Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv, Longitudinal, Monocentrisk Undersøgelse til Måling af Lembevægelse hos Patienter med FGFR3-relateret Skeletdysplasi (SKY-MOT3)

18. februar 2026 opdateret af: SYSNAV

Prospektiv longitudinel monocentrisk undersøgelse til måling af lembevægelse hos patienter med FGFR3-relateret skeletdysplasi ved brug af Syde®

Studiets mål er at identificere, hvilke Syde®-afledte digitale resultater, der er pålidelige i forbindelse med FGFR3-relateret skeletdysplasi. Dette kræver etablering af et naturhistoriestudie for at måle lembevægelser hos patienter med ACH eller HCH.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

40

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Genevieve Baujat
        • Underforsker:
          • Soo Kyung Kim

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere vil blive rekrutteret fra patientregistret ved Centre de Référence des Maladies Osseuses Constitutionnelles, som er placeret på NeckerHospital / IMAGINE Institute. APPT-foreningen (Association des Personnes de Petite Taille) vil også hjælpe med rekrutteringen gennem uddeling af flyers. Alle besøg vil finde sted på Necker Hospital.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 3 år eller derover på tidspunktet for samtykke.

  2. Skriftligt informeret samtykke indhentet:

    1. Fra forældre eller lovlige værger for deltagere under 18 år.
    2. Fra deltagere på 18 år og derover.
  3. Tilknyttet eller modtager af en social sikringskategori.
  4. I stand til at gå uden hjælp i mindst 10 meter.
  5. Genetisk bekræftet diagnose med en patogen variant (ACMG klasse IV & V) af akondroplasi eller hypokondroplasi.
  6. Deltager (og omsorgspersoner for deltagere under 18 år) villig og i stand til at overholde alle studieprocedurer inklusive: spørgeskemaer, Syde®-relaterede procedurer.

Eksklusionskriterier:

  1. Personer med lav væksttilstand andet end ACH/HCH.
  2. Tilstedeværelse af kognitive forstyrrelser, der begrænser forståelsen af dataindsamlingsprocessen (træning i enhedsbrugen og 4-ugers optagelsesperioder hver 6. måned, enhedsreturnering ved studiet afslutning), implikationerne af studiet og samtykket.
  3. Tilstedeværelse eller historie med enhver samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre studiedeltagelse, påvirke pædiatrisk vækst, påvirke motorisk eller balance- eller gangfunktion (såsom neurologisk, endokrin, infektions-, allergisk, artrose eller inflammatorisk), vurderet af undersøgeren.
  4. Kvinder, der er gravide eller planlægger at blive gravide i studieperioden.
  5. Body Mass Index = 35 kg/m².
  6. Nylig skade i øvre og/eller nedre ekstremiteter (traume/fraktur eller operation) inden for de 6 måneder før inklusion.
  7. Tidligere lemforlængelseskirurgi eller planlagt eller forventet lemforlængelseskirurgi mens man er indskrevet i studiet.
  8. Tilstedeværelse af styret væksthardware (såsom 8-plader) eller planlagte ortopædiske operationer under studiet.
  9. Sårbar patient (værgemål, kurator eller retsbeskyttelse), ude af stand til at give informeret samtykke eller som er ude af stand til at udtrykke deres samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pålideligheden af digitalt endepunkt afledt fra Syde® vurderet ved Intra-Class Correlation (ICC) for hver optagelsesperiode tidspunkt.
Tidsramme: 12 måneder
pålidelighed vurderet ved ICC (Intra-Class Correlation) for hver optagelsesperiode tidspunkt (baseline, 6 måneder, 12 måneder)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
antal deltagere, der når 180 timers optagelse i optagelsesperioderne defineret i protokollen
Tidsramme: 12 måneder
Antal patienter, der når 180 timers optagelser i optagelsesperioderne defineret i protokollen (formentlig optimal tærskel for Syde®-afledt digital endepunktsberegning) ved baseline, 6 måneder, 12 måneder
12 måneder
Korrelation mellem digitale endpoints afledt fra Syde® og 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 12 måneder
Korrelation ved baseline og ved forskellige tidspunkter mellem Syde®-afledt digital endepunkt og 6MWT
12 måneder
Korrelation mellem digitale endpoints fra Syde® og vækstparametre
Tidsramme: 12 måneder
Korrelation ved baseline og ved forskellige tidspunkter mellem Syde®-afledte digitale endpoints og årlig væksthastighed, højde Z-score, kropsproportioner
12 måneder
Korrelation mellem digitale endpoints fra Syde® og Patient-reported Outcomes (PROs)
Tidsramme: 12 måneder
Korrelation ved baseline og ved forskellige tidspunkter mellem Syde®-afledte digitale endpoints og PRO'er
12 måneder
Longitudinal ændring i digitale endpoints afledt fra Syde®
Tidsramme: 12 måneder
Ændring fra baseline i digitale endpoints fra Syde® efter 6 og 12 måneder
12 måneder
Kvalitativt interview, der undersøger begrænsninger i mobilitet og påvirkning af dagligdagen
Tidsramme: baseline
kvalitativt interview med omsorgsperson og/eller deltager, der undersøger begrænsninger i mobilitet og dagligdag
baseline
Fransk System Usability Score (F-SUS) score efter 6 måneders brug af Syde®
Tidsramme: 6 måneder
Fransk System Usability Score (F-SUS) efter 6 måneder. System Usability Scale er et spørgeskema med 10 punkter. Det er et simpelt værktøj til at måle brugervenligheden af et interaktivt system, og det er meget udbredt. For hvert punkt bliver brugeren bedt om at udtrykke deres grad af enighed eller uenighed fra 1 (meget uenig) til 5 (meget enig).
6 måneder
Syde® bevægelsesrekonstruktionsnøjagtighed sammenlignet med optiske bevægelsesopfangelsesmålinger.
Tidsramme: Baseline
Nøjagtigheden af skridtdetektering med Syde®, nøjagtigheden af skridtlængde og skridthastighed med Syde® samt målinger af øvre ekstremiteter, sammenlignet med optiske bevægelsesoptagelsesmålinger
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

SYSNAV

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Genevieve Baujat, Hopital Necker

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PR5030-108
  • 2025-A01608-41 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner