru pro řízený růst (jako 8-destičky) nebo plánované ortopedické operace během studie.
- Zranitelný pacient (opatrovnictví, kuratela nebo soudní ochrana), neschopný poskytnout informovaný souhlas nebo neschopný vyjádřit svůj souhlas.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Spolehlivost digitálního koncového bodu odvozeného ze Syde® hodnocená pomocí vnitrotřídní korelace (ICC) pro každý časový bod záznamového období.
Časové okno: 12 měsíců
|
spolehlivost hodnocená pomocí ICC (Intra-Class Correlation) pro každý záznamový časový bod (výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců)
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
počet účastníků dosahujících 180 hodin záznamu během záznamových období definovaných v protokolu
Časové okno: 12 měsíců
|
Počet pacientů dosahujících 180 hodin záznamů během záznamových období definovaných v protokolu (předpokládaný optimální práh pro výpočet digitálního koncového bodu odvozeného od Syde®) v základním stavu, za 6 měsíců a za 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Korelace mezi digitálními parametry odvozenými ze systému Syde® a testem 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: 12 měsíců
|
Korelace na výchozím bodě a v různých časových bodech mezi digitálním ukazatelem Syde® a 6MWT
|
12 měsíců
|
|
Korelace mezi digitálními koncovými body odvozenými ze Syde® a parametry růstu
Časové okno: 12 měsíců
|
Korelace na začátku studie a v různých časových bodech mezi digitálními parametry odvozenými z Syde® a roční růstovou rychlostí, Z-skóre výšky, poměry tělesných proporcí
|
12 měsíců
|
|
Korelace mezi digitálními koncovými body odvozenými z Syde® a výsledky hlášenými pacienty (PROs)
Časové okno: 12 měsíců
|
Korelace v základním stavu a v různých časových bodech mezi digitálními koncovými body odvozenými pomocí Syde® a PROs
|
12 měsíců
|
|
Longitudinální změna digitálních endpointů odvozených ze Syde®
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna oproti výchozí hodnotě v digitálních ukazatelích odvozených ze systému Syde® v 6 a 12 měsících
|
12 měsíců
|
|
Kvalitativní rozhovor zkoumající omezení mobility a dopad na každodenní život
Časové okno: základní hodnota
|
kvalitativní rozhovor s pečovatelem a/nebo účastníkem zkoumající omezení mobility v každodenním životě
|
základní hodnota
|
|
Hodnocení French System Usability Score (F-SUS) po 6 měsících používání přípravku Syde®
Časové okno: 6 měsíců
|
Francouzské skóre použitelnosti systému (F-SUS) po 6 měsících.
Systémová škála použitelnosti je dotazník s 10 položkami.
Jedná se o jednoduchý nástroj pro měření použitelnosti interaktivního systému, který je široce používán.
U každé položky je uživatel požádán, aby vyjádřil svou míru souhlasu nebo nesouhlasu na stupnici od 1 (zcela nesouhlasím) do 5 (zcela souhlasím).
|
6 měsíců
|
|
Přesnost rekonstrukce pohybu Syde® ve srovnání s měřeními optického snímání pohybu.
Časové okno: Výchozí hodnota
|
Přesnost detekce kroku systému Syde®, přesnost délky kroku a rychlosti kroku systému Syde® a měření horních končetin ve srovnání s měřeními pomocí optického snímání pohybu
|
Výchozí hodnota
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Genevieve Baujat, Hopital Necker
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
5. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PR5030-108
- 2025-A01608-41 (Jiný identifikátor: ANSM)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .